- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01948427
Badanie obserwacyjne, które zbierze informacje o pacjentach z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD) (THRIVE)
Długoterminowy rejestr pacjentów z zaburzeniami cyklu mocznikowego (UCD)
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
UCD nieproporcjonalnie dotykają dzieci i kobiety: w zależności od ciężkości wady, UCD może ujawnić się wkrótce po urodzeniu lub w późniejszym życiu. To badanie będzie śledzić długoterminowe wyniki u pacjentów z UCD i wpływ środków wychwytujących amoniak na funkcje neuropsychologiczne pacjentów z UCD.
Jest to nieinterwencyjny, wieloośrodkowy rejestr do prowadzenia u pacjentów z UCD. Badacze przepiszą leczenie w oparciu o zwykłą praktykę kliniczną i nie będzie ograniczeń w stosowaniu leków dostępnych na rynku. Jako badanie obserwacyjne, badanie to nie zmieni relacji pacjent/świadczeniodawca ani nie wpłynie na przepisywanie leków przez pracownika służby zdrowia ani na postępowanie terapeutyczne pacjenta.
Pacjenci z UCD będą rekrutowani i zapraszani na wizytę wyjściową. Po włączeniu kwalifikujących się pacjentów zostaną zebrane dane retrospektywne i wyjściowe. Pacjenci będą obserwowani przez okres do 10 lat, podczas których będą oceniani przez swojego lekarza. Pacjenci i personel medyczny zostaną poproszeni o zgłaszanie epizodów przełomu hiperamonemicznego, dostępnych wartości amoniaku i innych informacji.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Blue Bell, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19422
- United BioSource Corporation
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona lub podejrzewana diagnoza UCD
- Podpisana świadoma zgoda / Ustawa o przenośności i odpowiedzialności w ubezpieczeniach zdrowotnych (HIPAA) Autoryzacja i udostępnienie dokumentacji medycznej
Kryteria wyłączenia:
- Każdy inny powód, który w opinii badacza sprawia, że pacjent nie nadaje się do udziału w tym badaniu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Średnie poziomy amoniaku we krwi w czasie, według ostatniego znanego leku wychwytującego amoniak
Ramy czasowe: 12 miesięcy przed włączeniem (retrospektywne), punkt początkowy, dzień od 7 do 30, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30, miesiąc 36, miesiąc 42, miesiąc 48, miesiąc 54, miesiąc 60, miesiąc 66, miesiąc 72
|
Retrospektywa jest zdefiniowana jako 12 miesięcy poprzedzających rejestrację.
|
12 miesięcy przed włączeniem (retrospektywne), punkt początkowy, dzień od 7 do 30, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30, miesiąc 36, miesiąc 42, miesiąc 48, miesiąc 54, miesiąc 60, miesiąc 66, miesiąc 72
|
Mediana poziomów amoniaku we krwi w czasie, według ostatniego znanego leku wychwytującego amoniak
Ramy czasowe: 12 miesięcy przed włączeniem (retrospektywne), punkt początkowy, dzień od 7 do 30, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30, miesiąc 36, miesiąc 42, miesiąc 48, miesiąc 54, miesiąc 60, miesiąc 66, miesiąc 72
|
Retrospektywa jest zdefiniowana jako 12 miesięcy poprzedzających rejestrację.
|
12 miesięcy przed włączeniem (retrospektywne), punkt początkowy, dzień od 7 do 30, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24, miesiąc 30, miesiąc 36, miesiąc 42, miesiąc 48, miesiąc 54, miesiąc 60, miesiąc 66, miesiąc 72
|
Odsetek uczestników z kryzysem hiperamonemicznym (HAC) według wyjściowego leku wychwytującego amoniak, wartości retrospektywne
Ramy czasowe: 12 miesięcy przed rejestracją (retrospektywa)
|
Odsetek uczestników doświadczających HAC (zgłoszony w ciągu 12 miesięcy poprzedzających rejestrację).
|
12 miesięcy przed rejestracją (retrospektywa)
|
Odsetek uczestników z kryzysem hiperamonemicznym (HAC), po okresie wyjściowym według ostatniego znanego leku wychwytującego amoniak
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia badania (średni całkowity czas trwania badania wynosił 1187,7 dni).
|
Odsetek uczestników doświadczających HAC (po linii bazowej).
|
Od rejestracji do zakończenia badania (średni całkowity czas trwania badania wynosił 1187,7 dni).
|
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia badania (średni całkowity czas trwania badania wynosił 1187,7 dni).
|
SAE to zdarzenie niepożądane, które: jest śmiertelne lub zagraża życiu; powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niezdolność do pracy.
Niepełnosprawność definiuje się jako znaczne zaburzenie zdolności osoby do wykonywania normalnych funkcji życiowych; wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji; jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną; każde inne ważne zdarzenie medyczne, które może zagrozić pacjentowi i może wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec jednemu z wyżej wymienionych skutków.
|
Od rejestracji do zakończenia badania (średni całkowity czas trwania badania wynosił 1187,7 dni).
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone
- Choroba
- Zaburzenia cyklu mocznikowego, wrodzone
Inne numery identyfikacyjne badania
- HPN-100-014
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zaburzenia cyklu mocznikowego
-
Jagannadha R AvasaralaZakończonyStwardnienie rozsiane | Zapalenie nerwu wzrokowego | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Atak | Zapalenie nerwu wzrokowego i spektrum zaburzeń nerwu wzrokowego Nawrót | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder ProgresjaStany Zjednoczone
-
Experimental and Clinical Research Center, a cooperation...RekrutacyjnyStwardnienie rozsiane | Choroby demielinizacyjne | Zapalenie nerwu wzrokowego | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder Atak | Choroba związana z przeciwciałami glikoproteinowymi mieliny oligodendrocytówWłochy, Stany Zjednoczone, Argentyna, Australia, Botswana, Brazylia, Kolumbia, Dania, Francja, Niemcy, Indie, Izrael, Japonia, Republika Korei, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Zambia