将收集有关尿素循环障碍 (UCD) 患者信息的观察性研究 (THRIVE)
2024年6月18日 更新者：Amgen
尿素循环障碍 (UCD) 患者的长期登记
THRIVE 是一项观察性研究，将收集 UCD 患者的信息。
THRIVE 将跟踪注册参与者长达 10 年。
作为一项观察性研究，登记的患者将不需要进行任何额外的办公室访问或在正常护理之外服用任何药物。
研究概览
地位
终止
条件
详细说明
UCD 对儿童和女性的影响尤为严重：根据缺陷的严重程度，UCD 可能在出生后不久或晚年出现。 本研究将追踪 UCD 患者的长期结果以及氨清除剂对 UCD 患者神经心理功能的影响。
这是一项针对 UCD 患者进行的非干预性、多中心登记。 研究人员将根据通常的临床实践开出治疗方案，并且对使用市售药物没有任何限制。 作为一项观察性研究，本研究不会改变患者/医疗保健提供者的关系，也不会影响医疗保健提供者的药物处方或患者的治疗管理。
将招募患有 UCD 的患者并邀请他们参加基线访视。 符合条件的患者入组后，将收集回顾性和基线数据。 患者将被随访长达 10 年，在此期间，他们的医疗保健提供者将对他们进行评估。 患者和医疗保健提供者将被要求报告高氨血症危机的发作、可用的氨值和其他信息。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
203
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Pennsylvania
-
Blue Bell、Pennsylvania、美国、19422
- United BioSource Corporation
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
确诊或疑似 UCD 患者
描述
纳入标准：
- UCD 确诊或疑似诊断
- 签署知情同意书/健康保险流通与责任法案 (HIPAA) 授权和医疗记录发布
排除标准：
- 研究者认为使患者不适合参加本研究的任何其他原因。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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平均血氨水平随着时间的推移，由最后已知的氨清除药物
大体时间：入组前 12 个月（回顾）、基线、第 7 至 30 天、第 6 个月、第 12 个月、第 18 个月、第 24 个月、第 30 个月、第 36 个月、第 42 个月、第 48 个月、第 54 个月、第 60 个月、第 66 个月、第 6 个月72
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回顾性定义为入学前 12 个月。
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入组前 12 个月（回顾）、基线、第 7 至 30 天、第 6 个月、第 12 个月、第 18 个月、第 24 个月、第 30 个月、第 36 个月、第 42 个月、第 48 个月、第 54 个月、第 60 个月、第 66 个月、第 6 个月72
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随时间变化的中位血氨水平，根据最后已知的氨清除药物
大体时间：入组前 12 个月（回顾）、基线、第 7 至 30 天、第 6 个月、第 12 个月、第 18 个月、第 24 个月、第 30 个月、第 36 个月、第 42 个月、第 48 个月、第 54 个月、第 60 个月、第 66 个月、第 6 个月72
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回顾性定义为入学前 12 个月。
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入组前 12 个月（回顾）、基线、第 7 至 30 天、第 6 个月、第 12 个月、第 18 个月、第 24 个月、第 30 个月、第 36 个月、第 42 个月、第 48 个月、第 54 个月、第 60 个月、第 66 个月、第 6 个月72
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按基线氨清除药物、回顾性值划分的高氨血症危机 (HAC) 参与者的百分比
大体时间：入学前 12 个月（追溯）
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经历 HAC 的参与者百分比（在注册前 12 个月报告）。
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入学前 12 个月（追溯）
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患有高氨血症危机 (HAC) 的参与者的百分比，最后一次已知的氨清除药物的基线后
大体时间：从入学到研究结束（平均总研究持续时间为 1187.7 天）。
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经历 HAC（基线后）的参与者百分比。
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从入学到研究结束（平均总研究持续时间为 1187.7 天）。
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发生严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从入学到研究结束（平均总研究持续时间为 1187.7 天）。
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SAE 是一种不良事件： 致命或危及生命；导致持续或严重的残疾或无行为能力。
残疾被定义为一个人进行正常生活功能的能力受到严重破坏；需要住院治疗或延长现有住院治疗；是先天性异常/出生缺陷；可能危及患者并可能需要医疗或手术干预以防止上述结果之一的任何其他重要医疗事件。
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从入学到研究结束（平均总研究持续时间为 1187.7 天）。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：MD、Amgen
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年9月25日
初级完成 (实际的)
2020年2月24日
研究完成 (实际的)
2020年2月24日
研究注册日期
首次提交
2013年9月16日
首先提交符合 QC 标准的
2013年9月18日
首次发布 (估计的)
2013年9月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年6月18日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HPN-100-014
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
对已批准的数据共享请求中解决特定研究问题所需的变量进行去识别化的个体患者数据。
IPD 共享时间框架
与本研究相关的数据共享请求将在研究结束后 18 个月内开始考虑，并且 1) 产品和适应症已在美国和欧洲获得营销授权，或 2) 产品和/或适应症的临床开发停止并且数据不会提交给监管机构。
提交本研究数据共享请求的资格没有截止日期。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以提交包含研究目标、安进产品和安进研究范围、感兴趣的终点/结果、统计分析计划、数据要求、出版计划和研究人员资格的请求。
一般来说，安进不会出于重新评估产品标签中已解决的安全性和有效性问题的目的而批准外部索取患者个人数据的请求。
请求由内部顾问委员会审查。
如果未获得批准，数据共享独立审查小组将进行仲裁并做出最终决定。
获得批准后，将根据数据共享协议的条款提供解决研究问题所需的信息。
这可能包括匿名的个体患者数据和/或可用的支持文档，其中包含分析规范中提供的分析代码片段。
更多详细信息请访问以下 URL。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.