HSCTの重篤な合併症を治療するボルテゾミブ (Bortezomib)
同種幹細胞移植における難治性自己免疫性血球減少症を治療するためのボルテゾミブの使用
調査の概要
詳細な説明
この研究研究の目的は、標準治療に反応しない骨髄移植後の自己免疫性血球減少症（血球数の減少）の治療におけるボルテゾミブと呼ばれる薬剤の安全性と有効性を研究することです。 自己免疫性血球減少症は、個人自身の血球に対して産生される抗体またはタンパク質による血球数の低下です。 赤血球数が少ない（貧血）と、疲労を感じ、頻繁に輸血が必要になることがあります。 血小板（血液の凝固を助ける血球）数が少ないと、出血したり、あざができやすくなります。 好中球（白血球）数が少ないと、感染症を引き起こす可能性があります。
これらはすべて、骨髄移植後に重篤な合併症を引き起こす可能性があり、入院期間が長くなる可能性があります。 ボルテゾミブは特定の種類の血液がんの小児に使用されていますが、自己免疫性血球減少症の小児にはボルテゾミブは使用されておらず、この研究での使用は研究段階です。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 当センターで同種幹細胞移植を受けた患者全員。
- 自己免疫性血球減少症の少なくとも 2 つの標準治療に失敗している必要があります。 標準治療には、コルチコステロイド、リツキシマブ、IVIG、血漿交換療法、シクロスポリン、シクロホスファミドおよびMMFの中止が含まれます。 「失敗した」治療の定義は、2週間の治療継続後に血球減少症の反応がないこと、または2週間の治療、週3回の濃厚赤血球または血小板の輸血にもかかわらず、自己免疫性好中球減少症のために毎日10μg/kg/日のGCSFが必要であることです。継続治療、または週5日の血漿交換療法を2週間行ったが、その期間で断薬できなかったにもかかわらず、2週間継続した。
- 自己免疫性溶血性貧血の定義 - 48 時間あたり 2 g/dL を超えるヘモグロビンの低下またはヘモグロビンの絶対値が 8 g/dL 未満の貧血の発症、および適合する末梢血による直接クームス試験陽性による溶血の証拠細胞形態、網赤血球数、ビリルビンレベル。
- 自己免疫性好中球減少症の定義 - 2週間の絶対好中球数が500未満であり、抗好中球抗体の存在。
- 自己免疫性血小板減少症の定義 - 2週間の血小板数が20,000細胞/μL未満、および抗血小板抗体の存在。
除外基準:
- 生命を脅かす感染症が継続中
- ボルテゾミブに対するアナフィラキシーの記録
- 生着の失敗
- 原発悪性腫瘍の再発
- 6/8以上の一致またはハプロ同一移植
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ボルテゾミブ
1.3mg/m2のボルテゾミブを4回、1、4、8、11日目に静脈内（静脈の針を通して）または皮下（皮下）に投与します。 薬剤の受け取り形式は次のとおりです。 治療用量と経路の頻度 リツキシマブ 375 mg/m2 を静脈内投与 1 日目に 1 回。 ボルテゾミブの 2 時間前に血漿交換 1、4、8、11 日目 ボルテゾミブ 1.3 mg/m2 を静脈内投与 1、4、8、11 日目 |
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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回答のある参加者の数
時間枠：6週間
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自己免疫性溶血性貧血の場合 - 5 つの基準のうち少なくとも 3 つを満たす必要があります。
自己免疫性好中球減少症の場合 - 3 つの基準のうち少なくとも 2 つを満たす必要があります。
自己免疫性血小板減少症の場合 - 3 つの基準のうち少なくとも 2 つを満たす必要があります。
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6週間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Lisa Filipovich, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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