Observationeel onderzoek dat informatie zal verzamelen over patiënten met ureumcyclusstoornissen (UCD's) (THRIVE)
18 juni 2024 bijgewerkt door: Amgen
Langdurige registratie van patiënten met ureumcyclusstoornissen (UCD's)
THRIVE is een observationele studie die informatie zal verzamelen over patiënten met UCD's.
THRIVE volgt ingeschreven deelnemers maximaal 10 jaar.
Als een observationele studie hoeven ingeschreven patiënten geen extra kantoorbezoeken af te leggen of medicijnen in te nemen buiten de normale zorg om.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
UCD's treffen onevenredig veel kinderen en vrouwen: afhankelijk van de ernst van het defect kan een UCD zich kort na de geboorte of later in het leven manifesteren. Deze studie zal de langetermijnresultaten bij UCD-patiënten en de effecten van ammoniak-wegvangende middelen op neuropsychologische functies van UCD-patiënten volgen.
Dit is een niet-interventionele, multicenter registratie die moet worden uitgevoerd bij patiënten met UCD's. Onderzoekers zullen behandelingen voorschrijven op basis van de gebruikelijke klinische praktijk en er zullen geen beperkingen zijn op het gebruik van in de handel verkrijgbare medicijnen. Als observationeel onderzoek zal dit onderzoek de relatie tussen patiënt en zorgverlener niet veranderen, noch het voorschrijven van medicijnen door de zorgverlener of het therapeutische beleid van de patiënt beïnvloeden.
Patiënten met UCD's worden geworven en uitgenodigd voor een baselinebezoek. Nadat in aanmerking komende patiënten zijn ingeschreven, worden retrospectieve gegevens en baselinegegevens verzameld. Patiënten worden gedurende maximaal 10 jaar gevolgd, gedurende welke tijd ze worden beoordeeld door hun zorgverlener. Patiënten en zorgverleners zullen worden gevraagd om episodes van hyperammoniëmische crisis, beschikbare ammoniakwaarden en andere informatie te melden.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
203
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Pennsylvania
-
Blue Bell, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19422
- United BioSource Corporation
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met een bevestigde of vermoede diagnose van UCD
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde of vermoedelijke diagnose van UCD
- Ondertekende geïnformeerde toestemming / Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) Autorisatie en vrijgave van medische dossiers
Uitsluitingscriteria:
- Elke andere reden die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt ongeschikt maakt om deel te nemen aan dit onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gemiddelde niveaus van ammoniak in het bloed in de loop van de tijd, op basis van de laatst bekende medicijnen die ammoniak wegvangen
Tijdsspanne: 12 maanden voorafgaand aan inschrijving (retrospectief), baseline, dag 7 tot 30, maand 6, maand 12, maand 18, maand 24, maand 30, maand 36, maand 42, maand 48, maand 54, maand 60, maand 66, maand 72
|
Retrospectief wordt gedefinieerd als de 12 maanden voorafgaand aan inschrijving.
|
12 maanden voorafgaand aan inschrijving (retrospectief), baseline, dag 7 tot 30, maand 6, maand 12, maand 18, maand 24, maand 30, maand 36, maand 42, maand 48, maand 54, maand 60, maand 66, maand 72
|
|
Mediane bloedammoniakniveaus in de loop van de tijd, door laatst bekende ammoniak-wegvangende medicatie
Tijdsspanne: 12 maanden voorafgaand aan inschrijving (retrospectief), baseline, dag 7 tot 30, maand 6, maand 12, maand 18, maand 24, maand 30, maand 36, maand 42, maand 48, maand 54, maand 60, maand 66, maand 72
|
Retrospectief wordt gedefinieerd als de 12 maanden voorafgaand aan inschrijving.
|
12 maanden voorafgaand aan inschrijving (retrospectief), baseline, dag 7 tot 30, maand 6, maand 12, maand 18, maand 24, maand 30, maand 36, maand 42, maand 48, maand 54, maand 60, maand 66, maand 72
|
|
Percentage deelnemers met hyperammoniëmische crisis (HAC) volgens basislijn ammoniak-wegvangende medicatie, retrospectieve waarden
Tijdsspanne: 12 maanden voor inschrijving (met terugwerkende kracht)
|
Percentage deelnemers met HAC (gerapporteerd voor de 12 maanden voorafgaand aan inschrijving).
|
12 maanden voor inschrijving (met terugwerkende kracht)
|
|
Percentage deelnemers met hyperammoniëmische crisis (HAC), post-baseline volgens laatst bekende ammoniak-wegvangende medicatie
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de studie (de gemiddelde totale duur van de studie was 1187,7 dagen).
|
Percentage deelnemers dat HAC ervaart (post-baseline).
|
Van inschrijving tot het einde van de studie (de gemiddelde totale duur van de studie was 1187,7 dagen).
|
|
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de studie (de gemiddelde totale duur van de studie was 1187,7 dagen).
|
Een SAE is een bijwerking die: dodelijk of levensbedreigend is; resulteert in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of arbeidsongeschiktheid.
Handicap wordt gedefinieerd als een substantiële verstoring van het vermogen van een persoon om normale levensfuncties uit te voeren; ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist; een aangeboren afwijking/geboorteafwijking is; elke andere belangrijke medische gebeurtenis die de patiënt in gevaar kan brengen en die medische of chirurgische interventie kan vereisen om een van de hierboven genoemde uitkomsten te voorkomen.
|
Van inschrijving tot het einde van de studie (de gemiddelde totale duur van de studie was 1187,7 dagen).
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: MD, Amgen
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 september 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 februari 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
24 februari 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 september 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 september 2013
Eerst geplaatst (Geschat)
23 september 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 juli 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 juni 2024
Laatst geverifieerd
1 juni 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HPN-100-014
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevens te delen.
IPD-tijdsbestek voor delen
Verzoeken om gegevensuitwisseling met betrekking tot dit onderzoek worden in behandeling genomen vanaf 18 maanden nadat het onderzoek is beëindigd en 1) voor het product en de indicatie een vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) de klinische ontwikkeling van het product en/of de indicatie wordt stopgezet en de gegevens zullen niet worden ingediend bij regelgevende instanties.
Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, de Amgen-producten en de reikwijdte van de Amgen-studie(s), interessante eindpunten/resultaten, statistisch analyseplan, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s).
Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken om individuele patiëntgegevens in met als doel het opnieuw beoordelen van veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan de orde zijn gesteld.
Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs.
Indien niet goedgekeurd, zal een onafhankelijk beoordelingspanel voor het delen van gegevens arbitreren en de uiteindelijke beslissing nemen.
Na goedkeuring zal de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden, worden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
Dit kan geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten omvatten, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties.
Meer details zijn beschikbaar op de onderstaande URL.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .