- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01948427
Étude observationnelle qui recueillera des informations sur les patients atteints de troubles du cycle de l'urée (UCD) (THRIVE)
Registre à long terme des patients atteints de troubles du cycle de l'urée (UCD)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Les UCD affectent de manière disproportionnée les enfants et les femmes : selon la gravité du défaut, un UCD peut se manifester peu de temps après la naissance ou plus tard dans la vie. Cette étude suivra les résultats à long terme chez les patients atteints d'UCD et les effets des agents éliminant l'ammoniac sur les fonctions neuropsychologiques des patients atteints d'UCD.
Il s'agit d'un registre multicentrique non interventionnel qui sera mené chez les patients atteints de TUC. Les enquêteurs prescriront des traitements basés sur la pratique clinique habituelle, et il n'y aura aucune restriction sur l'utilisation de médicaments disponibles dans le commerce. S'agissant d'une étude observationnelle, cette étude ne modifiera pas la relation patient/soignant, ni n'influencera la prescription médicamenteuse du soignant ou la prise en charge thérapeutique du patient.
Les patients atteints d'UCD seront recrutés et invités à assister à une visite de référence. Une fois les patients éligibles inscrits, des données rétrospectives et de référence seront collectées. Les patients seront suivis jusqu'à 10 ans, période pendant laquelle ils seront évalués par leur fournisseur de soins de santé. Les patients et le fournisseur de soins de santé seront invités à signaler les épisodes de crise hyperammoniémique, les valeurs d'ammoniac disponibles et d'autres informations.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Pennsylvania
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Blue Bell, Pennsylvania, États-Unis, 19422
- United BioSource Corporation
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé ou suspecté d'UCD
- Consentement éclairé signé/Autorisation HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) et divulgation des dossiers médicaux
Critère d'exclusion:
- Toute autre raison qui, de l'avis de l'investigateur, rend le patient inapte à participer à cette étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Niveaux moyens d'ammoniac dans le sang au fil du temps, selon le dernier médicament anti-ammoniac connu
Délai: 12 mois avant l'inscription (rétrospective), Baseline, Jour 7 à 30, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30, Mois 36, Mois 42, Mois 48, Mois 54, Mois 60, Mois 66, Mois 72
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La rétrospective est définie comme les 12 mois précédant l'inscription.
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12 mois avant l'inscription (rétrospective), Baseline, Jour 7 à 30, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30, Mois 36, Mois 42, Mois 48, Mois 54, Mois 60, Mois 66, Mois 72
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Niveaux médians d'ammoniac dans le sang au fil du temps, selon le dernier médicament anti-ammoniac connu
Délai: 12 mois avant l'inscription (rétrospective), Baseline, Jour 7 à 30, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30, Mois 36, Mois 42, Mois 48, Mois 54, Mois 60, Mois 66, Mois 72
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La rétrospective est définie comme les 12 mois précédant l'inscription.
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12 mois avant l'inscription (rétrospective), Baseline, Jour 7 à 30, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30, Mois 36, Mois 42, Mois 48, Mois 54, Mois 60, Mois 66, Mois 72
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Pourcentage de participants atteints de crise hyperammonémique (HAC) par médicament anti-ammoniac de base, valeurs rétrospectives
Délai: 12 mois avant l'inscription (rétrospectif)
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Pourcentage de participants souffrant de HAC (rapporté pour les 12 mois précédant l'inscription).
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12 mois avant l'inscription (rétrospectif)
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Pourcentage de participants atteints de crise hyperammonémique (HAC), après la ligne de base, par le dernier médicament anti-ammoniac connu
Délai: De l'inscription à la fin de l'étude (la durée moyenne globale de l'étude était de 1187,7 jours).
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Pourcentage de participants aux prises avec HAC (post-Baseline).
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De l'inscription à la fin de l'étude (la durée moyenne globale de l'étude était de 1187,7 jours).
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Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De l'inscription à la fin de l'étude (la durée moyenne globale de l'étude était de 1187,7 jours).
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Un EIG est un événement indésirable qui : est mortel ou met la vie en danger ; entraîne une invalidité ou une incapacité persistante ou importante.
Le handicap est défini comme une perturbation substantielle de la capacité d'une personne à mener à bien les fonctions normales de la vie ; nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante ; est une anomalie congénitale/malformation congénitale ; tout autre événement médical important pouvant mettre en danger le patient et nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'une des issues énumérées ci-dessus.
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De l'inscription à la fin de l'étude (la durée moyenne globale de l'étude était de 1187,7 jours).
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Métabolisme des acides aminés, erreurs innées
- Maladie
- Troubles du cycle de l'urée, innés
Autres numéros d'identification d'étude
- HPN-100-014
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