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Studio osservazionale che raccoglierà informazioni sui pazienti con disturbi del ciclo dell'urea (UCD) (THRIVE)

18 giugno 2024 aggiornato da: Amgen

Registro a lungo termine dei pazienti con disturbi del ciclo dell'urea (UCD)

THRIVE è uno studio osservazionale che raccoglierà informazioni sui pazienti con UCD. THRIVE seguirà i partecipanti iscritti per un massimo di 10 anni. Trattandosi di uno studio osservazionale, ai pazienti arruolati non sarà richiesto di effettuare ulteriori visite ambulatoriali o assumere farmaci al di fuori delle normali cure.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Gli UCD colpiscono in modo sproporzionato i bambini e le donne: a seconda della gravità del difetto, un UCD può manifestarsi poco dopo la nascita o più tardi nella vita. Questo studio traccerà i risultati a lungo termine nei pazienti con UCD e gli effetti degli agenti che eliminano l'ammoniaca sulle funzioni neuropsicologiche dei pazienti con UCD.

Questo è un registro multicentrico non interventistico da condurre in pazienti con UCD. Gli investigatori prescriveranno trattamenti basati sulla normale pratica clinica e non ci saranno restrizioni sull'uso di farmaci disponibili in commercio. In quanto studio osservazionale, questo studio non cambierà il rapporto paziente/operatore sanitario, né influenzerà la prescrizione di farmaci da parte dell'operatore sanitario o la gestione terapeutica del paziente.

I pazienti con UCD saranno reclutati e invitati a partecipare a una visita di riferimento. Dopo l'arruolamento dei pazienti idonei, verranno raccolti i dati retrospettivi e di riferimento. I pazienti saranno seguiti per un massimo di 10 anni, durante i quali saranno valutati dal proprio medico. Ai pazienti e agli operatori sanitari verrà chiesto di segnalare episodi di crisi iperammoniemiche, valori di ammoniaca disponibili e altre informazioni.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

203

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Blue Bell, Pennsylvania, Stati Uniti, 19422
        • United BioSource Corporation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con diagnosi confermata o sospetta di UCD

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata o sospetta di UCD
  • Consenso informato firmato/Autorizzazione Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) e rilascio di cartelle cliniche

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi altro motivo che, a giudizio dello sperimentatore, renda il paziente non idoneo a partecipare a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli medi di ammoniaca nel sangue nel tempo, in base all'ultimo farmaco noto per eliminare l'ammoniaca
Lasso di tempo: 12 mesi prima dell'arruolamento (retrospettivo), basale, dal giorno 7 al giorno 30, mese 6, mese 12, mese 18, mese 24, mese 30, mese 36, mese 42, mese 48, mese 54, mese 60, mese 66, mese 72
Retrospettiva è definita come i 12 mesi precedenti l'iscrizione.
12 mesi prima dell'arruolamento (retrospettivo), basale, dal giorno 7 al giorno 30, mese 6, mese 12, mese 18, mese 24, mese 30, mese 36, mese 42, mese 48, mese 54, mese 60, mese 66, mese 72
Livelli medi di ammoniaca nel sangue nel tempo, secondo l'ultimo farmaco noto per eliminare l'ammoniaca
Lasso di tempo: 12 mesi prima dell'arruolamento (retrospettivo), basale, dal giorno 7 al giorno 30, mese 6, mese 12, mese 18, mese 24, mese 30, mese 36, mese 42, mese 48, mese 54, mese 60, mese 66, mese 72
Retrospettiva è definita come i 12 mesi precedenti l'iscrizione.
12 mesi prima dell'arruolamento (retrospettivo), basale, dal giorno 7 al giorno 30, mese 6, mese 12, mese 18, mese 24, mese 30, mese 36, mese 42, mese 48, mese 54, mese 60, mese 66, mese 72
Percentuale di partecipanti con crisi iperammoniemica (HAC) per farmaci che eliminano l'ammoniaca al basale, valori retrospettivi
Lasso di tempo: 12 mesi prima dell'iscrizione (retrospettiva)
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato HAC (riportati per i 12 mesi precedenti l'iscrizione).
12 mesi prima dell'iscrizione (retrospettiva)
Percentuale di partecipanti con crisi iperammoniemica (HAC), post-basale in base all'ultimo farmaco noto per eliminare l'ammoniaca
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino alla fine dello studio (la durata complessiva media dello studio è stata di 1187,7 giorni).
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato HAC (post-Baseline).
Dall'arruolamento fino alla fine dello studio (la durata complessiva media dello studio è stata di 1187,7 giorni).
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino alla fine dello studio (la durata complessiva media dello studio è stata di 1187,7 giorni).
Un SAE è un evento avverso che: è fatale o pericoloso per la vita; provoca invalidità o incapacità persistenti o significative. La disabilità è definita come una sostanziale interruzione della capacità di una persona di svolgere le normali funzioni della vita; richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento di un ricovero esistente; è un'anomalia congenita/difetto alla nascita; qualsiasi altro evento medico importante che possa mettere a rischio il paziente e richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno degli esiti sopra elencati.
Dall'arruolamento fino alla fine dello studio (la durata complessiva media dello studio è stata di 1187,7 giorni).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 settembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

24 febbraio 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

24 febbraio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 settembre 2013

Primo Inserito (Stimato)

23 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HPN-100-014

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e 1) al prodotto e all'indicazione è stata concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data finale per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, i prodotti Amgen e lo/gli studio/i Amgen in oggetto, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti dei dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non accoglie richieste esterne relative ai dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente per la condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per rispondere alla domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimi dei singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL riportato di seguito.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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