Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Observationsundersøgelse, der vil indsamle oplysninger om patienter med urinstofcyklusforstyrrelser (UCD'er) (THRIVE)

18. juni 2024 opdateret af: Amgen

Langtidsregistrering af patienter med urinstofcyklusforstyrrelser (UCD'er)

THRIVE er et observationsstudie, der vil indsamle information om patienter med UCD'er. THRIVE vil følge tilmeldte deltagere i op til 10 år. Som en observationsundersøgelse vil indskrevne patienter ikke være forpligtet til at foretage yderligere kontorbesøg eller tage medicin uden for normal behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

UCD'er påvirker børn og kvinder uforholdsmæssigt meget: afhængigt af sværhedsgraden af ​​defekten kan en UCD manifestere sig kort efter fødslen eller senere i livet. Denne undersøgelse vil spore langsigtede resultater hos UCD-patienter og virkningerne af ammoniak-fjernende midler på neuropsykologiske funktioner hos UCD-patienter.

Dette er et ikke-interventionelt, multi-center register, der skal udføres hos patienter med UCD'er. Efterforskere vil ordinere behandlinger baseret på sædvanlig klinisk praksis, og der vil ikke være nogen begrænsninger for brugen af ​​kommercielt tilgængelig medicin. Som en observationsundersøgelse vil denne undersøgelse ikke ændre patient/plejer-forholdet, ej heller påvirke sundhedsudbyderens lægemiddelordination eller den terapeutiske behandling af patienten.

Patienter med UCD'er vil blive rekrutteret og inviteret til at deltage i et baselinebesøg. Efter kvalificerede patienter er tilmeldt, vil retrospektive data og baseline data blive indsamlet. Patienterne vil blive fulgt i op til 10 år, hvor de vil blive vurderet af deres læge. Patienter og sundhedspersonale vil blive bedt om at rapportere episoder med hyperammonemisk krise, tilgængelige ammoniakværdier og anden information.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

203

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Blue Bell, Pennsylvania, Forenede Stater, 19422
        • United BioSource Corporation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med en bekræftet eller mistænkt diagnose af UCD

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet eller mistænkt diagnose af UCD
  • Underskrevet informeret samtykke/Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) Godkendelse og frigivelse af lægejournaler

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver anden grund, der efter Investigators mening gør patienten uegnet til at deltage i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlige ammoniakniveauer i blodet over tid, ved sidst kendte ammoniak-fjernende medicin
Tidsramme: 12 måneder før tilmelding (retrospektiv), baseline, dag 7 til 30, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 30, måned 36, måned 42, måned 48, måned 54, måned 60, måned 66, måned 72
Retrospektiv er defineret som de 12 måneder forud for indskrivning.
12 måneder før tilmelding (retrospektiv), baseline, dag 7 til 30, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 30, måned 36, måned 42, måned 48, måned 54, måned 60, måned 66, måned 72
Median ammoniakniveauer i blodet over tid, efter sidst kendte ammoniak-opfangende medicin
Tidsramme: 12 måneder før tilmelding (retrospektiv), baseline, dag 7 til 30, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 30, måned 36, måned 42, måned 48, måned 54, måned 60, måned 66, måned 72
Retrospektiv er defineret som de 12 måneder forud for indskrivning.
12 måneder før tilmelding (retrospektiv), baseline, dag 7 til 30, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 30, måned 36, måned 42, måned 48, måned 54, måned 60, måned 66, måned 72
Procentdel af deltagere med hyperammonemisk krise (HAC) efter baseline ammoniak-fjernende medicin, retrospektive værdier
Tidsramme: 12 måneder før tilmelding (retrospektiv)
Procentdel af deltagere, der oplever HAC (rapporteret for de 12 måneder forud for tilmelding).
12 måneder før tilmelding (retrospektiv)
Procentdel af deltagere med hyperammonemisk krise (HAC), post-baseline efter sidst kendte ammoniak-fjernende medicin
Tidsramme: Fra tilmelding til studiets afslutning (gennemsnitlig varighed på studiet var 1187,7 dage).
Procentdel af deltagere, der oplever HAC (post-Baseline).
Fra tilmelding til studiets afslutning (gennemsnitlig varighed på studiet var 1187,7 dage).
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra tilmelding til studiets afslutning (gennemsnitlig varighed på studiet var 1187,7 dage).
En SAE er en uønsket hændelse, der: er dødelig eller livstruende; resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet. Handicap er defineret som en væsentlig forstyrrelse af en persons evne til at udføre normale livsfunktioner; kræver indlæggelse på hospital eller forlængelse af en eksisterende indlæggelse; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; enhver anden vigtig medicinsk hændelse, der kan bringe patienten i fare og kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et af de udfald, der er anført ovenfor.
Fra tilmelding til studiets afslutning (gennemsnitlig varighed på studiet var 1187,7 dage).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

24. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. september 2013

Først opslået (Anslået)

23. september 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HPN-100-014

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter, at undersøgelsen er afsluttet, og enten 1) produktet og indikationen er blevet udstedt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) den kliniske udvikling af produktet og/eller indikationen ophører og dataene vil ikke blive indsendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af et udvalg af interne rådgivere. Hvis den ikke godkendes, vil et uafhængigt datadelingspanel mægle og træffe den endelige beslutning. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på URL'en nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Urea cyklus lidelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner