Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne, które zbierze informacje o pacjentach z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD) (THRIVE)

18 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Amgen

Długoterminowy rejestr pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD)

THRIVE to badanie obserwacyjne, w ramach którego zostaną zebrane informacje o pacjentach z UCD. THRIVE będzie śledzić zarejestrowanych uczestników przez okres do 10 lat. Jako badanie obserwacyjne, włączeni pacjenci nie będą musieli odbywać żadnych dodatkowych wizyt w gabinecie ani przyjmować żadnych leków poza normalną opieką.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

UCD nieproporcjonalnie dotykają dzieci i kobiety: w zależności od ciężkości wady, UCD może ujawnić się wkrótce po urodzeniu lub w późniejszym życiu. To badanie będzie śledzić długoterminowe wyniki u pacjentów z UCD i wpływ środków wychwytujących amoniak na funkcje neuropsychologiczne pacjentów z UCD.

Jest to nieinterwencyjny, wieloośrodkowy rejestr do prowadzenia u pacjentów z UCD. Badacze przepiszą leczenie w oparciu o zwykłą praktykę kliniczną i nie będzie ograniczeń w stosowaniu leków dostępnych na rynku. Jako badanie obserwacyjne, badanie to nie zmieni relacji pacjent/świadczeniodawca ani nie wpłynie na przepisywanie leków przez pracownika służby zdrowia ani na postępowanie terapeutyczne pacjenta.

Pacjenci z UCD będą rekrutowani i zapraszani na wizytę wyjściową. Po włączeniu kwalifikujących się pacjentów zostaną zebrane dane retrospektywne i wyjściowe. Pacjenci będą obserwowani przez okres do 10 lat, podczas których będą oceniani przez swojego lekarza. Pacjenci i personel medyczny zostaną poproszeni o zgłaszanie epizodów przełomu hiperamonemicznego, dostępnych wartości amoniaku i innych informacji.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

203

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Blue Bell, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19422
        • United BioSource Corporation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z potwierdzonym lub podejrzewanym rozpoznaniem UCD

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona lub podejrzewana diagnoza UCD
  • Podpisana świadoma zgoda / Ustawa o przenośności i odpowiedzialności w ubezpieczeniach zdrowotnych (HIPAA) Autoryzacja i udostępnienie dokumentacji medycznej

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy inny powód, który w opinii badacza sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnie poziomy amoniaku we krwi w czasie, według ostatniego znanego leku wychwytującego amoniak
Ramy czasowe: 12 miesięcy przed włączeniem (retrospektywne), punkt początkowy, dzień od 7 do 30, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30, miesiąc 36, miesiąc 42, miesiąc 48, miesiąc 54, miesiąc 60, miesiąc 66, miesiąc 72
Retrospektywa jest zdefiniowana jako 12 miesięcy poprzedzających rejestrację.
12 miesięcy przed włączeniem (retrospektywne), punkt początkowy, dzień od 7 do 30, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30, miesiąc 36, miesiąc 42, miesiąc 48, miesiąc 54, miesiąc 60, miesiąc 66, miesiąc 72
Mediana poziomów amoniaku we krwi w czasie, według ostatniego znanego leku wychwytującego amoniak
Ramy czasowe: 12 miesięcy przed włączeniem (retrospektywne), punkt początkowy, dzień od 7 do 30, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30, miesiąc 36, miesiąc 42, miesiąc 48, miesiąc 54, miesiąc 60, miesiąc 66, miesiąc 72
Retrospektywa jest zdefiniowana jako 12 miesięcy poprzedzających rejestrację.
12 miesięcy przed włączeniem (retrospektywne), punkt początkowy, dzień od 7 do 30, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30, miesiąc 36, miesiąc 42, miesiąc 48, miesiąc 54, miesiąc 60, miesiąc 66, miesiąc 72
Odsetek uczestników z kryzysem hiperamonemicznym (HAC) według wyjściowego leku wychwytującego amoniak, wartości retrospektywne
Ramy czasowe: 12 miesięcy przed rejestracją (retrospektywa)
Odsetek uczestników doświadczających HAC (zgłoszony w ciągu 12 miesięcy poprzedzających rejestrację).
12 miesięcy przed rejestracją (retrospektywa)
Odsetek uczestników z kryzysem hiperamonemicznym (HAC), po okresie wyjściowym według ostatniego znanego leku wychwytującego amoniak
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia badania (średni całkowity czas trwania badania wynosił 1187,7 dni).
Odsetek uczestników doświadczających HAC (po linii bazowej).
Od rejestracji do zakończenia badania (średni całkowity czas trwania badania wynosił 1187,7 dni).
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia badania (średni całkowity czas trwania badania wynosił 1187,7 dni).
SAE to zdarzenie niepożądane, które: jest śmiertelne lub zagraża życiu; powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niezdolność do pracy. Niepełnosprawność definiuje się jako znaczne zaburzenie zdolności osoby do wykonywania normalnych funkcji życiowych; wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; każde inne ważne zdarzenie medyczne, które może zagrozić pacjentowi i może wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wyżej wymienionych skutków.
Od rejestracji do zakończenia badania (średni całkowity czas trwania badania wynosił 1187,7 dni).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 września 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

23 września 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HPN-100-014

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zdeidentyfikowane indywidualne dane pacjenta w przypadku zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie otrzymają pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i w Europie lub 2) rozwój kliniczny produktu i/lub wskazania zostanie przerwany i dane nie będą przekazywane organom regulacyjnym. Nie ma ostatecznej daty kwalifikowalności do złożenia wniosku o udostępnienie danych na potrzeby tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkty Amgen i badania/badania Amgen w zakresie, interesujące punkty końcowe/wyniki, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji i kwalifikacje badacza(ów). Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o udostępnienie danych poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności uwzględnionych już na etykiecie produktu. Wnioski rozpatrywane są przez komisję złożoną z wewnętrznych doradców. W przypadku niezatwierdzenia niezależny panel ds. udostępniania danych przeprowadzi arbitraż i podejmie ostateczną decyzję. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do rozwiązania problemu badawczego zostaną przekazane zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty uzupełniające zawierające fragmenty kodu analitycznego, jeśli jest to przewidziane w specyfikacjach analizy. Dalsze szczegóły są dostępne pod adresem URL poniżej.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia cyklu mocznikowego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj