Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie som vil samle informasjon om pasienter med ureasyklusforstyrrelser (UCDs) (THRIVE)

1. februar 2021 oppdatert av: Horizon Therapeutics, LLC

Langtidsregister over pasienter med ureasyklusforstyrrelser (UCDs)

THRIVE er en observasjonsstudie som skal samle informasjon om pasienter med UCD. THRIVE vil følge påmeldte deltakere i opptil 10 år. Som en observasjonsstudie vil påmeldte pasienter ikke være pålagt å foreta ytterligere kontorbesøk eller ta noen medisiner utenfor normal behandling.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Detaljert beskrivelse

UCDer påvirker barn og kvinner uforholdsmessig: avhengig av alvorlighetsgraden av defekten, kan en UCD manifestere seg kort tid etter fødselen eller senere i livet. Denne studien vil spore langsiktige utfall hos UCD-pasienter og effekter av ammoniakkfjernende midler på nevropsykologiske funksjoner til UCD-pasienter.

Dette er et ikke-intervensjonelt multisenterregister som skal gjennomføres hos pasienter med UCD. Etterforskerne vil foreskrive behandlinger basert på vanlig klinisk praksis, og det vil ikke være noen restriksjoner på bruk av kommersielt tilgjengelige medisiner. Som en observasjonsstudie vil denne studien ikke endre forholdet mellom pasient og helsepersonell, og heller ikke påvirke helsepersonells legemiddelresept eller den terapeutiske behandlingen av pasienten.

Pasienter med UCDer vil bli rekruttert og invitert til å delta på et baseline-besøk. Etter at kvalifiserte pasienter er registrert, vil retrospektive data og baselinedata bli samlet inn. Pasienter vil bli fulgt i opptil 10 år, i løpet av denne tiden vil de bli vurdert av helsepersonell. Pasienter og helsepersonell vil bli bedt om å rapportere episoder med hyperammonemisk krise, tilgjengelige ammoniakkverdier og annen informasjon.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

203

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Blue Bell, Pennsylvania, Forente stater, 19422
        • United BioSource Corporation

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med bekreftet eller mistenkt diagnose av UCD

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet eller mistenkt diagnose av UCD
  • Signert informert samtykke/Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) Autorisasjon og utgivelse av medisinske journaler

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver annen grunn som etter etterforskerens mening gjør pasienten uegnet til å delta i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig ammoniakknivå i blod over tid, etter siste kjente ammoniakkrensende medisin
Tidsramme: 12 måneder før påmelding (retrospektiv), grunnlinje, dag 7 til 30, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 30, måned 36, måned 42, måned 48, måned 54, måned 60, måned 66, måned 72
Retrospektiv er definert som 12 måneder før innmelding.
12 måneder før påmelding (retrospektiv), grunnlinje, dag 7 til 30, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 30, måned 36, måned 42, måned 48, måned 54, måned 60, måned 66, måned 72
Median ammoniakknivå i blod over tid, etter sist kjente ammoniakkrensende medisiner
Tidsramme: 12 måneder før påmelding (retrospektiv), grunnlinje, dag 7 til 30, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 30, måned 36, måned 42, måned 48, måned 54, måned 60, måned 66, måned 72
Retrospektiv er definert som 12 måneder før innmelding.
12 måneder før påmelding (retrospektiv), grunnlinje, dag 7 til 30, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 30, måned 36, måned 42, måned 48, måned 54, måned 60, måned 66, måned 72
Prosentandel av deltakere med hyperammonemisk krise (HAC) etter baseline ammoniakkrensende medisiner, retrospektive verdier
Tidsramme: 12 måneder før påmelding (retrospektiv)
Prosentandel av deltakere som opplever HAC (rapportert for de 12 månedene før påmelding).
12 måneder før påmelding (retrospektiv)
Prosentandel av deltakere med hyperammonemisk krise (HAC), post-baseline etter siste kjente ammoniakkrensende medisiner
Tidsramme: Fra påmelding til slutten av studiet (gjennomsnittlig total varighet på studien var 1187,7 dager).
Andel deltakere som opplever HAC (post-Baseline).
Fra påmelding til slutten av studiet (gjennomsnittlig total varighet på studien var 1187,7 dager).
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra påmelding til slutten av studiet (gjennomsnittlig total varighet på studien var 1187,7 dager).
En SAE er en uønsket hendelse som: er dødelig eller livstruende; resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller inhabilitet. Funksjonshemming er definert som en vesentlig forstyrrelse av en persons evne til å utføre normale livsfunksjoner; krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av en eksisterende sykehusinnleggelse; er en medfødt anomali/fødselsdefekt; enhver annen viktig medisinsk hendelse som kan sette pasienten i fare og som kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep for å forhindre et av utfallene som er oppført ovenfor.
Fra påmelding til slutten av studiet (gjennomsnittlig total varighet på studien var 1187,7 dager).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Horizon Therapeutics, LLC

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. september 2013

Primær fullføring (Faktiske)

24. februar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

24. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. september 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2013

Først lagt ut (Anslag)

23. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HPN-100-014

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere