Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Bortezomib för att behandla betydande komplikationer av HSCT (Bortezomib)

18 oktober 2016 uppdaterad av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Användning av Bortezomib för att behandla refraktär autoimmun cytopeni(er) vid allogen stamcellstransplantation

Syftet med denna studie är att studera säkerheten och effektiviteten av ett läkemedel som heter Bortezomib för behandling av lågt antal blodkroppar efter benmärgstransplantation.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna forskningsstudie är att studera säkerheten och effektiviteten av ett läkemedel som kallas bortezomib för behandling av autoimmun(a) cytopeni(er) (lågt antal blodkroppar) efter benmärgstransplantation som inte svarar på standardbehandlingar. Autoimmuna cytopenier är låga blodvärden på grund av antikroppar eller proteiner som produceras mot en individs egna blodkroppar. Att ha ett lågt antal röda blodkroppar (anemi) kan få en person att känna sig trött och kräva blodtransfusioner ofta. Ett lågt antal blodplättar (blodkroppar som hjälper blodet att koagulera) kan få en person att blöda eller få blåmärken lätt. Ett lågt antal neutrofiler (vita blodkroppar) kan göra att en person har infektioner.

Alla dessa saker kan vara en allvarlig komplikation efter benmärgstransplantation och kan orsaka förlängd sjukhusvistelse. Bortezomib används till barn med vissa typer av blodcancer, men bortezomib har inte använts till barn med autoimmun(a) cytopeni(er) och dess användning i denna studie är en undersökning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 månader till 29 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla patienter som har genomgått allogen stamcellstransplantation på vårt center.
  • Borde ha misslyckats med minst 2 standardbehandlingar för autoimmuna cytopenier. Standardbehandlingar inkluderar kortikosteroider, rituximab, IVIG, plasmaferes, utsättning av cyklosporin, cyklofosfamid och MMF. Definitionen av "misslyckad" behandling kommer att vara inget svar av cytopeni efter 2 veckors fortsatt behandling ELLER krav på daglig GCSF vid 10 mikrogram/kg/dag för autoimmun neutropeni trots 2 veckors behandling, transfusioner av packade röda blodkroppar eller trombocyter 3 gånger i veckan i 2 veckor trots fortsatt behandling ELLER 5 dagar/vecka plasmaferes i 2 veckor och oförmåga att avvänja varaktigheten.
  • Definition av autoimmun hemolytisk anemi - utveckling av anemi, där det finns ett hemoglobinfall på >2 g/dL/48 timmar eller ett absolut värde för hemoglobin < 8 g/dL, och tecken på hemolys genom positivt direkt Coombs-test med kompatibelt perifert blod cellmorfologi, retikulocytantal och bilirubinnivå.
  • Definition av autoimmun neutropeni - absolut neutrofilantal < 500 under 2 veckor och närvaro av anti-neutrofila antikroppar.
  • Definition av autoimmun trombocytopeni - Trombocytantal < 20 000 celler/uL under 2 veckor och förekomst av antikroppar mot trombocyter.

Exklusions kriterier:

  • Pågående livshotande infektioner
  • Dokumenterad anafylaxi mot bortezomib
  • Misslyckad ympning
  • Återfall av primär malignitet
  • ≥6/8 matchade eller haploidentiska transplantationer

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Bortezomib

Fyra doser bortezomib, 1,3 mg/m2, kommer att ges intravenöst (genom en nål i en ven) eller subkutant (under huden) dag 1, 4, 8, 11.

Formatet för att få mediciner är- Behandlingsdos och vägfrekvens Rituximab 375 mg/m2 intravenöst En gång på dag 1. Plasmaferes 2 timmar före Bortezomib Dag 1,4, 8 och 11 Bortezomib 1,3 mg/m2 intravenöst Dag 1,4,8 och 11
Läkemedel: Bortezomib
Andra namn:
  • Velcade
  • PS-341

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med svar
Tidsram: 6 veckor

För autoimmun hemolytisk anemi- Minst 3 av 5 kriterier bör uppfyllas.

  1. Stabilisering av hemoglobin utan transfusioner med 2 veckor
  2. Konvertering av DAT från + till - med 6 veckor
  3. Normalisering av serumhaptoglobinnivåer med 6 veckor
  4. Normalisering av indirekta bilirubinnivåer med 6 veckor
  5. Minskning av transfusionsfrekvensen med 50 % med 4 veckor

För autoimmun neutropeni- Minst 2 av 3 kriterier bör uppfyllas.

  1. Stabilisering av det absoluta antalet neutrofiler med 2 veckor
  2. Odetekterbara antineutrofila antikroppar efter 6 veckor
  3. Reduktion av GCSF-dos med 50 % med 6 veckor

För autoimmun trombocytopeni- Minst 2 av 3 kriterier bör uppfyllas.

  1. Stabilisering av trombocytantalet utan blodplättstransfusioner med 2 veckor
  2. Odetekterbara antitrombocytantikroppar efter 6 veckor
  3. Minskning av frekvensen av blodplättstransfusioner med 50 % från värdena före bortezomib med 6 veckor
6 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Utredare

  • Huvudutredare: Lisa Filipovich, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 augusti 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 augusti 2013

Första postat (Uppskatta)

28 augusti 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 oktober 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 2016

Senast verifierad

1 oktober 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2012:1089

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera