Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Bortezomib til behandling af betydelig komplikation af HSCT (Bortezomib)

18. oktober 2016 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Brug af Bortezomib til behandling af refraktær autoimmun cytopeni(er) ved allogen stamcelletransplantation

Formålet med dette forsøg er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​et lægemiddel kaldet Bortezomib til behandling af lavt antal blodlegemer efter knoglemarvstransplantation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​et lægemiddel kaldet bortezomib til behandling af autoimmun(e) cytopeni(er) (lavt antal blodlegemer) efter knoglemarvstransplantation, som ikke reagerer på standardbehandlinger. Autoimmune cytopenier er lave blodtal på grund af antistoffer eller proteiner produceret mod en persons egne blodceller. At have et lavt antal røde blodlegemer (anæmi) kan få en person til at føle sig træt og kræve blodtransfusioner ofte. Et lavt antal blodplader (blodceller, der hjælper blodet til at størkne) kan få en person til at bløde eller let få blå mærker. Et lavt antal neutrofiler (hvide blodlegemer) kan få en person til at få infektioner.

Alle disse ting kan være en alvorlig komplikation efter knoglemarvstransplantation og kan forårsage forlænget hospitalsophold. Bortezomib anvendes til børn med visse typer blodkræft, men bortezomib er ikke blevet brugt til børn med autoimmun cytopeni(er), og dets anvendelse i denne undersøgelse er af undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 29 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter, der har gennemgået allogen stamcelletransplantation på vores center.
  • Burde have fejlet mindst 2 standardbehandlinger for autoimmune cytopenier. Standardbehandlinger omfatter kortikosteroider, rituximab, IVIG, plasmaferese, tilbagetrækning af cyclosporin, cyclophosphamid og MMF. Definitionen af ​​"mislykket" behandling vil være ingen respons af cytopeni efter 2 ugers fortsat behandling ELLER krav om daglig GCSF på 10 mcgs/kg/dag for autoimmun neutropeni trods 2 ugers behandling, transfusioner af pakkede røde blodlegemer eller blodplader 3 gange ugentligt i 2 uger på trods af fortsat behandling ELLER 5 dage/uge plasmaferese i 2 uger og manglende evne til at fravænne varigheden.
  • Definition af autoimmun hæmolytisk anæmi - udvikling af anæmi, hvor der er et hæmoglobinfald på >2 g/dL/48 timer eller en absolut værdi af hæmoglobin < 8 g/dL, og tegn på hæmolyse ved positiv direkte Coombs-test med kompatibelt perifert blod cellemorfologi, retikulocyttal og bilirubinniveau.
  • Definition af autoimmun neutropeni - absolut neutrofiltal < 500 i 2 uger og tilstedeværelse af anti-neutrofile antistoffer.
  • Definition af autoimmun trombocytopeni - Trombocyttal < 20.000 celler/uL i 2 uger og tilstedeværelse af anti-trombocytantistoffer.

Ekskluderingskriterier:

  • Igangværende livstruende infektioner
  • Dokumenteret anafylaksi til bortezomib
  • Mislykket indpodning
  • Tilbagefald af primær malignitet
  • ≥6/8 matchede eller haploidentiske transplantationer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Bortezomib

Fire doser bortezomib, 1,3 mg/m2, vil blive givet intravenøst ​​(gennem en nål i en vene) eller subkutant (under huden) på dag 1, 4, 8, 11.

Formatet for modtagelse af medicin er- Behandlingsdosis og rutefrekvens Rituximab 375 mg/m2 intravenøst ​​én gang på dag 1. Plasmaferese 2 timer før Bortezomib Dag 1,4, 8 og 11 Bortezomib 1,3 mg/m2 intravenøst ​​Dag 1,4,8 og 11
Medicin: Bortezomib
Andre navne:
  • Velcade
  • PS-341

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med svar
Tidsramme: 6 uger

For autoimmun hæmolytisk anæmi - Mindst 3 ud af 5 kriterier skal være opfyldt.

  1. Stabilisering af hæmoglobin uden transfusioner med 2 uger
  2. Konvertering af DAT fra + til - med 6 uger
  3. Normalisering af serum haptoglobin niveauer med 6 uger
  4. Normalisering af indirekte bilirubinniveauer med 6 uger
  5. Reduktion i hyppigheden af ​​transfusioner med 50 % med 4 uger

For autoimmun neutropeni - Mindst 2 ud af 3 kriterier skal være opfyldt.

  1. Stabilisering af absolut neutrofiltal med 2 uger
  2. Uopdagelige antineutrofile antistoffer efter 6 uger
  3. Reduktion af GCSF-dosis med 50 % med 6 uger

For autoimmun trombocytopeni- Mindst 2 ud af 3 kriterier skal være opfyldt.

  1. Stabilisering af trombocyttal uden blodpladetransfusion med 2 uger
  2. Uopdagelige antiblodpladeantistoffer efter 6 uger
  3. Reduktion i hyppigheden af ​​blodpladetransfusioner med 50 % fra præ-bortezomib-værdier med 6 uger
6 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. august 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. august 2013

Først opslået (Skøn)

28. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. oktober 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. oktober 2016

Sidst verificeret

1. oktober 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2012:1089

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bortezomib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner