Бортезомиб для лечения серьезных осложнений ТГСК (Bortezomib)
Применение бортезомиба для лечения рефрактерной аутоиммунной цитопении(й) при аллогенной трансплантации стволовых клеток
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Целью данного исследования является изучение безопасности и эффективности препарата под названием бортезомиб для лечения аутоиммунной цитопении (низких клеток крови) после трансплантации костного мозга, которые не реагируют на стандартные методы лечения. Аутоиммунные цитопении — это низкие показатели крови из-за антител или белков, вырабатываемых против собственных клеток крови человека. Низкое количество эритроцитов (анемия) может вызвать у человека чувство усталости и частые переливания крови. Низкое количество тромбоцитов (клетки крови, которые помогают крови свертываться) может вызвать у человека легкое кровотечение или синяк. Низкий уровень нейтрофилов (лейкоцитов) может вызвать у человека инфекции.
Все это может стать серьезным осложнением после трансплантации костного мозга и привести к длительному пребыванию в больнице. Бортезомиб используется у детей с определенными типами рака крови, однако бортезомиб не применялся у детей с аутоиммунной цитопенией (ами), и его использование в этом исследовании является экспериментальным.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Все пациенты, перенесшие аллогенную трансплантацию стволовых клеток в нашем центре.
- По крайней мере, 2 стандартных лечения аутоиммунных цитопений должны были дать сбой. Стандартные методы лечения включают кортикостероиды, ритуксимаб, ВВИГ, плазмаферез, отмену циклоспорина, циклофосфамид и ММФ. Определением «неудачного» лечения будет отсутствие реакции цитопении через 2 недели продолжения лечения ИЛИ потребность в ежедневном приеме GCSF в дозе 10 мкг/кг/день при аутоиммунной нейтропении, несмотря на 2 недели лечения, переливание эритроцитарной массы или тромбоцитов 3 раза в неделю в течение 2 недель, несмотря на продолжение лечения ИЛИ плазмаферез 5 дней в неделю в течение 2 недель и невозможность сократить продолжительность лечения.
- Определение аутоиммунной гемолитической анемии - развитие анемии, при котором наблюдается падение гемоглобина >2 г/дл/48 часов или абсолютное значение гемоглобина <8 г/дл и признаки гемолиза при положительном прямом тесте Кумбса с совместимой периферической кровью. морфология клеток, количество ретикулоцитов и уровень билирубина.
- Определение аутоиммунной нейтропении - абсолютное число нейтрофилов < 500 в течение 2 недель и наличие антинейтрофильных антител.
- Определение аутоиммунной тромбоцитопении: количество тромбоцитов < 20 000 клеток/мкл в течение 2 недель и наличие антитромбоцитарных антител.
Критерий исключения:
- Текущие опасные для жизни инфекции
- Задокументированная анафилаксия на бортезомиб
- Неудачное приживление
- Рецидив первичного злокачественного новообразования
- ≥6/8 совпадающих или гаплоидентичных трансплантатов
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Бортезомиб
Четыре дозы бортезомиба, 1,3 мг/м2, будут вводиться внутривенно (через иглу в вену) или подкожно (под кожу) в дни 1, 4, 8, 11. Формат приема препаратов: Терапевтическая доза и частота введения Ритуксимаб 375 мг/м внутривенно 1 раз в 1-й день. Плазмаферез за 2 часа до бортезомиба 1, 4, 8 и 11 день Бортезомиб 1,3 мг/м внутривенно 1, 4, 8 и 11 день |
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с ответом
Временное ограничение: 6 недель
|
Для аутоиммунной гемолитической анемии должны быть выполнены по крайней мере 3 из 5 критериев.
Для аутоиммунной нейтропении должны быть выполнены по крайней мере 2 из 3 критериев.
Для аутоиммунной тромбоцитопении должны быть соблюдены по крайней мере 2 из 3 критериев.
|
6 недель
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2012:1089
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .