- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01948427
Havaintotutkimus, joka kerää tietoa potilaista, joilla on ureakiertohäiriöitä (UCD) (THRIVE)
Pitkäaikainen rekisteri potilaista, joilla on ureakiertohäiriöitä (UCD)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
UCD:t vaikuttavat suhteettoman paljon lapsiin ja naisiin: vian vakavuudesta riippuen UCD voi ilmaantua pian syntymän jälkeen tai myöhemmin elämässä. Tämä tutkimus seuraa pitkän aikavälin tuloksia UCD-potilailla ja ammoniakkia poistavien aineiden vaikutuksia UCD-potilaiden neuropsykologisiin toimintoihin.
Tämä on ei-interventio, monikeskusrekisteri, joka tehdään potilaille, joilla on UCD. Tutkijat määräävät hoitoja tavanomaisen kliinisen käytännön perusteella, eikä kaupallisesti saatavilla olevien lääkkeiden käyttöä rajoiteta. Havaintotutkimuksena tämä tutkimus ei muuta potilaan/terveydenhuollon tarjoajan suhdetta eikä vaikuta terveydenhuollon tarjoajan lääkkeiden määräämiseen tai potilaan hoitoon.
Potilaat, joilla on UCD-tauti, rekrytoidaan ja kutsutaan osallistumaan peruskäynnille. Kun kelvolliset potilaat on otettu mukaan, kerätään retrospektiiviset ja lähtötiedot. Potilaita seurataan jopa 10 vuoden ajan, jonka aikana terveydenhuollon tarjoaja arvioi heidät. Potilaita ja terveydenhuollon tarjoajia pyydetään raportoimaan hyperammonemisen kriisin jaksoista, saatavilla olevista ammoniakkiarvoista ja muista tiedoista.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Blue Bell, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19422
- United BioSource Corporation
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu tai epäilty UCD-diagnoosi
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus/Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) valtuutus ja potilastietojen julkaisu
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa muu syy, joka tutkijan mielestä tekee potilaan sopimattomaksi osallistumaan tähän tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Keskimääräiset veren ammoniakkitasot ajan myötä, viimeisimmän tunnetun ammoniakkia poistavan lääkkeen mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva), lähtötilanne, päivä 7-30, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30, kuukausi 36, kuukausi 42, kuukausi 48, kuukausi 54, kuukausi 60, kuukausi 66, kuukausi 72
|
Retrospektiivinen on 12 kuukautta ennen ilmoittautumista.
|
12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva), lähtötilanne, päivä 7-30, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30, kuukausi 36, kuukausi 42, kuukausi 48, kuukausi 54, kuukausi 60, kuukausi 66, kuukausi 72
|
Keskimääräiset veren ammoniakkipitoisuudet ajan myötä, viimeisimmän tunnetun ammoniakkia poistavan lääkkeen mukaan
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva), lähtötilanne, päivä 7-30, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30, kuukausi 36, kuukausi 42, kuukausi 48, kuukausi 54, kuukausi 60, kuukausi 66, kuukausi 72
|
Retrospektiivinen on 12 kuukautta ennen ilmoittautumista.
|
12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva), lähtötilanne, päivä 7-30, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24, kuukausi 30, kuukausi 36, kuukausi 42, kuukausi 48, kuukausi 54, kuukausi 60, kuukausi 66, kuukausi 72
|
Hyperammonemisen kriisin (HAC) saaneiden osallistujien prosenttiosuus ammoniakkia poistavan lääkityksen perusteella, retrospektiiviset arvot
Aikaikkuna: 12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva)
|
HAC:n kokeneiden osallistujien prosenttiosuus (raportoitu ilmoittautumista edeltäneiden 12 kuukauden ajalta).
|
12 kuukautta ennen ilmoittautumista (taannehtiva)
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on hyperammoneminen kriisi (HAC), lähtötilanteen jälkeinen viimeisimmän tunnetun ammoniakkia poistavan lääkkeen mukaan
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta tutkimuksen loppuun (tutkimuksen keskimääräinen kokonaiskesto oli 1187,7 päivää).
|
HAC:n kokeneiden osallistujien prosenttiosuus (perustilanteen jälkeen).
|
Ilmoittautumisesta tutkimuksen loppuun (tutkimuksen keskimääräinen kokonaiskesto oli 1187,7 päivää).
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta tutkimuksen loppuun (tutkimuksen keskimääräinen kokonaiskesto oli 1187,7 päivää).
|
SAE on haittatapahtuma, joka: on kuolemaan johtava tai hengenvaarallinen; johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan tai työkyvyttömyyteen.
Vammaisuus määritellään olennaiseksi häiriöksi henkilön kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon jatkamista; on synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio; mikä tahansa muu tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka voi vaarantaa potilaan ja vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä jonkin edellä mainitun seurauksen estämiseksi.
|
Ilmoittautumisesta tutkimuksen loppuun (tutkimuksen keskimääräinen kokonaiskesto oli 1187,7 päivää).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Sairaus
- Ureasyklin häiriöt, synnynnäiset
Muut tutkimustunnusnumerot
- HPN-100-014
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Ureasyklin häiriö
-
Imagine InstituteEi vielä rekrytointia
-
Linkoeping UniversityValmisWhiplash Associated DisorderRuotsi
-
University of OuluValmisSeasonal Affective Disorder (SAD)Suomi
-
Universitat Jaume IHospital de la RiberaEi vielä rekrytointiaBorderline Personality Disorder (BPD)Espanja
-
University of OldenburgProf. René Hurlemann; Jella Voelter, M.Sc.RekrytointiBorderline Personality Disorder (BPD)Saksa
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandLeading House for the Latin American Region (Seed Money Grant SMG 1730)PeruutettuBorderline Personality Disorder (BPD)
-
GlaxoSmithKlineValmis
-
University Hospitals, LeicesterValmisWhiplash Associated DisorderYhdistynyt kuningaskunta
-
Kyunghee University Medical CenterUniversity of TsukubaValmis
-
NHS Greater Glasgow and ClydeTuntematonBorderline Personality Disorder (BPD) | Epäsosiaalinen persoonallisuushäiriö (ASPD)Yhdistynyt kuningaskunta