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Bortezomib per il trattamento di complicanze significative dell'HSCT (Bortezomib)

18 ottobre 2016 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Uso di Bortezomib per il trattamento della citopenia autoimmune refrattaria nel trapianto di cellule staminali allogeniche

Lo scopo di questo studio è studiare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato Bortezomib per il trattamento della bassa conta delle cellule del sangue dopo il trapianto di midollo osseo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio di ricerca è studiare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato bortezomib per il trattamento della/e citopenia/e autoimmune (bassa conta delle cellule del sangue) dopo il trapianto di midollo osseo che non rispondono ai trattamenti standard. Le citopenie autoimmuni sono conte ematiche basse dovute ad anticorpi o proteine ​​prodotte contro le cellule del sangue di un individuo. Avere un basso numero di globuli rossi (anemia) può far sentire una persona stanca e richiedere frequenti trasfusioni di sangue. Un basso numero di piastrine (cellule del sangue che aiutano la coagulazione del sangue) può causare facilmente sanguinamento o lividi. Un basso numero di neutrofili (globuli bianchi) può causare infezioni a una persona.

Tutte queste cose possono essere una seria complicanza dopo il trapianto di midollo osseo e possono causare una degenza ospedaliera prolungata. Bortezomib viene utilizzato nei bambini con alcuni tipi di tumori del sangue, tuttavia, bortezomib non è stato utilizzato nei bambini con citopenia autoimmune e il suo uso in questo studio è sperimentale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 mesi a 29 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i pazienti, sottoposti a trapianto di cellule staminali allogeniche presso il nostro centro.
  • Avrebbe dovuto fallire almeno 2 trattamenti standard per le citopenie autoimmuni. I trattamenti standard includono corticosteroidi, rituximab, IVIG, plasmaferesi, sospensione di ciclosporina, ciclofosfamide e MMF. La definizione di trattamento "fallito" sarà nessuna risposta di citopenia dopo 2 settimane di trattamento continuato O necessità di GCSF giornaliero a 10 mcg/kg/giorno per la neutropenia autoimmune nonostante 2 settimane di trattamento, trasfusioni di globuli rossi concentrati o piastrine 3 volte alla settimana per 2 settimane nonostante il trattamento continuato OPPURE 5 giorni/settimana di plasmaferesi per 2 settimane e l'impossibilità di svezzare la durata.
  • Definizione di anemia emolitica autoimmune: sviluppo di anemia, in cui vi è un calo di emoglobina >2 g/dL/48 ore o un valore assoluto di emoglobina <8 g/dL, e evidenza di emolisi mediante test di Coombs diretto positivo con sangue periferico compatibile morfologia cellulare, conta dei reticolociti e livello di bilirubina.
  • Definizione di neutropenia autoimmune - conta assoluta dei neutrofili <500 per 2 settimane e presenza di anticorpi anti-neutrofili.
  • Definizione di trombocitopenia autoimmune - Conta piastrinica < 20.000 cellule/uL per 2 settimane e presenza di anticorpi antipiastrinici.

Criteri di esclusione:

  • Infezioni potenzialmente letali in corso
  • Anafilassi documentata a bortezomib
  • Attecchimento fallito
  • Recidiva di tumore primitivo
  • ≥6/8 trapianti abbinati o aploidentici

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bortezomib

Quattro dosi di bortezomib, 1,3 mg/m2, verranno somministrate per via endovenosa (attraverso un ago in una vena) o per via sottocutanea (sotto la pelle) nei giorni 1, 4, 8, 11.

Il formato di ricezione dei farmaci è: Dose terapeutica e frequenza di somministrazione Rituximab 375 mg/m2 per via endovenosa Una volta il giorno 1. Plasmaferesi 2 ore prima di Bortezomib Giorni 1, 4, 8 e 11 Bortezomib 1,3 mg/m2 per via endovenosa Giorni 1, 4, 8 e 11
Droga: Bortezomib
Altri nomi:
  • Velcade
  • PS-341

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta
Lasso di tempo: 6 settimane

Per l'anemia emolitica autoimmune: devono essere soddisfatti almeno 3 criteri su 5.

  1. Stabilizzazione dell'emoglobina senza trasfusioni entro 2 settimane
  2. Conversione di DAT da + a - entro 6 settimane
  3. Normalizzazione dei livelli sierici di aptoglobina entro 6 settimane
  4. Normalizzazione dei livelli di bilirubina indiretta entro 6 settimane
  5. Riduzione della frequenza delle trasfusioni del 50% entro 4 settimane

Per la neutropenia autoimmune: devono essere soddisfatti almeno 2 criteri su 3.

  1. Stabilizzazione della conta assoluta dei neutrofili entro 2 settimane
  2. Anticorpi antineutrofili non rilevabili entro 6 settimane
  3. Riduzione della dose di GCSF del 50% entro 6 settimane

Per la trombocitopenia autoimmune: devono essere soddisfatti almeno 2 criteri su 3.

  1. Stabilizzazione della conta piastrinica senza trasfusioni piastriniche entro 2 settimane
  2. Anticorpi antipiastrinici non rilevabili entro 6 settimane
  3. Riduzione della frequenza delle trasfusioni piastriniche del 50% rispetto ai valori pre-bortezomib entro 6 settimane
6 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigatori

  • Investigatore principale: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 agosto 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 agosto 2013

Primo Inserito (Stima)

28 agosto 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 ottobre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 ottobre 2016

Ultimo verificato

1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2012:1089

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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