Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bortezomib k léčbě významné komplikace HSCT (Bortezomib)

18. října 2016 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Použití bortezomibu k léčbě refrakterní autoimunitní cytopenie(í) při alogenní transplantaci kmenových buněk

Účelem této studie je studovat bezpečnost a účinnost léku zvaného Bortezomib pro léčbu nízkého počtu krvinek po transplantaci kostní dřeně.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této výzkumné studie je studovat bezpečnost a účinnost léku zvaného bortezomib pro léčbu autoimunitní cytopenie(í) (nízký počet krvinek) po transplantaci kostní dřeně, které nereagují na standardní léčbu. Autoimunitní cytopenie jsou nízké hodnoty krevního obrazu způsobené protilátkami nebo proteiny produkovanými proti vlastním krevním buňkám jedince. Nízký počet červených krvinek (anémie) může způsobit, že se člověk cítí unavený a vyžaduje časté krevní transfuze. Nízký počet krevních destiček (krvinek, které pomáhají srážet krev) může způsobit, že člověk snadno krvácí nebo se mu tvoří modřiny. Nízký počet neutrofilů (bílých krvinek) může způsobit, že člověk bude mít infekce.

Všechny tyto věci mohou být vážnou komplikací po transplantaci kostní dřeně a mohou způsobit prodloužený pobyt v nemocnici. Bortezomib se používá u dětí s určitými typy rakoviny krve, avšak bortezomib nebyl použit u dětí s autoimunitní cytopenií a jeho použití v této studii je předmětem výzkumu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce až 29 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všichni pacienti, kteří podstoupili alogenní transplantaci kmenových buněk v našem centru.
  • Měl selhat alespoň 2 standardní léčby autoimunitní cytopenie. Standardní léčba zahrnuje kortikosteroidy, rituximab, IVIG, plazmaferézu, vysazení cyklosporinu, cyklofosfamidu a MMF. Definice "neúspěšné" léčby bude žádná odpověď cytopenie po 2 týdnech pokračující léčby NEBO požadavek na denní GCSF v dávce 10 mcg/kg/den pro autoimunitní neutropenii navzdory 2týdenní léčbě, transfuze červených krvinek nebo krevních destiček 3krát týdně po dobu 2 týdnů i přes pokračující léčbu NEBO 5 dní/týden plazmaferéza po dobu 2 týdnů a nemožnost tuto dobu přerušit.
  • Definice autoimunitní hemolytické anémie - rozvoj anémie, kde je pokles hemoglobinu > 2 g/dl/48 hodin nebo absolutní hodnota hemoglobinu < 8 g/dl, a průkaz hemolýzy pozitivním přímým Coombsovým testem s kompatibilní periferní krví morfologie buněk, počet retikulocytů a hladina bilirubinu.
  • Definice autoimunitní neutropenie – absolutní počet neutrofilů < 500 po dobu 2 týdnů a přítomnost anti-neutrofilních protilátek.
  • Definice autoimunitní trombocytopenie – počet krevních destiček < 20 000 buněk/ul po dobu 2 týdnů a přítomnost protilátek proti krevním destičkám.

Kritéria vyloučení:

  • Probíhající život ohrožující infekce
  • Zdokumentovaná anafylaxe na bortezomib
  • Neúspěšné roubování
  • Relaps primární malignity
  • ≥6/8 shodných nebo haploidentických transplantací

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Bortezomib

Čtyři dávky bortezomibu, 1,3 mg/m2, budou podány intravenózně (jehlou do žíly) nebo subkutánně (pod kůži) ve dnech 1, 4, 8, 11.

Formát podávání léků je - Terapeutická dávka a cesta Frekvence Rituximab 375 mg/m2 intravenózně Jednou v den 1. Plazmaferéza 2 hodiny před bortezomibem 1., 4., 8. a 11. den Bortezomib 1,3 mg/m2 intravenózně 1., 4., 8. a 11. den
Lék: Bortezomib
Ostatní jména:
  • Velcade
  • PS-341

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s odpovědí
Časové okno: 6 týdnů

U autoimunitní hemolytické anémie – měla by být splněna alespoň 3 z 5 kritérií.

  1. Stabilizace hemoglobinu bez transfuzí do 2 týdnů
  2. Převod DAT z + na - do 6 týdnů
  3. Normalizace hladin haptoglobinu v séru do 6 týdnů
  4. Normalizace hladin nepřímého bilirubinu do 6 týdnů
  5. Snížení frekvence transfuzí o 50 % do 4 týdnů

U autoimunitní neutropenie – měla by být splněna alespoň 2 ze 3 kritérií.

  1. Stabilizace absolutního počtu neutrofilů do 2 týdnů
  2. Nedetekovatelné antineutrofilní protilátky do 6 týdnů
  3. Snížení dávky GCSF o 50 % do 6 týdnů

U autoimunitní trombocytopenie – měla by být splněna alespoň 2 ze 3 kritérií.

  1. Stabilizace počtu krevních destiček bez transfuze krevních destiček o 2 týdny
  2. Nedetekovatelné protidestičkové protilátky do 6 týdnů
  3. Snížení frekvence transfuzí krevních destiček o 50 % oproti hodnotám před bortezomibem do 6 týdnů
6 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. srpna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. srpna 2013

První zveřejněno (Odhad)

28. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. října 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. října 2016

Naposledy ověřeno

1. října 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2012:1089

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Bortezomib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit