スタッキングエクササイズはFVCとシックタイムの低下を助ける (STEADFAST)
スタッキングエクササイズは努力肺活量とシックタイムの低下を軽減します（STEADFAST）
調査の概要
詳細な説明
背景: 呼吸器合併症は、小児デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) に関連する罹患率と死亡率の主な原因です。 呼吸筋の関与は、進行性の低換気、および/または咳の有効性の低下に続発する無気肺および肺炎の再発を引き起こします。 肺容積補充 (LVR) は、呼吸を積み重ねて最大肺膨張 (MIC) を達成し、微小無気肺を予防し、咳の有効性を改善する手段です。 神経筋疾患患者の「標準治療」として一部の専門家によって推奨されているが、その有効性と追加の治療負担を裏付ける臨床試験がこれまでに行われていないことを考慮すると、この戦略はDMDでは広く実施されていない。すでに複数の介入を必要としている集団では必要です。
主な目的：従来の治療に加えてLVRが、従来の治療のみと比較して、2年間にわたる努力肺活量（FVC）のベースラインからの低下（予測パーセント、米国胸部学会の基準に従って測定）の減少に成功しているかどうかを判断すること。 DMDの子供たち。
二次目的: 従来の治療のみで治療された小児と比較して、従来の治療に加えて LVR で治療された小児の違いを明らかにすること。(1) 抗生物質の投与、呼吸器増悪のための入院および集中治療の入院回数、(2)健康関連の生活の質、および (3) ピーク咳嗽流量およびその他の肺機能検査。
方法: カナダ全土の 15 の三次医療小児科病院が参加する 3 年間の多施設ランダム化比較試験を提案します。 研究対象集団は、DMDおよびFVCが予測値の30％以上である6～16歳の少年で構成されています。 サンプルサイズ 110 名の参加者が登録されます。 これは、チャートのレビューと参加センターの調査によって実現可能であることがわかっており、進行中の内部パイロット研究で再評価される予定です。 介入: 参加者は、従来の治療（非侵襲的換気、栄養補給、理学療法および/または抗生物質、主治医の決定に基づく）を受けるための最小限化手順、または従来の治療と安価な携帯用器具を使用した1日2回のLVR演習を受けるために割り当てられます。一方向弁とマウスピースが入った自動膨張式蘇生バッグ。 データ分析: 主要結果 (2 年間にわたる予測 FVC パーセントの変化) は、ベースライン FVC と最小化係数を考慮した共分散分析 (ANCOVA) を使用して 2 つの研究グループ間で比較されます。
重要: DMD 患者の肺機能の低下は、生活の質に悪影響を及ぼし、死亡率を予測します。 LVR の比較的単純な戦略は、肺機能を最適化し、呼吸の増悪を軽減し、それによって DMD 患者の生活の質を改善する可能性があります。 この研究は、LVR に関する最初のランダム化比較試験であるという点で新規です。 大きな強みは、この結果が世界中の DMD 患者の標準治療に LVR を含めることに関する推奨事項を支持または否定することになるということです。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究場所
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Edmonton、Alberta、カナダ、TGG 2J3
- Stollery Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8S 4K1
- McMaster University
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London、Ontario、カナダ、N6A 4G5
- London Health Sciences
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- SickKids Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- Hôpital Ste. Justine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 6 ～ 16 歳 - この年齢範囲は、標準的な肺機能データが受け入れられており、6 歳以上の小児は一般に肺機能検査を確実に実施できるため選択されました。 子どもたちは18歳に達するまで参加センターで追跡調査されます（2年間の追跡調査が可能）。
- 臨床表現型の特徴が DMD と一致し、以下のいずれかによって確認される: (1) 完全なジストロフィン欠損を示す筋生検。 (2) 「フレーム外」突然変異を引き起こすジストロフィン遺伝子の欠失または重複の遺伝子検査陽性。または (3) DMD に関連する変異を示すジストロフィン遺伝子の配列決定。
- FVC ≥ 30% 予測 - この範囲の肺機能は、2 年間にわたって肺機能検査を確実に実施できる可能性が低い重度の拘束性呼吸障害のある患者を除外するために選択されました。
- 治療を提供する意欲のある介護者
- 英語またはフランス語が流暢であること
除外基準:
- 肺機能検査および/またはLVR操作を実行できない
- 気管内チューブまたは気管切開チューブの存在
- 呼吸器感染症の間および呼吸器感染症中にすでに LVR および/または Respironics 吸気装置を使用している
- 気胸または縦隔気腫に対する既知の感受性
- コントロール不良の喘息またはその他の閉塞性肺疾患
- 症候性心筋症（駆出率50％未満）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：従来の治療法
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これには以下が含まれる場合があります。パーカッション、アクティブな呼吸サイクル、および/または姿勢のドレナージからなる理学療法。 b.
経口または経管栄養補助食品からなる栄養サポート。 c.
呼吸器感染症の証拠がある場合は、抗生物質（経口または静脈内）。 d.
夜間低換気または睡眠呼吸障害の証拠がある場合は、非侵襲的陽圧換気。 e.全身性ステロイド
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アクティブコンパレータ：肺容積の採用
従来の治療に加えて、1 日 2 回の肺容量補充 (LVR) の使用
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これには以下が含まれる場合があります。パーカッション、アクティブな呼吸サイクル、および/または姿勢のドレナージからなる理学療法。 b.
経口または経管栄養補助食品からなる栄養サポート。 c.
呼吸器感染症の証拠がある場合は、抗生物質（経口または静脈内）。 d.
夜間低換気または睡眠呼吸障害の証拠がある場合は、非侵襲的陽圧換気。 e.全身性ステロイド
LVRは1日2回使用されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 2 年後の FVC の変化 (% 予測)。
時間枠：2年
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FVCの変化（%予測）は、その後の呼吸不全と死亡率の強力な予測因子であるため、主要転帰として選択されました。
生存率はこの試験の現実的なエンドポイントではありませんが、小児年齢グループの予想死亡率が 5% 未満であることを考えると、FVC 変化は適切な臨床検査測定値であり、この試験で使用する有効な代替エンドポイントです。
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FVC は予測の 10% 減少
時間枠：2年
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予測値の 10% の FVC 低下に達するまでの時間を使用して、ハザード比が計算されます。
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2年
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ベースラインから 2 年間に外来経口抗生物質コースを処方された参加者の数
時間枠：2年
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ベースラインから 2 年間の間に抗生物質のコースを受けた参加者の総数
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2年
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ベースラインから 2 年までの健康関連の生活の質
時間枠：2年
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小児生活の質インベントリ (PedsQL 4.0) を使用して年 2 回測定されます。
PedsQL には、身体機能、感情機能、社会機能、学校機能の 4 つの下位尺度が含まれています。
各下位尺度は 0 から 100 でスコア付けされ、スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示します。
合計スコアは、すべてのサブスケール スコアを平均することによって計算されます。
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2年
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ベースラインから 2 年後までの、補助ありと補助なしのピーク咳嗽流量 (PCF) の差の変化
時間枠：2年
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ベースラインから 2 年後までの、補助を使用した場合と補助を使用しない場合のピーク咳流量の差 (リットル/分) の変化。
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2年
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ベースラインから 2 年後までの最大気腹容量 (MIC) - 肺活量 (VC) の変化
時間枠：2年
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ベースラインから 2 年までの最大吸気容量 (MIC) と肺活量 (VC) の変化 (リットル単位)
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2年
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ベースラインから 2 年後までの最大吸気圧 (MIP) の変化
時間枠：2年
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最大吸気圧（MIP、水柱センチメートル）の変化、ベースラインから 2 年まで
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2年
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ベースラインから 2 年後までの最大呼気圧力 (MEP) の変化
時間枠：2年
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ベースラインから 2 年までの最大呼気圧力 (MEP、リットル単位) の変化
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2年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LVR で達成される最大および平均圧力 (cmH2O)
時間枠：2年
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2年
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呼吸器症状
時間枠：2年
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研究期間中の症状月の平均割合。
症状月とは、呼吸器症状のある月です。
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2年
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Sherri Katz, MD、Children's Hospital of Eastern Ontario
- スタディディレクター：Ian MacLusky, MD、Children's Hospital of Eastern Ontario
- スタディディレクター：Nicholas Barrowman, PhD、Children's Hospital of Eastern Ontario
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Morrow B, Argent A, Zampoli M, Human A, Corten L, Toussaint M. Cough augmentation techniques for people with chronic neuromuscular disorders. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Apr 22;4(4):CD013170. doi: 10.1002/14651858.CD013170.pub2.
- Katz SL, Mah JK, McMillan HJ, Campbell C, Bijelic V, Barrowman N, Momoli F, Blinder H, Aaron SD, McAdam LC, Nguyen TTD, Tarnopolsky M, Wensley DF, Zielinski D, Rose L, Sheers N, Berlowitz DJ, Wolfe L, McKim D. Routine lung volume recruitment in boys with Duchenne muscular dystrophy: a randomised clinical trial. Thorax. 2022 Aug;77(8):805-811. doi: 10.1136/thoraxjnl-2021-218196. Epub 2022 Mar 2.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 12/26E
個々の参加者データ (IPD) の計画
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