Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaintotutkimus, joka kerää tietoa potilaista, joilla on ureakiertohäiriöitä (UCD) (THRIVE)

tiistai 18. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Amgen

Pitkäaikainen rekisteri potilaista, joilla on ureakiertohäiriöitä (UCD)

THRIVE on havainnointitutkimus, joka kerää tietoa UCD-potilaista. THRIVE seuraa ilmoittautuneita osallistujia jopa 10 vuoden ajan. Havaintotutkimuksena mukana olevien potilaiden ei tarvitse tehdä ylimääräisiä vastaanottokäyntejä tai ottaa lääkkeitä normaalin hoidon ulkopuolella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

UCD:t vaikuttavat suhteettoman paljon lapsiin ja naisiin: vian vakavuudesta riippuen UCD voi ilmaantua pian syntymän jälkeen tai myöhemmin elämässä. Tämä tutkimus seuraa pitkän aikavälin tuloksia UCD-potilailla ja ammoniakkia poistavien aineiden vaikutuksia UCD-potilaiden neuropsykologisiin toimintoihin.

Tämä on ei-interventio, monikeskusrekisteri, joka tehdään potilaille, joilla on UCD. Tutkijat määräävät hoitoja tavanomaisen kliinisen käytännön perusteella, eikä kaupallisesti saatavilla olevien lääkkeiden käyttöä rajoiteta. Havaintotutkimuksena tämä tutkimus ei muuta potilaan/terveydenhuollon tarjoajan suhdetta eikä vaikuta terveydenhuollon tarjoajan lääkkeiden määräämiseen tai potilaan hoitoon.

Potilaat, joilla on UCD-tauti, rekrytoidaan ja kutsutaan osallistumaan peruskäynnille. Kun kelvolliset potilaat on otettu mukaan, kerätään retrospektiiviset ja lähtötiedot. Potilaita seurataan jopa 10 vuoden ajan, jonka aikana terveydenhuollon tarjoaja arvioi heidät. Potilaita ja terveydenhuollon tarjoajia pyydetään raportoimaan hyperammonemisen kriisin jaksoista, saatavilla olevista ammoniakkiarvoista ja muista tiedoista.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

203

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Blue Bell, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19422
        • United BioSource Corporation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on vahvistettu tai epäilty UCD-diagnoosi

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu tai epäilty UCD-diagnoosi
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus/Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) valtuutus ja potilastietojen julkaisu

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa muu syy, joka tutkijan mielestä tekee potilaan sopimattomaksi osallistumaan tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräiset veren ammoniakkitasot ajan myötä, viimeisimmän tunnetun ammoniakkia poistavan lääkkeen mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva), lähtötilanne, päivä 7-30, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30, kuukausi 36, kuukausi 42, kuukausi 48, kuukausi 54, kuukausi 60, kuukausi 66, kuukausi 72
Retrospektiivinen on 12 kuukautta ennen ilmoittautumista.
12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva), lähtötilanne, päivä 7-30, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30, kuukausi 36, kuukausi 42, kuukausi 48, kuukausi 54, kuukausi 60, kuukausi 66, kuukausi 72
Keskimääräiset veren ammoniakkipitoisuudet ajan myötä, viimeisimmän tunnetun ammoniakkia poistavan lääkkeen mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva), lähtötilanne, päivä 7-30, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30, kuukausi 36, kuukausi 42, kuukausi 48, kuukausi 54, kuukausi 60, kuukausi 66, kuukausi 72
Retrospektiivinen on 12 kuukautta ennen ilmoittautumista.
12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva), lähtötilanne, päivä 7-30, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30, kuukausi 36, kuukausi 42, kuukausi 48, kuukausi 54, kuukausi 60, kuukausi 66, kuukausi 72
Hyperammonemisen kriisin (HAC) saaneiden osallistujien prosenttiosuus ammoniakkia poistavan lääkityksen perusteella, retrospektiiviset arvot
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva)
HAC:n kokeneiden osallistujien prosenttiosuus (raportoitu ilmoittautumista edeltäneiden 12 kuukauden ajalta).
12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hyperammoneminen kriisi (HAC), lähtötilanteen jälkeinen viimeisimmän tunnetun ammoniakkia poistavan lääkkeen mukaan
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta tutkimuksen loppuun (tutkimuksen keskimääräinen kokonaiskesto oli 1187,7 päivää).
HAC:n kokeneiden osallistujien prosenttiosuus (perustilanteen jälkeen).
Ilmoittautumisesta tutkimuksen loppuun (tutkimuksen keskimääräinen kokonaiskesto oli 1187,7 päivää).
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta tutkimuksen loppuun (tutkimuksen keskimääräinen kokonaiskesto oli 1187,7 päivää).
SAE on haittatapahtuma, joka: on kuolemaan johtava tai hengenvaarallinen; johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan tai työkyvyttömyyteen. Vammaisuus määritellään olennaiseksi häiriöksi henkilön kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista; on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; mikä tahansa muu tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka voi vaarantaa potilaan ja vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä jonkin edellä mainitun seurauksen estämiseksi.
Ilmoittautumisesta tutkimuksen loppuun (tutkimuksen keskimääräinen kokonaiskesto oli 1187,7 päivää).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amgen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: MD, Amgen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 25. syyskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 24. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 24. helmikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. syyskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. syyskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 23. syyskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HPN-100-014

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten potilastietojen tunnistamattomat muuttujat, jotka ovat tarpeen tietyn tutkimuskysymyksen käsittelemiseksi hyväksytyssä tiedonjakopyynnössä.

IPD-jaon aikakehys

Tähän tutkimukseen liittyvät tiedonjakopyynnöt otetaan huomioon 18 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja joko 1) tuotteelle ja käyttöaiheelle on myönnetty myyntilupa sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa tai 2) tuotteen ja/tai käyttöaiheen kliininen kehitys lopetetaan. eikä tietoja luovuteta valvontaviranomaisille. Tätä tutkimusta koskevien tietojen jakamispyynnön lähettämiselle ei ole päättymispäivää.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pätevät tutkijat voivat lähettää pyynnön, joka sisältää tutkimuksen tavoitteet, Amgen-tuotteen (-tuotteet) ja Amgen-tutkimuksen/-tutkimuksen laajuuden, päätepisteet/kiinnostavat tulokset, tilastollisen analyysisuunnitelman, tietovaatimukset, julkaisusuunnitelman ja tutkijoiden pätevyyden. Yleisesti ottaen Amgen ei hyväksy yksittäisiä potilastietoja koskevia ulkoisia pyyntöjä, joiden tarkoituksena on arvioida uudelleen tuotemerkinnöissä jo käsiteltyjä turvallisuus- ja tehokysymyksiä. Pyynnöt käsittelee sisäisten neuvonantajien komitea. Jos sitä ei hyväksytä, tietojen jakamisesta riippumaton arviointipaneeli ratkaisee ja tekee lopullisen päätöksen. Hyväksymisen jälkeen tutkimuskysymyksen ratkaisemiseen tarvittavat tiedot toimitetaan tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti. Tämä voi sisältää anonymisoituja yksittäisiä potilastietoja ja/tai saatavilla olevia tukiasiakirjoja, jotka sisältävät analyysikoodin fragmentteja, jos niitä on analyysispesifikaatioissa. Lisätietoja on alla olevasta URL-osoitteesta.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ureasyklin häiriö

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa