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Étude observationnelle qui recueillera des informations sur les patients atteints de troubles du cycle de l'urée (UCD) (THRIVE)

18 juin 2024 mis à jour par: Amgen

Registre à long terme des patients atteints de troubles du cycle de l'urée (UCD)

THRIVE est une étude observationnelle qui recueillera des informations sur les patients atteints d'UCD. THRIVE suivra les participants inscrits jusqu'à 10 ans. En tant qu'étude observationnelle, les patients inscrits ne seront pas tenus de faire des visites supplémentaires au bureau ou de prendre des médicaments en dehors des soins normaux.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Description détaillée

Les UCD affectent de manière disproportionnée les enfants et les femmes : selon la gravité du défaut, un UCD peut se manifester peu de temps après la naissance ou plus tard dans la vie. Cette étude suivra les résultats à long terme chez les patients atteints d'UCD et les effets des agents éliminant l'ammoniac sur les fonctions neuropsychologiques des patients atteints d'UCD.

Il s'agit d'un registre multicentrique non interventionnel qui sera mené chez les patients atteints de TUC. Les enquêteurs prescriront des traitements basés sur la pratique clinique habituelle, et il n'y aura aucune restriction sur l'utilisation de médicaments disponibles dans le commerce. S'agissant d'une étude observationnelle, cette étude ne modifiera pas la relation patient/soignant, ni n'influencera la prescription médicamenteuse du soignant ou la prise en charge thérapeutique du patient.

Les patients atteints d'UCD seront recrutés et invités à assister à une visite de référence. Une fois les patients éligibles inscrits, des données rétrospectives et de référence seront collectées. Les patients seront suivis jusqu'à 10 ans, période pendant laquelle ils seront évalués par leur fournisseur de soins de santé. Les patients et le fournisseur de soins de santé seront invités à signaler les épisodes de crise hyperammoniémique, les valeurs d'ammoniac disponibles et d'autres informations.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

203

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Blue Bell, Pennsylvania, États-Unis, 19422
        • United BioSource Corporation

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients avec un diagnostic confirmé ou suspecté d'UCD

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé ou suspecté d'UCD
  • Consentement éclairé signé/Autorisation HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) et divulgation des dossiers médicaux

Critère d'exclusion:

  • Toute autre raison qui, de l'avis de l'investigateur, rend le patient inapte à participer à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux moyens d'ammoniac dans le sang au fil du temps, selon le dernier médicament anti-ammoniac connu
Délai: 12 mois avant l'inscription (rétrospective), Baseline, Jour 7 à 30, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30, Mois 36, Mois 42, Mois 48, Mois 54, Mois 60, Mois 66, Mois 72
La rétrospective est définie comme les 12 mois précédant l'inscription.
12 mois avant l'inscription (rétrospective), Baseline, Jour 7 à 30, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30, Mois 36, Mois 42, Mois 48, Mois 54, Mois 60, Mois 66, Mois 72
Niveaux médians d'ammoniac dans le sang au fil du temps, selon le dernier médicament anti-ammoniac connu
Délai: 12 mois avant l'inscription (rétrospective), Baseline, Jour 7 à 30, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30, Mois 36, Mois 42, Mois 48, Mois 54, Mois 60, Mois 66, Mois 72
La rétrospective est définie comme les 12 mois précédant l'inscription.
12 mois avant l'inscription (rétrospective), Baseline, Jour 7 à 30, Mois 6, Mois 12, Mois 18, Mois 24, Mois 30, Mois 36, Mois 42, Mois 48, Mois 54, Mois 60, Mois 66, Mois 72
Pourcentage de participants atteints de crise hyperammonémique (HAC) par médicament anti-ammoniac de base, valeurs rétrospectives
Délai: 12 mois avant l'inscription (rétrospectif)
Pourcentage de participants souffrant de HAC (rapporté pour les 12 mois précédant l'inscription).
12 mois avant l'inscription (rétrospectif)
Pourcentage de participants atteints de crise hyperammonémique (HAC), après la ligne de base, par le dernier médicament anti-ammoniac connu
Délai: De l'inscription à la fin de l'étude (la durée moyenne globale de l'étude était de 1187,7 jours).
Pourcentage de participants aux prises avec HAC (post-Baseline).
De l'inscription à la fin de l'étude (la durée moyenne globale de l'étude était de 1187,7 jours).
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De l'inscription à la fin de l'étude (la durée moyenne globale de l'étude était de 1187,7 jours).
Un EIG est un événement indésirable qui : est mortel ou met la vie en danger ; entraîne une invalidité ou une incapacité persistante ou importante. Le handicap est défini comme une perturbation substantielle de la capacité d'une personne à mener à bien les fonctions normales de la vie ; nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante ; est une anomalie congénitale/malformation congénitale ; tout autre événement médical important pouvant mettre en danger le patient et nécessiter une intervention médicale ou chirurgicale pour prévenir l'une des issues énumérées ci-dessus.
De l'inscription à la fin de l'étude (la durée moyenne globale de l'étude était de 1187,7 jours).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: MD, Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 septembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

24 février 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

24 février 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 septembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2013

Première publication (Estimé)

23 septembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2024

Dernière vérification

1 juin 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HPN-100-014

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Données individuelles anonymisées des patients pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée.

Délai de partage IPD

Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe ou 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête. et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires. Il n'y a pas de date de fin d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de recherche, le(s) produit(s) Amgen et la ou les études Amgen dans leur portée, les critères d'évaluation/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du ou des chercheurs. En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes de sécurité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit. Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes. S’il n’est pas approuvé, un comité d’examen indépendant du partage de données arbitrera et prendra la décision finale. Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies selon les termes d'un accord de partage de données. Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsque cela est prévu dans les spécifications d'analyse. De plus amples détails sont disponibles à l'URL ci-dessous.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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