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Estudio observacional que recopilará información sobre pacientes con trastornos del ciclo de la urea (UCD) (THRIVE)

18 de junio de 2024 actualizado por: Amgen

Registro a largo plazo de pacientes con trastornos del ciclo de la urea (UCD)

THRIVE es un estudio observacional que recopilará información sobre pacientes con UCD. THRIVE seguirá a los participantes inscritos hasta por 10 años. Como estudio observacional, no se requerirá que los pacientes inscritos realicen visitas adicionales al consultorio ni tomen ningún medicamento fuera de la atención normal.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

Los UCD afectan de manera desproporcionada a niños y mujeres: según la gravedad del defecto, un UCD puede manifestarse poco después del nacimiento o más tarde en la vida. Este estudio rastreará los resultados a largo plazo en pacientes con UCD y los efectos de los agentes eliminadores de amoníaco en las funciones neuropsicológicas de los pacientes con UCD.

Se trata de un registro multicéntrico, no intervencionista, que se realizará en pacientes con UCD. Los investigadores prescribirán tratamientos basados ​​en la práctica clínica habitual y no habrá restricciones en el uso de medicamentos disponibles comercialmente. Como estudio observacional, este estudio no cambiará la relación paciente/proveedor de atención médica, ni influirá en la prescripción de medicamentos del proveedor de atención médica ni en el manejo terapéutico del paciente.

Los pacientes con UCD serán reclutados e invitados a asistir a una visita inicial. Después de inscribir a los pacientes elegibles, se recopilarán datos retrospectivos y de referencia. Los pacientes serán seguidos hasta por 10 años, tiempo durante el cual serán evaluados por su proveedor de atención médica. Se les pedirá a los pacientes y al proveedor de atención médica que informen los episodios de crisis hiperamonémica, los valores de amoníaco disponibles y otra información.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

203

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Blue Bell, Pennsylvania, Estados Unidos, 19422
        • United BioSource Corporation

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con diagnóstico confirmado o sospechado de UCD

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado o sospechado de UCD
  • Consentimiento informado firmado/Ley de Portabilidad y Responsabilidad del Seguro Médico (HIPAA) Autorización y divulgación de registros médicos

Criterio de exclusión:

  • Cualquier otro motivo que, a juicio del Investigador, haga que el paciente no sea apto para participar en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles medios de amoníaco en sangre a lo largo del tiempo, según el último medicamento eliminador de amoníaco conocido
Periodo de tiempo: 12 meses antes de la inscripción (retrospectivo), Línea base, Día 7 a 30, Mes 6, Mes 12, Mes 18, Mes 24, Mes 30, Mes 36, Mes 42, Mes 48, Mes 54, Mes 60, Mes 66, Mes 72
Retrospectivo se define como los 12 meses anteriores a la inscripción.
12 meses antes de la inscripción (retrospectivo), Línea base, Día 7 a 30, Mes 6, Mes 12, Mes 18, Mes 24, Mes 30, Mes 36, Mes 42, Mes 48, Mes 54, Mes 60, Mes 66, Mes 72
Niveles medios de amoníaco en sangre a lo largo del tiempo, según el último medicamento eliminador de amoníaco conocido
Periodo de tiempo: 12 meses antes de la inscripción (retrospectivo), Línea base, Día 7 a 30, Mes 6, Mes 12, Mes 18, Mes 24, Mes 30, Mes 36, Mes 42, Mes 48, Mes 54, Mes 60, Mes 66, Mes 72
Retrospectivo se define como los 12 meses anteriores a la inscripción.
12 meses antes de la inscripción (retrospectivo), Línea base, Día 7 a 30, Mes 6, Mes 12, Mes 18, Mes 24, Mes 30, Mes 36, Mes 42, Mes 48, Mes 54, Mes 60, Mes 66, Mes 72
Porcentaje de participantes con crisis hiperamonémica (HAC) por medicación basal de eliminación de amoníaco, valores retrospectivos
Periodo de tiempo: 12 meses antes de la inscripción (retrospectivo)
Porcentaje de participantes que experimentaron HAC (informado para los 12 meses anteriores a la inscripción).
12 meses antes de la inscripción (retrospectivo)
Porcentaje de participantes con crisis hiperamonémica (HAC), después de la línea de base según el último medicamento eliminador de amoníaco conocido
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del estudio (la duración total media del estudio fue de 1187,7 días).
Porcentaje de participantes que experimentan HAC (posterior a la línea de base).
Desde la inscripción hasta el final del estudio (la duración total media del estudio fue de 1187,7 días).
Número de participantes con eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del estudio (la duración total media del estudio fue de 1187,7 días).
Un SAE es un evento adverso que: es fatal o amenaza la vida; resulte en una discapacidad o incapacidad persistente o significativa. La discapacidad se define como una interrupción sustancial de la capacidad de una persona para llevar a cabo las funciones normales de la vida; requiere hospitalización o prolongación de una hospitalización existente; es una anomalía congénita/defecto de nacimiento; cualquier otro evento médico importante que pueda poner en peligro al paciente y pueda requerir una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los resultados mencionados anteriormente.
Desde la inscripción hasta el final del estudio (la duración total media del estudio fue de 1187,7 días).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amgen

Investigadores

  • Director de estudio: MD, Amgen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de septiembre de 2013

Finalización primaria (Actual)

24 de febrero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

24 de febrero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de septiembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de septiembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimado)

23 de septiembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HPN-100-014

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos de pacientes individuales no identificados para las variables necesarias para abordar la pregunta de investigación específica en una solicitud de intercambio de datos aprobada.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de intercambio de datos relacionadas con este estudio se considerarán a partir de 18 meses después de que el estudio haya finalizado y 1) se haya concedido autorización de comercialización al producto y la indicación tanto en EE. UU. como en Europa o 2) se interrumpa el desarrollo clínico del producto y/o la indicación. y los datos no se enviarán a las autoridades reguladoras. No hay una fecha límite para la elegibilidad para enviar una solicitud de intercambio de datos para este estudio.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los investigadores calificados pueden presentar una solicitud que contenga los objetivos de la investigación, los productos de Amgen y el alcance de los estudios de Amgen, los criterios de valoración/resultados de interés, el plan de análisis estadístico, los requisitos de datos, el plan de publicación y las calificaciones de los investigadores. En general, Amgen no acepta solicitudes externas de datos de pacientes individuales con el fin de reevaluar cuestiones de seguridad y eficacia ya abordadas en el etiquetado del producto. Las solicitudes son revisadas por un comité de asesores internos. Si no se aprueba, un Panel de Revisión Independiente de Intercambio de Datos arbitrará y tomará la decisión final. Tras la aprobación, la información necesaria para abordar la pregunta de investigación se proporcionará según los términos de un acuerdo de intercambio de datos. Esto puede incluir datos anonimizados de pacientes individuales y/o documentos de respaldo disponibles, que contengan fragmentos de código de análisis cuando se proporcionen en las especificaciones de análisis. Más detalles están disponibles en la siguiente URL.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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