Hunterasen turvallisuus ja tehokkuus (GC1111)
maanantai 7. heinäkuuta 2014 päivittänyt: Green Cross Corporation
Hunteraasin (idursulfaasi-beetan) turvallisuuden ja tehon arvioiminen Hunterin oireyhtymäpotilailla, jotka ovat alle 6-vuotiaita ja saavat idursulfaasientsyymikorvaushoitoa
Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää kerran viikossa annettavan idursulfaasi-beeta 0,5 mg/kg:n turvallisuus ja teho suonensisäisenä (IV) infuusiona alle 6-vuotiaille Hunterin oireyhtymää sairastaville potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
- Samsug Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaalla on diagnosoitu Hunterin oireyhtymä biokemiallisten kriteerien perusteella:
mitattuna plasmasta, leukosyyteistä tai fibroblasteista,
- iduronaatti-2-sulfataasi (I2S) -entsyymiaktiivisuuden puute ≤ 10 % normaalialueen alarajasta
Se vastaa yhtä tai useampaa seuraavista:
- toisen sulfataasin normaali entsyymiaktiivisuustaso
- Vahvistettu MPS2:ksi geneettisten testien tuloksista
- osoittaa kliinisiä oireita / näkyviä merkkejä MPS2:sta
- < 6 vuotias ja mies
- Potilaat, jotka pystyvät täyttämään tutkimuksen vaatimukset
- Potilaan vanhemman/vanhempien tai potilaan laillisen huoltajan on täytynyt antaa vapaaehtoinen kirjallinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalle on tehty trakeostomia
- Potilaalla on tiedossa vakava yliherkkyys tai sokki jollekin idursulfaasin aineosalle
- Potilas on saanut hoitoa toisella tutkimushoidolla 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
- Kantasolusiirron historia
- Potilaalla on tiedossa vakava yliherkkyys tai shokki jollekin testilääkkeen aineosalle (apuaine jne.)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Testilääke
Idursulfaasi-beeta
|
kerran viikossa, 0,5 mg/kg IV-infuusiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
anti-idursulfaasi-beeta-vasta-ainetilan muutos
Aikaikkuna: perusviiva ja yksi vuosi
|
perusviiva ja yksi vuosi
|
|
Virtsan GAG:n prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: lähtötasolla 53 viikkoon
|
lähtötasolla 53 viikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Dong-Kyu Jin, Samsung Medical Center, Seoul, Republic of Korea
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 16. heinäkuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. heinäkuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 20. heinäkuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 8. heinäkuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. heinäkuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mukopolysakkaridoosit
- Oireyhtymä
- Mukopolysakkaridoosi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- GC1111C
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .