Bortezomib om significante complicatie van HSCT te behandelen (Bortezomib)
Gebruik van bortezomib voor de behandeling van refractaire auto-immuuncytopenie(s) bij allogene stamceltransplantatie
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het doel van dit onderzoek is het bestuderen van de veiligheid en effectiviteit van een geneesmiddel genaamd bortezomib voor de behandeling van auto-immune cytopenie(s) (laag aantal bloedcellen) na beenmergtransplantatie die niet reageren op standaardbehandelingen. Auto-immune cytopenieën zijn een laag aantal bloedcellen als gevolg van antilichamen of eiwitten die tegen de eigen bloedcellen van een persoon worden geproduceerd. Een laag aantal rode bloedcellen (bloedarmoede) kan ervoor zorgen dat iemand zich moe voelt en vaak bloedtransfusies nodig heeft. Een laag aantal bloedplaatjes (bloedcellen die het bloed helpen stollen) kan ervoor zorgen dat iemand gemakkelijk bloedt of blauwe plekken krijgt. Een laag aantal neutrofielen (witte bloedcellen) kan ervoor zorgen dat iemand infecties krijgt.
Al deze dingen kunnen een ernstige complicatie zijn na een beenmergtransplantatie en kunnen een langdurig ziekenhuisverblijf veroorzaken. Bortezomib wordt gebruikt bij kinderen met bepaalde vormen van bloedkanker, maar bortezomib is niet gebruikt bij kinderen met auto-immuuncytopenie(n) en het gebruik ervan in deze studie is nog in onderzoek.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Alle patiënten die in ons centrum een allogene stamceltransplantatie hebben ondergaan.
- Zou ten minste 2 standaardbehandelingen voor auto-immuuncytopenie moeten hebben gefaald. Standaardbehandelingen omvatten corticosteroïden, rituximab, IVIG, plasmaferese, stopzetting van ciclosporine, cyclofosfamide en MMF. De definitie van "mislukte" behandeling is geen respons van cytopenie na 2 weken voortgezette behandeling OF behoefte aan dagelijkse GCSF van 10 mcg/kg/dag voor auto-immune neutropenie ondanks 2 weken behandeling, transfusies van samengepakte rode bloedcellen of bloedplaatjes 3 keer per week gedurende 2 weken ondanks voortgezette behandeling OF 5 dagen/week plasmaferese gedurende 2 weken en onvermogen om de duur te ontwennen.
- Definitie van auto-immune hemolytische anemie - ontwikkeling van bloedarmoede, waarbij er een hemoglobinedaling is van> 2 g / dl / 48 uur of een absolute waarde van hemoglobine < 8 g / dl, en bewijs van hemolyse door positieve directe Coombs-test met compatibel perifeer bloed celmorfologie, aantal reticulocyten en bilirubinegehalte.
- Definitie van auto-immune neutropenie - absoluut aantal neutrofielen < 500 gedurende 2 weken en aanwezigheid van antilichamen tegen neutrofielen.
- Definitie van auto-immune trombocytopenie - Aantal bloedplaatjes < 20.000 cellen/uL gedurende 2 weken en aanwezigheid van anti-bloedplaatjes-antistoffen.
Uitsluitingscriteria:
- Aanhoudende levensbedreigende infecties
- Gedocumenteerde anafylaxie voor bortezomib
- Mislukte innesteling
- Terugval van primaire maligniteit
- ≥6/8 gematchte of haploidentieke transplantaties
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Bortezomib
Vier doses bortezomib, 1,3 mg/m2, worden intraveneus (via een naald in een ader) of subcutaan (onder de huid) toegediend op dag 1, 4, 8, 11. Het formaat van het ontvangen van medicijnen is: Therapie Dosis en Route Frequentie Rituximab 375 mg/m2 intraveneus Eenmaal op dag 1. Plasmaferese 2 uur voorafgaand aan Bortezomib Dag 1,4, 8 en 11 Bortezomib 1,3 mg/m2 intraveneus Dag 1,4,8 en 11 |
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met respons
Tijdsspanne: 6 weken
|
Voor auto-immuun hemolytische anemie: aan ten minste 3 van de 5 criteria moet worden voldaan.
Voor auto-immune neutropenie: aan ten minste 2 van de 3 criteria moet worden voldaan.
Voor auto-immune trombocytopenie: aan ten minste 2 van de 3 criteria moet worden voldaan.
|
6 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2012:1089
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .