Observační studie, která bude shromažďovat informace o pacientech s poruchami cyklu močoviny (UCD) (THRIVE)
1. února 2021 aktualizováno: Horizon Therapeutics, LLC
Dlouhodobý registr pacientů s poruchami cyklu močoviny (UCD)
THRIVE je observační studie, která bude shromažďovat informace o pacientech s UCD.
THRIVE bude sledovat zapsané účastníky po dobu až 10 let.
V rámci observační studie se od zapsaných pacientů nebude vyžadovat žádné další návštěvy v ordinaci ani užívání léků mimo běžnou péči.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Detailní popis
UCD neúměrně postihují děti a ženy: v závislosti na závažnosti defektu se UCD může projevit krátce po narození nebo později v životě. Tato studie bude sledovat dlouhodobé výsledky u pacientů s UCD a účinky látek pohlcujících amoniak na neuropsychologické funkce pacientů s UCD.
Jedná se o neintervenční multicentrický registr, který se má provádět u pacientů s UCD. Vyšetřovatelé budou předepisovat léčbu na základě obvyklé klinické praxe a nebudou existovat žádná omezení na používání komerčně dostupných léků. Jako observační studie tato studie nezmění vztah mezi pacientem a poskytovatelem zdravotní péče, ani neovlivní předepisování léků poskytovatelem zdravotní péče nebo terapeutický management pacienta.
Pacienti s UCD budou přijati a pozváni k účasti na základní návštěvě. Po zařazení vhodných pacientů budou shromážděna retrospektivní a výchozí data. Pacienti budou sledováni po dobu až 10 let a během této doby budou posuzováni svým poskytovatelem zdravotní péče. Pacienti a poskytovatelé zdravotní péče budou požádáni, aby hlásili epizody hyperamonemické krize, dostupné hodnoty amoniaku a další informace.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
203
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Blue Bell, Pennsylvania, Spojené státy, 19422
- United BioSource Corporation
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s potvrzenou nebo suspektní diagnózou UCD
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená nebo suspektní diagnóza UCD
- Podepsaný informovaný souhlas/Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) Autorizace a vydání lékařských záznamů
Kritéria vyloučení:
- Jakýkoli jiný důvod, který podle názoru zkoušejícího činí pacienta nevhodným pro účast v této studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrné hladiny amoniaku v krvi v průběhu času podle poslední známé medikace pohlcující amoniak
Časové okno: 12 měsíců před zápisem (retrospektivní), základní stav, den 7 až 30, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30, měsíc 36, měsíc 42, měsíc 48, měsíc 54, měsíc 60, měsíc 66, měsíc 72
|
Retrospektiva je definována jako 12 měsíců předcházejících zápisu.
|
12 měsíců před zápisem (retrospektivní), základní stav, den 7 až 30, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30, měsíc 36, měsíc 42, měsíc 48, měsíc 54, měsíc 60, měsíc 66, měsíc 72
|
|
Střední hladiny amoniaku v krvi v průběhu času, podle poslední známé medikace pohlcující amoniak
Časové okno: 12 měsíců před zápisem (retrospektivní), základní stav, den 7 až 30, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30, měsíc 36, měsíc 42, měsíc 48, měsíc 54, měsíc 60, měsíc 66, měsíc 72
|
Retrospektiva je definována jako 12 měsíců předcházejících zápisu.
|
12 měsíců před zápisem (retrospektivní), základní stav, den 7 až 30, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 30, měsíc 36, měsíc 42, měsíc 48, měsíc 54, měsíc 60, měsíc 66, měsíc 72
|
|
Procento účastníků s hyperamonemickou krizí (HAC) podle výchozích léků pohlcujících amoniak, retrospektivní hodnoty
Časové okno: 12 měsíců před zápisem (retrospektivní)
|
Procento účastníků s HAC (uvedené za 12 měsíců před zápisem).
|
12 měsíců před zápisem (retrospektivní)
|
|
Procento účastníků s hyperamonemickou krizí (HAC), po základním stavu podle poslední známé medikace pohlcující amoniak
Časové okno: Od zařazení do studie do konce studie (průměrná celková doba trvání studie byla 1187,7 dne).
|
Procento účastníků, kteří zažili HAC (post-baseline).
|
Od zařazení do studie do konce studie (průměrná celková doba trvání studie byla 1187,7 dne).
|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od zařazení do studie do konce studie (průměrná celková doba trvání studie byla 1187,7 dne).
|
SAE je nežádoucí příhoda, která: je smrtelná nebo život ohrožující; vede k trvalé nebo významné invaliditě nebo neschopnosti.
Invalidita je definována jako podstatné narušení schopnosti člověka vést běžné životní funkce; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; je vrozená anomálie/vrozená vada; jakákoli jiná důležitá zdravotní událost, která může ohrozit pacienta a může vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo jednomu z výše uvedených následků.
|
Od zařazení do studie do konce studie (průměrná celková doba trvání studie byla 1187,7 dne).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. září 2013
Primární dokončení (Aktuální)
24. února 2020
Dokončení studie (Aktuální)
24. února 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. září 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. září 2013
První zveřejněno (Odhad)
23. září 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. února 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. února 2021
Naposledy ověřeno
1. února 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Choroba
- Poruchy cyklu močoviny, vrozené
Další identifikační čísla studie
- HPN-100-014
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .