Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование, в ходе которого будет собрана информация о пациентах с нарушениями цикла мочевины (UCD) (THRIVE)

18 июня 2024 г. обновлено: Amgen

Долгосрочный регистр пациентов с нарушениями цикла мочевины (НЦМ)

THRIVE — это обсервационное исследование, в ходе которого будет собираться информация о пациентах с UCD. THRIVE будет следить за зарегистрированными участниками до 10 лет. В качестве обсервационного исследования включенным в исследование пациентам не потребуется совершать какие-либо дополнительные визиты к врачу или принимать какие-либо лекарства помимо обычного лечения.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Подробное описание

UCD непропорционально поражают детей и женщин: в зависимости от тяжести дефекта UCD может проявиться вскоре после рождения или позже в жизни. В этом исследовании будут отслеживаться отдаленные результаты у пациентов с НЦД и влияние агентов, поглощающих аммиак, на нейропсихологические функции пациентов с НЦД.

Это неинтервенционный, многоцентровый регистр, который будет проводиться у пациентов с ЯК. Исследователи будут назначать лечение на основе обычной клинической практики, и не будет никаких ограничений на использование имеющихся в продаже лекарств. Как обсервационное исследование, это исследование не изменит отношения между пациентом и поставщиком медицинских услуг, а также не повлияет на назначение лекарств поставщиком медицинских услуг или терапевтическое лечение пациента.

Пациенты с UCD будут набраны и приглашены на базовый визит. После регистрации подходящих пациентов будут собраны ретроспективные и исходные данные. Пациенты будут находиться под наблюдением до 10 лет, в течение которых их будет оценивать лечащий врач. Пациентов и поставщиков медицинских услуг попросят сообщить об эпизодах гипераммониемического криза, доступных значениях аммиака и другой информации.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

203

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с подтвержденным или подозреваемым диагнозом UCD

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный или предполагаемый диагноз ЯКД
  • Подписанное информированное согласие/Закон о переносимости и подотчетности медицинского страхования (HIPAA) Разрешение и выдача медицинских карт

Критерий исключения:

  • Любая другая причина, которая, по мнению исследователя, делает пациента непригодным для участия в этом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Средние уровни аммиака в крови с течением времени, по последнему известному лекарству, удаляющему аммиак
Временное ограничение: За 12 месяцев до регистрации (ретроспективно), Исходный уровень, День с 7 по 30, Месяц 6, Месяц 12, Месяц 18, Месяц 24, Месяц 30, Месяц 36, Месяц 42, Месяц 48, Месяц 54, Месяц 60, Месяц 66, Месяц 72
Ретроспектива определяется как 12 месяцев, предшествующих зачислению.
За 12 месяцев до регистрации (ретроспективно), Исходный уровень, День с 7 по 30, Месяц 6, Месяц 12, Месяц 18, Месяц 24, Месяц 30, Месяц 36, Месяц 42, Месяц 48, Месяц 54, Месяц 60, Месяц 66, Месяц 72
Средние уровни аммиака в крови с течением времени, согласно последнему известному лекарству, удаляющему аммиак
Временное ограничение: За 12 месяцев до регистрации (ретроспективно), Исходный уровень, День с 7 по 30, Месяц 6, Месяц 12, Месяц 18, Месяц 24, Месяц 30, Месяц 36, Месяц 42, Месяц 48, Месяц 54, Месяц 60, Месяц 66, Месяц 72
Ретроспектива определяется как 12 месяцев, предшествующих зачислению.
За 12 месяцев до регистрации (ретроспективно), Исходный уровень, День с 7 по 30, Месяц 6, Месяц 12, Месяц 18, Месяц 24, Месяц 30, Месяц 36, Месяц 42, Месяц 48, Месяц 54, Месяц 60, Месяц 66, Месяц 72
Процент участников с гипераммониемическим кризисом (HAC) в зависимости от исходного уровня приема аммиачных препаратов, ретроспективные значения
Временное ограничение: 12 месяцев до зачисления (ретроспективно)
Процент участников, испытывающих HAC (за 12 месяцев, предшествующих зачислению).
12 месяцев до зачисления (ретроспективно)
Процент участников с гипераммониемическим кризисом (HAC), после исходного уровня с последним известным лекарством, удаляющим аммиак
Временное ограничение: С момента зачисления до окончания обучения (средняя общая продолжительность обучения составила 1187,7 дней).
Процент участников, испытывающих HAC (после базового уровня).
С момента зачисления до окончания обучения (средняя общая продолжительность обучения составила 1187,7 дней).
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: С момента зачисления до окончания обучения (средняя общая продолжительность обучения составила 1187,7 дней).
СНЯ — это нежелательное явление, которое: является смертельным или опасным для жизни; приводит к стойкой или значительной инвалидности или нетрудоспособности. Инвалидность определяется как существенное нарушение способности человека вести нормальную жизнедеятельность; требуется стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; является врожденной аномалией/врожденным дефектом; любое другое важное медицинское событие, которое может представлять опасность для пациента и может потребовать медицинского или хирургического вмешательства для предотвращения одного из перечисленных выше исходов.
С момента зачисления до окончания обучения (средняя общая продолжительность обучения составила 1187,7 дней).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amgen

Следователи

  • Директор по исследованиям: MD, Amgen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 сентября 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 февраля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 февраля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 сентября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 сентября 2013 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

23 сентября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 июля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июня 2024 г.

Последняя проверка

1 июня 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HPN-100-014

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Обезличенные индивидуальные данные пациентов для переменных, необходимых для решения конкретного вопроса исследования в утвержденном запросе на обмен данными.

Сроки обмена IPD

Запросы на обмен данными, относящиеся к этому исследованию, будут рассматриваться начиная с 18 месяцев после окончания исследования и либо 1) продукту и показанию будет предоставлено разрешение на продажу в США и Европе, либо 2) клиническая разработка продукта и/или показания будет прекращена. и данные не будут переданы в контролирующие органы. Срок действия права на подачу запроса на обмен данными для этого исследования не ограничен.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут подать запрос, содержащий цели исследования, продукт(ы) Amgen и объем исследования/исследований Amgen, интересующие конечные точки/результаты, план статистического анализа, требования к данным, план публикации и квалификацию исследователя(ей). Как правило, компания Amgen не удовлетворяет внешние запросы на предоставление индивидуальных данных о пациентах с целью переоценки вопросов безопасности и эффективности, уже упомянутых в маркировке продукта. Запросы рассматриваются комитетом внутренних консультантов. Если решение не будет одобрено, независимая экспертная группа по обмену данными вынесет окончательное решение. После одобрения информация, необходимая для решения вопроса исследования, будет предоставлена ​​в соответствии с условиями соглашения об обмене данными. Сюда могут входить анонимизированные данные отдельных пациентов и/или доступные подтверждающие документы, содержащие фрагменты кода анализа, если они предусмотрены спецификациями анализа. Более подробную информацию можно найти по URL-адресу ниже.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться