Le bortézomib pour traiter une complication importante de la GCSH (Bortezomib)
Utilisation du bortézomib pour traiter les cytopénies auto-immunes réfractaires lors de la greffe allogénique de cellules souches
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le but de cette étude de recherche est d'étudier l'innocuité et l'efficacité d'un médicament appelé bortézomib pour le traitement des cytopénies auto-immunes (faible nombre de cellules sanguines) après une greffe de moelle osseuse qui ne répondent pas aux traitements standard. Les cytopénies auto-immunes sont une faible numération sanguine due à des anticorps ou à des protéines produits contre les propres cellules sanguines d'un individu. Un faible nombre de globules rouges (anémie) peut rendre une personne fatiguée et nécessiter fréquemment des transfusions sanguines. Une faible numération plaquettaire (cellules sanguines qui aident le sang à coaguler) peut faire facilement saigner ou avoir des ecchymoses. Un faible nombre de neutrophiles (globules blancs) peut provoquer des infections chez une personne.
Toutes ces choses peuvent être une complication grave après une greffe de moelle osseuse et peuvent entraîner un séjour prolongé à l'hôpital. Le bortézomib est utilisé chez les enfants atteints de certains types de cancer du sang, cependant, le bortézomib n'a pas été utilisé chez les enfants atteints de cytopénie(s) auto-immune(s) et son utilisation dans cette étude est expérimentale.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Tous les patients, ayant subi une allogreffe de cellules souches dans notre centre.
- Doit avoir échoué au moins 2 traitements standard pour les cytopénies auto-immunes. Les traitements standards incluent les corticostéroïdes, le rituximab, les IVIG, la plasmaphérèse, le sevrage de la cyclosporine, du cyclophosphamide et du MMF. La définition d'un traitement "en échec" sera l'absence de réponse de cytopénie après 2 semaines de traitement continu OU l'exigence de GCSF quotidien à 10 mcgs/kg/jour pour la neutropénie auto-immune malgré 2 semaines de traitement, des transfusions de concentré de globules rouges ou de plaquettes 3 fois par semaine pendant 2 semaines malgré la poursuite du traitement OU plasmaphérèse 5 jours/semaine pendant 2 semaines et incapacité à sevrer la durée.
- Définition de l'anémie hémolytique auto-immune - développement d'une anémie, lorsqu'il y a une chute d'hémoglobine de> 2 g/dL/48 heures ou une valeur absolue d'hémoglobine < 8 g/dL, et preuve d'hémolyse par un test de Coombs direct positif avec du sang périphérique compatible morphologie cellulaire, nombre de réticulocytes et taux de bilirubine.
- Définition de la neutropénie auto-immune - nombre absolu de neutrophiles < 500 pendant 2 semaines et présence d'anticorps anti-neutrophiles.
- Définition de la thrombocytopénie auto-immune - Numération plaquettaire < 20 000 cellules/uL pendant 2 semaines et présence d'anticorps antiplaquettaires.
Critère d'exclusion:
- Infections en cours mettant la vie en danger
- Anaphylaxie documentée au bortézomib
- Échec de la greffe
- Rechute de malignité primaire
- ≥ 6/8 greffes appariées ou haploidentiques
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bortézomib
Quatre doses de bortézomib, 1,3 mg/m2, seront administrées par voie intraveineuse (par une aiguille dans une veine) ou par voie sous-cutanée (sous la peau) les jours 1, 4, 8 et 11. Le format de réception des médicaments est le suivant : Dose thérapeutique et voie d'administration Fréquence Rituximab 375 mg/m2 par voie intraveineuse Une fois le jour 1. Plasmaphérèse 2 heures avant Bortézomib Jours 1, 4, 8 et 11 Bortézomib 1,3 mg/m2 par voie intraveineuse Jours 1, 4, 8 et 11 |
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec réponse
Délai: 6 semaines
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Pour l'anémie hémolytique auto-immune - Au moins 3 des 5 critères doivent être remplis.
Pour la neutropénie auto-immune - Au moins 2 des 3 critères doivent être remplis.
Pour la thrombocytopénie auto-immune - Au moins 2 des 3 critères doivent être remplis.
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6 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2012:1089
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