Bortezomib para tratar la complicación significativa del HSCT (Bortezomib)
Uso de bortezomib para tratar la(s) citopenia(s) autoinmune(s) refractaria(s) en el trasplante alogénico de células madre
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio de investigación es estudiar la seguridad y eficacia de un medicamento llamado bortezomib para el tratamiento de citopenias autoinmunes (recuentos bajos de glóbulos) después de un trasplante de médula ósea que no responden a los tratamientos estándar. Las citopenias autoinmunes son recuentos sanguíneos bajos debido a anticuerpos o proteínas producidos contra las propias células sanguíneas de un individuo. Tener un recuento bajo de glóbulos rojos (anemia) puede hacer que una persona se sienta cansada y requiera transfusiones de sangre con frecuencia. Un recuento bajo de plaquetas (células sanguíneas que ayudan a que la sangre se coagule) puede hacer que una persona sangre o tenga moretones con facilidad. Un recuento bajo de neutrófilos (glóbulos blancos) puede hacer que una persona tenga infecciones.
Todas estas cosas pueden ser una complicación grave después del trasplante de médula ósea y pueden causar una estadía prolongada en el hospital. Bortezomib se usa en niños con ciertos tipos de cáncer de la sangre; sin embargo, bortezomib no se ha usado en niños con citopenias autoinmunes y su uso en este estudio está en fase de investigación.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes, habiendo sido sometidos a trasplante alogénico de células madre en nuestro centro.
- Debería haber fallado al menos 2 tratamientos estándar para citopenias autoinmunes. Los tratamientos estándar incluyen corticosteroides, rituximab, IVIG, plasmaféresis, retiro de ciclosporina, ciclofosfamida y MMF. La definición de tratamiento "fallido" será la falta de respuesta de citopenia después de 2 semanas de tratamiento continuo O el requerimiento de GCSF diario a 10 mcg/kg/día para la neutropenia autoinmune a pesar de 2 semanas de tratamiento, transfusiones de concentrados de glóbulos rojos o plaquetas 3 veces por semana durante 2 semanas a pesar del tratamiento continuo O plasmaféresis de 5 días a la semana durante 2 semanas e incapacidad para reducir la duración.
- Definición de anemia hemolítica autoinmune- desarrollo de anemia, donde hay una caída de hemoglobina > 2 g/dL/48 horas o un valor absoluto de hemoglobina < 8 g/dL, y evidencia de hemólisis por prueba de Coombs directa positiva con sangre periférica compatible morfología celular, recuento de reticulocitos y nivel de bilirrubina.
- Definición de neutropenia autoinmune: recuento absoluto de neutrófilos < 500 durante 2 semanas y presencia de anticuerpos antineutrófilos.
- Definición de trombocitopenia autoinmune- Recuento de plaquetas < 20.000 células/uL durante 2 semanas y presencia de anticuerpos antiplaquetarios.
Criterio de exclusión:
- Infecciones en curso que amenazan la vida
- Anafilaxia documentada a bortezomib
- injerto fallido
- Recaída de malignidad primaria
- ≥6/8 trasplantes compatibles o haploidénticos
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Bortezomib
Se administrarán cuatro dosis de bortezomib, 1,3 mg/m2, por vía intravenosa (a través de una aguja en una vena) o por vía subcutánea (debajo de la piel) los días 1, 4, 8 y 11. El formato de recepción de medicamentos es- Terapia Dosis y Vía Frecuencia Rituximab 375 mg/m2 por vía intravenosa Una vez en el día 1. Plasmaféresis 2 horas antes de Bortezomib Días 1,4, 8 y 11 Bortezomib 1,3 mg/m2 por vía intravenosa Días 1,4,8 y 11 |
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con respuesta
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Para anemia hemolítica autoinmune: se deben cumplir al menos 3 de 5 criterios.
Para la neutropenia autoinmune: se deben cumplir al menos 2 de 3 criterios.
Para trombocitopenia autoinmune: se deben cumplir al menos 2 de 3 criterios.
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6 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2012:1089
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