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Sicurezza ed efficacia di Hunterase (GC1111)

7 luglio 2014 aggiornato da: Green Cross Corporation

Per valutare la sicurezza e l'efficacia di Hunterase (Idursulfase-beta) nei pazienti con sindrome di Hunter < 6 anni di età che ricevono terapia sostitutiva dell'enzima Idursulfase

L'obiettivo di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia della somministrazione una volta alla settimana di idursulfase-beta 0,5 mg/kg somministrata per infusione endovenosa (IV) per i pazienti con sindrome di Hunter <6 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha una diagnosi di sindrome di Hunter basata su criteri biochimici:

    • come misurato nel plasma, nei leucociti o nei fibroblasti,

      • una deficienza dell'attività dell'enzima iduronato-2-solfatasi (I2S) ≤ 10 % del limite inferiore dell'intervallo normale

    • Che corrisponde a uno o più dei seguenti:

      • un normale livello di attività enzimatica di un'altra solfatasi
      • Confermato come MPS2 dai risultati dei test genetici
      • mostra sintomi clinici/segni visibili di MPS2
  2. < 6 anni e maschio
  3. Pazienti in grado di soddisfare i requisiti dello studio
  4. I genitori del paziente o il tutore legale del paziente devono aver dato il consenso scritto volontario per partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha avuto una tracheostomia
  2. Il paziente ha conosciuto grave ipersensibilità o shock a uno qualsiasi dei componenti dell'idursulfasi
  3. Il paziente ha ricevuto un trattamento con un'altra terapia sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento
  4. Storia di un trapianto di cellule staminali
  5. Il paziente ha conosciuto grave ipersensibilità o shock a uno qualsiasi dei componenti del farmaco in esame (eccipiente ecc.)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Droga di prova
Idursulfase-beta
Biologico: Hunterase
una volta alla settimana, infusione endovenosa di 0,5 mg/kg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Un anno
Un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
cambiamento dello stato degli anticorpi anti-idursulfasi-beta
Lasso di tempo: basale e un anno
basale e un anno
Percentuale di cambiamento di urina GAG
Lasso di tempo: basale a 53 settimane
basale a 53 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Green Cross Corporation

Investigatori

  • Investigatore principale: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 luglio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 luglio 2012

Primo Inserito (Stima)

20 luglio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

8 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2014

Ultimo verificato

1 luglio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GC1111C

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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