Безопасность и эффективность хантеразы (GC1111)
7 июля 2014 г. обновлено: Green Cross Corporation
Оценить безопасность и эффективность хантеразы (идурсульфаза-бета) у пациентов с синдромом Хантера в возрасте до 6 лет, получающих заместительную терапию ферментом идурсульфаза
Целью данного исследования является определение безопасности и эффективности еженедельного введения идурсульфазы-бета в дозе 0,5 мг/кг путем внутривенной (в/в) инфузии пациентам с синдромом Хантера в возрасте < 6 лет.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Seoul, Корея, Республика
- Samsug Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
У пациента установлен диагноз синдрома Хантера на основании биохимических критериев:
измеряется в плазме, лейкоцитах или фибробластах,
- дефицит активности фермента идуронат-2-сульфатазы (I2S) ≤ 10 % от нижнего предела нормального диапазона
Это соответствует одному или нескольким из следующего:
- нормальный уровень активности фермента одной другой сульфатазы
- Подтвержден как MPS2 по результатам генетического теста
- проявляет клинические симптомы/видимые признаки MPS2
- < 6 лет и мужчина
- Пациенты, способные выполнить требования исследования
- Родитель(и) пациента или законный опекун пациента должны дать добровольное письменное согласие на участие в исследовании.
Критерий исключения:
- У пациента была трахеостомия
- У пациента была известная тяжелая гиперчувствительность или шок к любому из компонентов идурсульфазы.
- Пациент получил лечение другой исследуемой терапией в течение 30 дней до включения в исследование.
- История трансплантации стволовых клеток
- У пациента была известная тяжелая гиперчувствительность или шок к любому из компонентов тестируемого препарата (вспомогательное вещество и т. д.).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тестовый препарат
Идурсульфаза-бета
|
один раз в неделю, 0,5 мг/кг в/в инфузии
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: Один год
|
Один год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
изменение статуса антител к идурсульфазе-бета
Временное ограничение: исходный уровень и один год
|
исходный уровень и один год
|
|
Процентное изменение содержания ГАГ в моче
Временное ограничение: исходный уровень до 53 недель
|
исходный уровень до 53 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июля 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 июля 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 июля 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
20 июля 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
8 июля 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 июля 2014 г.
Последняя проверка
1 июля 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Болезнь
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Заболевания соединительной ткани
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Муцинозы
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мукополисахаридозы
- Синдром
- Мукополисахаридоз II
Другие идентификационные номера исследования
- GC1111C
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .