Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van Hunterase (GC1111)

7 juli 2014 bijgewerkt door: Green Cross Corporation

Om de veiligheid en werkzaamheid van Hunterase (Idursulfase-bèta) te evalueren bij patiënten met het syndroom van Hunter <6 jaar die Idursulfase-enzymsubstitutietherapie krijgen

Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en werkzaamheid van een wekelijkse dosering van idursulfase-beta 0,5 mg/kg toegediend via intraveneuze (IV) infusie voor patiënten met het Hunter-syndroom < 6 jaar oud.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. De patiënt heeft een diagnose van het syndroom van Hunter op basis van biochemische criteria:

    • zoals gemeten in plasma, leukocyten of fibroblasten,

      • een tekort aan iduronaat-2-sulfatase (I2S)-enzymactiviteit van ≤ 10 % van de ondergrens van het normale bereik

    • Dat komt overeen met een of meer van de volgende:

      • een normaal enzymactiviteitsniveau van een andere sulfatase
      • Bevestigd als MPS2 door genetische testresultaten
      • vertoont klinische symptomen/zichtbare tekenen van MPS2
  2. < 6 jaar oud en mannelijk
  3. Patiënten die kunnen voldoen aan de studievereisten
  4. De ouder(s) van de patiënt of de wettelijke voogd van de patiënt moeten vrijwillig schriftelijke toestemming hebben gegeven voor deelname aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  1. De patiënt heeft een tracheostoma gehad
  2. De patiënt heeft ernstige overgevoeligheid of shock gekend voor een van de componenten van idursulfase
  3. De patiënt is binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving behandeld met een andere experimentele therapie
  4. Geschiedenis van een stamceltransplantatie
  5. De patiënt heeft ernstige overgevoeligheid of shock gekend voor een van de componenten van het testgeneesmiddel (hulpstof, enz.)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Medicijn testen
Idursulfase-bèta
Biologisch: Jagerase
eenmaal per week, 0,5 mg/kg intraveneus infuus

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Een jaar
Een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
verandering van anti-idursulfase-beta antilichaamstatus
Tijdsspanne: basislijn en een jaar
basislijn en een jaar
Procentuele verandering van urine GAG
Tijdsspanne: basislijn tot 53 weken
basislijn tot 53 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Green Cross Corporation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juli 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juli 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

20 juli 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

8 juli 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juli 2014

Laatst geverifieerd

1 juli 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GC1111C

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hunter-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Australia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren