Megfigyelési tanulmány, amely információkat gyűjt a karbamidciklus-zavarban (UCD) szenvedő betegekről (THRIVE)
2024. június 18. frissítette: Amgen
Karbamid-cikluszavarban (UCD) szenvedő betegek hosszú távú nyilvántartása
A THRIVE egy megfigyeléses vizsgálat, amely UCD-ben szenvedő betegekről gyűjt információkat.
A THRIVE akár 10 évig követi a beiratkozott résztvevőket.
Megfigyeléses vizsgálatként a bevont betegeknek nem kell további rendelői látogatást tenniük, vagy a normál ellátáson kívül semmilyen gyógyszert nem kell szedniük.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Részletes leírás
Az UCD-k aránytalanul érintik a gyermekeket és a nőket: a hiba súlyosságától függően az UCD röviddel a születés után vagy későbbi életkorban jelentkezhet. Ez a tanulmány nyomon követi az UCD-s betegek hosszú távú eredményeit, valamint az ammónia-megkötő szerek hatását az UCD-betegek neuropszichológiai funkcióira.
Ez egy nem intervenciós, többközpontú regiszter, amelyet UCD-ben szenvedő betegeknél kell végezni. A vizsgálók a szokásos klinikai gyakorlat alapján írják fel a kezeléseket, és a kereskedelemben kapható gyógyszerek alkalmazását nem korlátozzák. Megfigyeléses vizsgálatként ez a vizsgálat nem változtatja meg a beteg/egészségügyi szolgáltató kapcsolatot, és nem befolyásolja az egészségügyi szolgáltató gyógyszerfelírását vagy a beteg terápiás kezelését.
Az UCD-ben szenvedő betegeket toborozzák, és meghívják őket egy kiindulási vizitre. A jogosult betegek felvétele után retrospektív és kiindulási adatokat gyűjtenek. A betegeket legfeljebb 10 évig követik nyomon, ezalatt az egészségügyi szolgáltató értékeli őket. A betegeket és az egészségügyi szolgáltatót felkérik, hogy jelentsék a hiperammonémiás krízis epizódjait, a rendelkezésre álló ammónia értékeket és egyéb információkat.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
203
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Blue Bell, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19422
- United BioSource Corporation
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Megerősített vagy gyanított UCD diagnózisú betegek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- UCD megerősített vagy gyanított diagnózisa
- Aláírt beleegyezés/Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) felhatalmazás és orvosi feljegyzések kiadása
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen egyéb ok, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi a pácienst a vizsgálatban való részvételre.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vér átlagos ammóniaszintje az idő múlásával, az utolsó ismert ammóniafogó gyógyszer szerint
Időkeret: 12 hónappal a beiratkozás előtt (retrospektív), kiindulási állapot, 7-30. nap, 6. hónap, 12. hónap, 18. hónap, 24. hónap, 30. hónap, 36. hónap, 42. hónap, 48. hónap, 54. hónap, 60. hónap, 66. hónap, hónap 72
|
Retrospektív a beiratkozást megelőző 12 hónap.
|
12 hónappal a beiratkozás előtt (retrospektív), kiindulási állapot, 7-30. nap, 6. hónap, 12. hónap, 18. hónap, 24. hónap, 30. hónap, 36. hónap, 42. hónap, 48. hónap, 54. hónap, 60. hónap, 66. hónap, hónap 72
|
|
A vér átlagos ammóniaszintje az idő múlásával, az utoljára ismert ammóniafogó gyógyszer alapján
Időkeret: 12 hónappal a beiratkozás előtt (retrospektív), kiindulási állapot, 7-30. nap, 6. hónap, 12. hónap, 18. hónap, 24. hónap, 30. hónap, 36. hónap, 42. hónap, 48. hónap, 54. hónap, 60. hónap, 66. hónap, hónap 72
|
Retrospektív a beiratkozást megelőző 12 hónap.
|
12 hónappal a beiratkozás előtt (retrospektív), kiindulási állapot, 7-30. nap, 6. hónap, 12. hónap, 18. hónap, 24. hónap, 30. hónap, 36. hónap, 42. hónap, 48. hónap, 54. hónap, 60. hónap, 66. hónap, hónap 72
|
|
A hiperammonémiás krízisben (HAC) szenvedők százalékos aránya a kiindulási ammóniaeltávolító gyógyszeres kezelés alapján, retrospektív értékek
Időkeret: 12 hónappal a beiratkozás előtt (retrospektív)
|
A HAC-t átélő résztvevők százalékos aránya (a beiratkozást megelőző 12 hónapra vonatkozóan).
|
12 hónappal a beiratkozás előtt (retrospektív)
|
|
Hiperammonémiás krízisben (HAC) szenvedő résztvevők százalékos aránya a kiindulási állapot után az utolsó ismert ammóniaeltávolító gyógyszer alapján
Időkeret: A beiratkozástól a vizsgálat végéig (a vizsgálat átlagos teljes időtartama 1187,7 nap volt).
|
A HAC-t átélő résztvevők százalékos aránya (az alaphelyzet után).
|
A beiratkozástól a vizsgálat végéig (a vizsgálat átlagos teljes időtartama 1187,7 nap volt).
|
|
Súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A beiratkozástól a vizsgálat végéig (a vizsgálat átlagos teljes időtartama 1187,7 nap volt).
|
A SAE olyan nemkívánatos esemény, amely: halálos vagy életveszélyes; tartós vagy jelentős rokkantságot vagy munkaképtelenséget eredményez.
A fogyatékosság a személy normális életfunkcióinak ellátására való képességének jelentős megzavarása; fekvőbeteg-kórházi kezelést vagy egy meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását igényli; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség; bármely más fontos egészségügyi esemény, amely veszélyeztetheti a beteget, és orvosi vagy sebészeti beavatkozást igényelhet a fent felsorolt kimenetelek valamelyikének megelőzésére.
|
A beiratkozástól a vizsgálat végéig (a vizsgálat átlagos teljes időtartama 1187,7 nap volt).
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: MD, Amgen
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2013. szeptember 25.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. február 24.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. február 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. szeptember 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. szeptember 18.
Első közzététel (Becsült)
2013. szeptember 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. július 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. június 18.
Utolsó ellenőrzés
2024. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Aminosav-anyagcsere, veleszületett hibák
- Karbamid ciklus rendellenességek, veleszületett
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HPN-100-014
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Azonosított egyedi páciensadatok a jóváhagyott adatmegosztási kérelemben szereplő konkrét kutatási kérdés megválaszolásához szükséges változókhoz.
IPD megosztási időkeret
Az ezzel a vizsgálattal kapcsolatos adatmegosztási kérelmeket a vizsgálat befejezését követő 18 hónap elteltével veszik figyelembe, és vagy 1) a termék és a javallat forgalomba hozatali engedélyt kapott mind az Egyesült Államokban, mind Európában, vagy 2) a termék és/vagy indikáció klinikai fejlesztése leáll. és az adatokat nem adják át a szabályozó hatóságoknak.
Ehhez a tanulmányhoz nincs határidő az adatmegosztási kérelem benyújtására való jogosultságnak.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A minősített kutatók kérelmet nyújthatnak be, amely tartalmazza a kutatási célkitűzéseket, az Amgen-termék(ek)et és az Amgen-tanulmány(oka)t, az érdeklődésre számot tartó végpontokat/eredményeket, a statisztikai elemzési tervet, az adatkövetelményeket, a publikációs tervet és a kutató(k) képesítését.
Az Amgen általában nem ad külső kéréseket az egyes betegek adataira a termékcímkézésben már tárgyalt biztonságossági és hatásossági kérdések újraértékelése céljából.
A kérelmeket belső tanácsadókból álló bizottság vizsgálja felül.
Ha nem hagyják jóvá, egy adatmegosztási független ellenőrző testület dönt, és hozza meg a végső döntést.
A jóváhagyást követően a kutatási kérdés megválaszolásához szükséges információkat az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint biztosítják.
Ez magában foglalhatja az anonimizált egyéni páciensadatokat és/vagy a rendelkezésre álló alátámasztó dokumentumokat, amelyek az elemzési kód töredékeit tartalmazzák, ha az elemzési specifikációkban szerepel.
További részletek az alábbi URL-en érhetők el.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .