Observationsstudie som kommer att samla in information om patienter med ureacykelstörningar (UCD) (THRIVE)
18 juni 2024 uppdaterad av: Amgen
Långtidsregister över patienter med ureacykelstörningar (UCD)
THRIVE är en observationsstudie som kommer att samla in information om patienter med UCD.
THRIVE kommer att följa inskrivna deltagare i upp till 10 år.
Som en observationsstudie kommer inskrivna patienter inte att behöva göra några ytterligare kontorsbesök eller ta någon medicin utanför normal vård.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
UCD påverkar barn och kvinnor oproportionerligt mycket: beroende på svårighetsgraden av defekten kan en UCD manifestera sig kort efter födseln eller senare i livet. Denna studie kommer att spåra långsiktiga resultat hos UCD-patienter och effekter av ammoniakavlägsnande medel på neuropsykologiska funktioner hos UCD-patienter.
Detta är ett icke-interventionellt multicenterregister som ska genomföras på patienter med UCD. Utredarna kommer att ordinera behandlingar baserade på vanlig klinisk praxis, och det kommer inte att finnas några begränsningar för användningen av kommersiellt tillgängliga mediciner. Som en observationsstudie kommer denna studie inte att förändra relationen mellan patient och vårdgivare, inte heller påverka vårdgivarens läkemedelsförskrivning eller den terapeutiska behandlingen av patienten.
Patienter med UCD kommer att rekryteras och bjudas in till ett baslinjebesök. Efter att kvalificerade patienter har registrerats kommer retrospektiva data och baslinjedata att samlas in. Patienterna kommer att följas i upp till 10 år, under vilken tid de kommer att bedömas av sin vårdgivare. Patienter och vårdgivare kommer att uppmanas att rapportera episoder av hyperammonemisk kris, tillgängliga ammoniakvärden och annan information.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
203
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Pennsylvania
-
Blue Bell, Pennsylvania, Förenta staterna, 19422
- United BioSource Corporation
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med en bekräftad eller misstänkt diagnos av UCD
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad eller misstänkt diagnos av UCD
- Undertecknat informerat samtycke/Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) Auktorisation och frigivning av medicinska journaler
Exklusions kriterier:
- Någon annan orsak som, enligt utredarens uppfattning, gör patienten olämplig att delta i denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittliga ammoniaknivåer i blodet över tid, med senast kända ammoniakrenande medicin
Tidsram: 12 månader före registreringen (retrospektiv), baslinje, dag 7 till 30, månad 6, månad 12, månad 18, månad 24, månad 30, månad 36, månad 42, månad 48, månad 54, månad 60, månad 66, månad 72
|
Retrospektiv definieras som de 12 månaderna före inskrivningen.
|
12 månader före registreringen (retrospektiv), baslinje, dag 7 till 30, månad 6, månad 12, månad 18, månad 24, månad 30, månad 36, månad 42, månad 48, månad 54, månad 60, månad 66, månad 72
|
|
Mediannivåer av ammoniak i blodet över tid, efter senast kända ammoniakrenande medicin
Tidsram: 12 månader före registreringen (retrospektiv), baslinje, dag 7 till 30, månad 6, månad 12, månad 18, månad 24, månad 30, månad 36, månad 42, månad 48, månad 54, månad 60, månad 66, månad 72
|
Retrospektiv definieras som de 12 månaderna före inskrivningen.
|
12 månader före registreringen (retrospektiv), baslinje, dag 7 till 30, månad 6, månad 12, månad 18, månad 24, månad 30, månad 36, månad 42, månad 48, månad 54, månad 60, månad 66, månad 72
|
|
Andel deltagare med hyperammonemisk kris (HAC) efter baslinjebehandling av ammoniakrenande medicin, retrospektiva värden
Tidsram: 12 månader före inskrivning (retrospektiv)
|
Andel deltagare som upplever HAC (rapporteras för de 12 månaderna före registreringen).
|
12 månader före inskrivning (retrospektiv)
|
|
Andel deltagare med hyperammonemisk kris (HAC), post-baseline efter senast kända ammoniakrenande medicin
Tidsram: Från inskrivning till slutet av studien (genomsnittlig total längd på studien var 1187,7 dagar).
|
Andel deltagare som upplever HAC (post-Baseline).
|
Från inskrivning till slutet av studien (genomsnittlig total längd på studien var 1187,7 dagar).
|
|
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från inskrivning till slutet av studien (genomsnittlig total längd på studien var 1187,7 dagar).
|
En SAE är en biverkning som: är dödlig eller livshotande; resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning eller oförmåga.
Funktionshinder definieras som en väsentlig störning av en persons förmåga att utföra normala livsfunktioner; kräver sjukhusvistelse eller förlängning av en befintlig sjukhusvistelse; är en medfödd anomali/födelsedefekt; alla andra viktiga medicinska händelser som kan äventyra patienten och som kan kräva medicinsk eller kirurgisk ingripande för att förhindra något av ovanstående resultat.
|
Från inskrivning till slutet av studien (genomsnittlig total längd på studien var 1187,7 dagar).
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: MD, Amgen
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
25 september 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
24 februari 2020
Avslutad studie (Faktisk)
24 februari 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 september 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 september 2013
Första postat (Beräknad)
23 september 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 juli 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juni 2024
Senast verifierad
1 juni 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HPN-100-014
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Avidentifierade individuella patientdata för variabler som är nödvändiga för att hantera den specifika forskningsfrågan i en godkänd begäran om datadelning.
Tidsram för IPD-delning
Begäranden om datadelning relaterade till denna studie kommer att övervägas från och med 18 månader efter att studien har avslutats och antingen 1) produkten och indikationen har beviljats marknadsföringstillstånd i både USA och Europa eller 2) klinisk utveckling av produkten och/eller indikationen avbryts och uppgifterna kommer inte att lämnas till tillsynsmyndigheter.
Det finns inget slutdatum för behörighet att skicka in en begäran om datadelning för denna studie.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan lämna in en begäran som innehåller forskningsmålen, Amgen-produkten/-erna och Amgen-studien/studierna i omfattning, slutpunkter/resultat av intresse, statistisk analysplan, datakrav, publiceringsplan och forskarens/forskarnas kvalifikationer.
I allmänhet beviljar Amgen inte externa förfrågningar om individuell patientdata i syfte att omvärdera säkerhets- och effektfrågor som redan behandlats i produktmärkningen.
Förfrågningar granskas av en kommitté av interna rådgivare.
Om det inte godkänns kommer en oberoende granskningspanel för datadelning att skilje och fatta det slutliga beslutet.
Vid godkännande kommer information som är nödvändig för att hantera forskningsfrågan att tillhandahållas enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
Detta kan inkludera anonymiserade individuella patientdata och/eller tillgängliga stöddokument, som innehåller fragment av analyskod där det finns i analysspecifikationerna.
Mer information finns på webbadressen nedan.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .