조혈모세포이식의 심각한 합병증을 치료하는 보르테조밉 (Bortezomib)
동종 줄기 세포 이식에서 불응성 자가면역성 혈구감소증을 치료하기 위한 보르테조밉의 용도
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목적은 골수 이식 후 표준 치료에 반응하지 않는 자가 면역성 혈구 감소증(혈구 수가 적음) 치료를 위한 보르테조밉이라는 약물의 안전성과 유효성을 연구하는 것입니다. 자가면역성 혈구감소증은 개인의 혈액 세포에 대해 생성된 항체 또는 단백질로 인해 낮은 혈구 수입니다. 적혈구 수가 적으면(빈혈) 피곤함을 느끼고 수혈을 자주 받아야 할 수 있습니다. 낮은 혈소판 수(혈액 응고를 돕는 혈구)는 피가 나거나 쉽게 멍이 들 수 있습니다. 낮은 호중구(백혈구) 수치는 사람을 감염시킬 수 있습니다.
이러한 모든 것들은 골수 이식 후 심각한 합병증이 될 수 있으며 장기 입원을 유발할 수 있습니다. 보르테조밉은 특정 유형의 혈액암이 있는 소아에게 사용되고 있지만 보르테조밉은 자가면역성 혈구감소증이 있는 소아에게 사용되지 않았으며 이 연구에서의 사용은 조사용입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 우리 센터에서 동종 줄기세포 이식을 받은 모든 환자.
- 자가면역성 혈구감소증에 대한 표준 치료를 최소 2회 이상 실패했어야 합니다. 표준 치료에는 코르티코스테로이드, 리툭시맙, IVIG, 혈장교환술, 사이클로스포린의 중단, 사이클로포스파미드 및 MMF가 포함됩니다. "실패한" 치료의 정의는 2주간의 지속적인 치료 후 혈구감소증 반응이 없거나 2주 치료에도 불구하고 자가면역성 호중구감소증에 대해 매일 10mcgs/kg/일의 GCSF 요구 사항, 충전 적혈구 또는 혈소판을 주 3회 수혈하는 것입니다. 지속적인 치료에도 불구하고 2주 동안 또는 주 5일 2주 동안 혈장 분리반출술 및 기간을 이유할 수 없음.
- 자가면역 용혈성 빈혈의 정의 - 헤모글로빈 감소 >2 g/dL/48시간 또는 헤모글로빈 절대값 < 8 g/dL인 빈혈 발생 및 적합한 말초혈액을 사용한 직접 Coombs 검사 양성에 의한 용혈의 증거 세포 형태, 망상 적혈구 수 및 빌리루빈 수준.
- 자가면역 호중구 감소증의 정의 - 절대 호중구 수가 2주 동안 500 미만이고 항호중구 항체가 존재합니다.
- 자가면역성 혈소판감소증의 정의 - 혈소판 수치가 2주 동안 < 20,000 cells/uL이고 항혈소판 항체가 존재하는 경우.
제외 기준:
- 계속되는 생명을 위협하는 감염
- 보르테조밉에 대한 문서화된 아나필락시스
- 생착 실패
- 원발성 악성 종양의 재발
- ≥6/8 일치 또는 일배체 이식
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 보르테조밉
보르테조밉 1.3mg/m2의 4회 용량을 1, 4, 8, 11일에 정맥 주사(정맥 내 바늘을 통해) 또는 피하(피부 아래)로 투여합니다. 투약을 받는 형식은 다음과 같습니다. 치료 용량 및 경로 빈도 리툭시맙 375mg/m2 정맥 주사 1일 1회. 혈장분리반출술 2시간 전 Bortezomib 1, 4, 8 및 11일 보르테조밉 1.3 mg/m2 정맥 주사 1, 4, 8 및 11일 |
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답이 있는 참가자 수
기간: 6주
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자가면역성 용혈성 빈혈의 경우 - 5가지 기준 중 3가지 이상을 충족해야 합니다.
자가면역 호중구감소증의 경우 - 3가지 기준 중 2가지 이상을 충족해야 합니다.
자가면역성 혈소판감소증의 경우 - 3가지 기준 중 2가지 이상을 충족해야 합니다.
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6주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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보르테조밉에 대한 임상 시험
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Sun Yat-sen UniversityFudan University; West China Hospital; Peking University Cancer Hospital & Institute; Ruijin... 그리고 다른 협력자들알려지지 않은