Bortezomib a HSCT jelentős szövődményeinek kezelésére (Bortezomib)
A bortezomib alkalmazása refrakter autoimmun citopenia(k) kezelésére allogén őssejt-transzplantációban
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
E kutatási tanulmány célja a bortezomib nevű gyógyszer biztonságosságának és hatékonyságának tanulmányozása olyan csontvelő-transzplantáció utáni autoimmun citopenia(k) (alacsony vérsejtszám) kezelésében, amelyek nem reagálnak a szokásos kezelésekre. Az autoimmun citopéniák az egyén saját vérsejtjei ellen termelődő antitestek vagy fehérjék miatti alacsony vérszámok. Az alacsony vörösvérsejtszám (vérszegénység) miatt az ember fáradtnak érezheti magát, és gyakran szükséges vérátömlesztés. Az alacsony vérlemezkeszám (vérsejtek, amelyek elősegítik a vér megalvadását) könnyen elvérezhetnek vagy zúzódásokat okozhatnak. Az alacsony neutrofil (fehérvérsejt) szám fertőzéseket okozhat az emberben.
Mindezek a dolgok súlyos szövődményeket okozhatnak a csontvelő-transzplantáció után, és hosszan tartó kórházi tartózkodást okozhatnak. A bortezomibot bizonyos típusú vérrákban szenvedő gyermekeknél alkalmazzák, azonban a bortezomibot nem alkalmazták autoimmun citopéniában (citopéniákban) szenvedő gyermekeknél, és ebben a vizsgálatban való alkalmazása vizsgálat tárgyát képezi.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Minden beteg, akik allogén őssejt-transzplantáción estek át központunkban.
- Az autoimmun cytopeniák esetében legalább 2 standard kezelés sikertelennek kellett volna lennie. A standard kezelések közé tartoznak a kortikoszteroidok, a rituximab, az IVIG, a plazmaferézis, a ciklosporin, a ciklofoszfamid és az MMF megvonása. A „sikertelen” kezelés definíciója az, hogy nem reagál a citopéniára 2 hetes folyamatos kezelés után VAGY napi 10 mcg/ttkg/nap GCSF-re van szükség autoimmun neutropenia esetén a 2 hetes kezelés, hetente háromszori vörösvértestek vagy vérlemezkék transzfúziója ellenére. 2 hétig annak ellenére, hogy folytatódott a kezelés VAGY 5 nap/hét plazmaferézis 2 hétig, és az időtartamot nem lehetett elválasztani.
- Az autoimmun hemolitikus vérszegénység meghatározása – vérszegénység kialakulása, ahol a hemoglobin csökkenése >2 g/dl/48 óra, vagy a hemoglobin abszolút értéke < 8 g/dl, és a hemolízis bizonyítéka pozitív közvetlen Coombs-teszttel kompatibilis perifériás vérrel sejtmorfológia, retikulocitaszám és bilirubinszint.
- Az autoimmun neutropenia meghatározása - abszolút neutrofilszám < 500 2 hétig és anti-neutrofil antitestek jelenléte.
- Az autoimmun thrombocytopenia meghatározása - Thrombocytaszám < 20 000 sejt/uL 2 hétig és vérlemezke-ellenes antitestek jelenléte.
Kizárási kritériumok:
- Folyamatos életveszélyes fertőzések
- Dokumentált anafilaxia bortezomibbal szemben
- Sikertelen beültetés
- Az elsődleges rosszindulatú daganat visszaesése
- ≥6/8 illesztett vagy haploidentikus transzplantáció
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Bortezomib
Négy adag, 1,3 mg/m2 bortezomibot intravénásan (tűn keresztül a vénában) vagy szubkután (bőr alá) adnak be az 1., 4., 8. és 11. napon. A gyógyszerek átvételének formája: A terápia dózisa és gyakorisága Rituximab 375 mg/m2 intravénásan Egyszer az 1. napon. Plazmaferezis 2 órával a bortezomib előtt 1., 4., 8. és 11. nap Bortezomib 1,3 mg/m2 intravénásan 1., 4., 8. és 11. nap |
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A válaszadó résztvevők száma
Időkeret: 6 hét
|
Autoimmun hemolitikus anaemia esetén – 5 kritérium közül legalább 3-nak teljesülnie kell.
Autoimmun Neutropenia esetén – 3 kritérium közül legalább 2-nek teljesülnie kell.
Autoimmun thrombocytopenia esetén - 3 kritérium közül legalább 2-nek teljesülnie kell.
|
6 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2012:1089
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .