Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Bortezomib for å behandle betydelig komplikasjon av HSCT (Bortezomib)

18. oktober 2016 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Bruk av Bortezomib for å behandle refraktær autoimmun cytopeni(er) ved allogen stamcelletransplantasjon

Formålet med denne studien er å studere sikkerheten og effektiviteten til et legemiddel kalt Bortezomib for behandling av lavt antall blodceller etter benmargstransplantasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne forskningsstudien er å studere sikkerheten og effektiviteten til et legemiddel kalt bortezomib for behandling av autoimmun(e) cytopeni(er) (lavt antall blodceller) etter benmargstransplantasjon som ikke reagerer på standardbehandlinger. Autoimmune cytopenier er lave blodtall på grunn av antistoffer eller proteiner produsert mot en persons egne blodceller. Å ha et lavt antall røde blodlegemer (anemi) kan få en person til å føle seg trøtt og kreve blodoverføringer ofte. Et lavt antall blodplater (blodceller som hjelper blodet til å koagulere) kan få en person til å blø eller få blåmerker lett. Et lavt antall nøytrofiler (hvite blodlegemer) kan få en person til å ha infeksjoner.

Alle disse tingene kan være en alvorlig komplikasjon etter benmargstransplantasjon og kan føre til lengre sykehusopphold. Bortezomib brukes til barn med visse typer blodkreft, men bortezomib har ikke blitt brukt til barn med autoimmun cytopeni(er), og bruken av det i denne studien er undersøkende.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 måneder til 29 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alle pasienter som har gjennomgått allogen stamcelletransplantasjon ved vårt senter.
  • Burde ha mislyktes i minst 2 standardbehandlinger for autoimmune cytopenier. Standardbehandlinger inkluderer kortikosteroider, rituximab, IVIG, plasmaferese, seponering av ciklosporin, cyklofosfamid og MMF. Definisjon av "mislykket" behandling vil være ingen respons av cytopeni etter 2 uker med fortsatt behandling ELLER krav om daglig GCSF ved 10 mikrogram/kg/dag for autoimmun nøytropeni til tross for 2 ukers behandling, transfusjoner av pakkede røde blodceller eller blodplater 3 ganger ukentlig i 2 uker til tross for fortsatt behandling ELLER 5 dager/uke plasmaferese i 2 uker og manglende evne til å avvenne varigheten.
  • Definisjon av autoimmun hemolytisk anemi - utvikling av anemi, der det er et hemoglobinfall på >2 g/dL/48 timer eller en absolutt verdi av hemoglobin < 8 g/dL, og tegn på hemolyse ved positiv direkte Coombs-test med kompatibelt perifert blod cellemorfologi, retikulocytttelling og bilirubinnivå.
  • Definisjon av autoimmun nøytropeni - absolutt nøytrofiltall < 500 i 2 uker og tilstedeværelse av anti-nøytrofile antistoffer.
  • Definisjon av autoimmun trombocytopeni - Blodplateantall < 20 000 celler/uL i 2 uker og tilstedeværelse av anti-blodplateantistoffer.

Ekskluderingskriterier:

  • Pågående livstruende infeksjoner
  • Dokumentert anafylaksi til bortezomib
  • Mislykket engraftment
  • Tilbakefall av primær malignitet
  • ≥6/8 matchede eller haploidentiske transplantasjoner

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Bortezomib

Fire doser bortezomib, 1,3 mg/m2, gis intravenøst ​​(gjennom en nål i en vene) eller subkutant (under huden) på dag 1, 4, 8, 11.

Formatet for å motta medisiner er- Behandlingsdose og rutefrekvens Rituximab 375 mg/m2 intravenøst ​​én gang på dag 1. Plasmaferese 2 timer før Bortezomib Dag 1,4, 8 og 11 Bortezomib 1,3 mg/m2 intravenøst ​​Dag 1,4,8 og 11
Legemiddel: Bortezomib
Andre navn:
  • Velcade
  • PS-341

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med respons
Tidsramme: 6 uker

For autoimmun hemolytisk anemi- Minst 3 av 5 kriterier bør være oppfylt.

  1. Stabilisering av hemoglobin uten transfusjoner innen 2 uker
  2. Konvertering av DAT fra + til - med 6 uker
  3. Normalisering av serumhaptoglobinnivåer etter 6 uker
  4. Normalisering av indirekte bilirubinnivåer etter 6 uker
  5. Reduksjon i frekvensen av transfusjoner med 50 % innen 4 uker

For autoimmun nøytropeni- Minst 2 av 3 kriterier bør være oppfylt.

  1. Stabilisering av absolutt nøytrofiltall etter 2 uker
  2. Udetekterbare antinøytrofile antistoffer innen 6 uker
  3. Reduksjon i GCSF-dose med 50 % innen 6 uker

For autoimmun trombocytopeni- Minst 2 av 3 kriterier bør være oppfylt.

  1. Stabilisering av antall blodplater uten blodplatetransfusjoner med 2 uker
  2. Upåviselige antiplate-antistoffer innen 6 uker
  3. Reduksjon i frekvensen av blodplatetransfusjoner med 50 % fra verdiene før bortezomib med 6 uker
6 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. august 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. august 2013

Først lagt ut (Anslag)

28. august 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. oktober 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 2016

Sist bekreftet

1. oktober 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2012:1089

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere