Pinoamisharjoitukset auttavat FVC:n ja sairausajan laskussa (STEADFAST)
Pinoamisharjoitukset vaimentavat pakotetun elinkyvyn ja sairausajan laskua (STEADFAST)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tausta: Hengityselinten komplikaatiot ovat lasten Duchennen lihasdystrofiaan (DMD) liittyvän sairastuvuuden ja kuolleisuuden ensisijainen syy. Hengityslihasten osallistuminen johtaa etenevään hypoventilaatioon ja/tai toistuvaan atelektaasiin ja keuhkokuumeeseen yskän tehon heikkenemisen seurauksena. Lung volume recruitment (LVR) on tapa pinota hengitystä maksimaalisen keuhkojen inflaation (MIC) saavuttamiseksi, mikroatelektaasin estämiseksi ja yskän tehokkuuden parantamiseksi. Vaikka jotkut asiantuntijat ovat suositelleet sitä "hoidon standardiksi" hermo-lihassairauksia sairastaville henkilöille, strategiaa ei ole otettu laajalti käyttöön DMD:ssä, koska tähän mennessä ei ole tehty kliinisiä tutkimuksia sen tehokkuuden tukemiseksi sekä hoidon lisätaakka. tarvitaan populaatiossa, joka jo vaatii useita toimenpiteitä.
Ensisijainen tavoite: Selvittää, onnistuuko LVR tavanomaisen hoidon lisäksi vähentämään pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) laskua lähtötasosta kahden vuoden aikana (ennustettu prosenttiosuus, mitattuna American Thoracic Societyn standardien mukaan) verrattuna pelkkään tavanomaiseen hoitoon lapset, joilla on DMD.
Toissijaiset tavoitteet: Selvittää tavanomaisen hoidon lisäksi LVR-hoitoa saaneiden lasten ja pelkällä tavanomaisella hoidolla hoidettujen lasten väliset erot seuraavissa tekijöissä: (1) antibioottikuurien, sairaalahoitojen ja hengitysteiden pahenemisvaiheiden tehohoitopotilaiden määrä, (2) terveyteen liittyvä elämänlaatu ja (3) huippuyskävirtaus ja muut keuhkojen toimintatestit.
Menetelmät: Ehdotamme 3-vuotista satunnaistettua monikeskustutkimusta, johon osallistuu viisitoista korkea-asteen hoidon lastensairaalaa eri puolilla Kanadaa. Tutkimuspopulaatio koostuu 6-16-vuotiaista pojista, joiden DMD ja FVC ovat ≥ 30 % ennustetusta. Otoskoko on 110 osallistujaa. Kaavioiden tarkastelu ja osallistuvien keskusten kysely on osoittanut tämän olevan toteutettavissa, ja se arvioidaan uudelleen käynnissä olevan sisäisen pilottitutkimuksen avulla. Interventio: Osallistujat saavat minimointitoimenpiteen, joka saa perinteistä hoitoa (ei-invasiivinen ventilaatio, ravintolisät, fysioterapia ja/tai antibiootit hoitavan lääkärin päätöksen mukaan) tai tavanomaista hoitoa sekä kahdesti päivässä suoritettavaa LVR-harjoitusta edullisella kannettavalla. itsestään täyttyvä elvytyspussi, joka sisältää yksisuuntaisen venttiilin ja suukappaleen. Tietojen analyysi: Ensisijaista tulosta (muutos ennustetussa FVC:ssä 2 vuoden aikana) verrataan kahden tutkimusryhmän välillä käyttämällä kovarianssianalyysiä (ANCOVA), jossa otetaan huomioon lähtötason FVC ja minimointitekijät.
Tärkeys: DMD:tä sairastavien lasten keuhkojen toiminnan heikkeneminen vaikuttaa negatiivisesti elämänlaatuun ja ennustaa kuolleisuutta. LVR:n suhteellisen yksinkertainen strategia voi optimoida keuhkojen toimintaa ja vähentää hengitysteiden pahenemista, mikä parantaa DMD-potilaiden elämänlaatua. Tämä tutkimus on uusi siinä mielessä, että se on ensimmäinen satunnaistettu kontrolloitu LVR-tutkimus. Suurin vahvuus on, että tulokset tukevat tai kumoavat suosituksia LVR:n sisällyttämisestä DMD-potilaiden hoitotasoon maailmanlaajuisesti.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
Edmonton, Alberta, Kanada, TGG 2J3
- Stollery Children'S Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
- McMaster University
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
- London Health Sciences
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children'S Hospital Of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- SickKids Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Hôpital Ste. Justine
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 6-16 vuotta - Tämä ikäryhmä valittiin, koska on olemassa hyväksyttyjä normatiivisia keuhkojen toimintatietoja ja 6-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapset pystyvät yleensä suorittamaan keuhkojen toimintatestejä luotettavasti. Lapsia seurataan osallistuvissa keskuksissa, kunnes he täyttävät 18 vuotta (mahdollista kahden vuoden seuranta).
- Kliiniset fenotyyppiset piirteet, jotka ovat yhdenmukaisia DMD:n kanssa ja vahvistettu joko: (1) lihasbiopsialla, jossa näkyy täydellinen dystrofiinin puutos; (2) Geneettinen testi positiivinen dystrofiinigeenin deleetiolle tai duplikaatiolle, mikä johtaa "kehyksen ulkopuoliseen" mutaatioon; tai (3) dystrofiinigeenin sekvensointi, joka osoittaa DMD:hen liittyvän mutaation.
- FVC ≥ 30 % ennustettu - Tämä keuhkojen toiminta-alue valittiin sulkemaan pois ne, joilla on vaikea rajoittava hengitysvajaus ja jotka eivät todennäköisesti pysty luotettavasti suorittamaan keuhkojen toimintatestejä kahden vuoden aikana.
- Omaishoitaja, joka haluaa tarjota terapiaa
- Sujuva englannin tai ranskan kielen taito
Poissulkemiskriteerit:
- Ei voida suorittaa keuhkojen toimintakokeita ja/tai LVR-liikettä
- Endotrakeaalisen tai trakeostomiaputken läsnäolo
- LVR:n ja/tai Respironicsin in-sufflaattorin käyttö hengitystieinfektioiden välillä ja niiden aikana
- Tunnettu herkkyys pneumotoraksille tai pneumomediastinumille
- Hallitsematon astma tai muu obstruktiivinen keuhkosairaus
- Oireinen kardiomyopatia (ejektiofraktio alle 50 %)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Perinteinen hoito
|
Tämä voi sisältää: a. Fysioterapia, joka koostuu lyömäsoittimista, aktiivisesta hengityssyklistä ja/tai asennon drenaatiosta; b.
Ravintolisät, jotka koostuvat suun kautta tai letkulla syötettävistä ravintolisistä; c.
Antibiootit (suun kautta tai suonensisäisesti), jos on näyttöä hengitystieinfektiosta; d.
Non-invasiivinen ylipaineventilaatio, jos on näyttöä yöllisesta hypoventilaatiosta tai unen aiheuttamasta hengityshäiriöstä; e. Systeemiset steroidit
|
|
Active Comparator: Lung Volume Rekrytointi
Perinteinen hoito sekä Lung Volume Recruitment (LVR) -toiminto kahdesti päivässä
|
Tämä voi sisältää: a. Fysioterapia, joka koostuu lyömäsoittimista, aktiivisesta hengityssyklistä ja/tai asennon drenaatiosta; b.
Ravintolisät, jotka koostuvat suun kautta tai letkulla syötettävistä ravintolisistä; c.
Antibiootit (suun kautta tai suonensisäisesti), jos on näyttöä hengitystieinfektiosta; d.
Non-invasiivinen ylipaineventilaatio, jos on näyttöä yöllisesta hypoventilaatiosta tai unen aiheuttamasta hengityshäiriöstä; e. Systeemiset steroidit
LVR:ää käytetään kahdesti päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos FVC:ssä (%-ennustettu) lähtötasosta 2 vuoteen.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
FVC:n muutos (%-ennustettu) valittiin ensisijaiseksi tulokseksi, koska se ennustaa vahvasti myöhemmän hengitysvajauksen ja kuolleisuuden.
Vaikka eloonjääminen ei ole realistinen päätetapahtuma tässä tutkimuksessa, koska odotettu kuolleisuus on alle 5 % lasten ikäryhmässä, FVC-muutos on sopiva kliininen laboratoriomitta ja kelvollinen korvikepäätetapahtuma käytettäväksi tässä tutkimuksessa.
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FVC:n lasku 10 % ennustetusta
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Vaarasuhteen laskemiseen käytetään aikaa, joka kuluu FVC:n 10 prosentin laskuun ennustetusta.
|
2 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, jolle määrättiin avohoidon oraalisia antibioottikursseja lähtötilanteen ja 2 vuoden välillä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Niiden osallistujien kokonaismäärä, jotka saivat antibioottikuurit lähtötilanteen ja kahden vuoden välillä
|
2 vuotta
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu lähtötasosta 2 vuoteen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Mitattu kahdesti vuodessa käyttäen Pediatric Quality of Life Inventorya (PedsQL 4.0).
PedsQL sisältää neljä alaasteikkoa: fyysinen toiminta, emotionaalinen toiminta, sosiaalinen toiminta ja koulun toiminta.
Jokainen alaasteikko pisteytetään 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Kokonaispistemäärä lasketaan laskemalla kaikkien alaasteikkopisteiden keskiarvo.
|
2 vuotta
|
|
Muutos avustetun ja avustamattoman yskähuipun (PCF) välillä lähtötasosta 2 vuoteen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Muutos avustetun ja ilman yskän huippuvirtauksen (litroina minuutissa) erossa lähtötasosta kahteen vuoteen.
|
2 vuotta
|
|
Muutos maksimaalisessa insufflaatiokapasiteetissa (MIC) - elintärkeässä kapasiteetissa (VC) lähtötasosta 2 vuoteen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Muutos maksimaalisessa insufflaatiokapasiteetissa (MIC)-vitaalikapasiteetissa (VC) litroina perustasosta 2 vuoteen
|
2 vuotta
|
|
Muutos enimmäishengityspaineissa (MIP), lähtötasosta 2 vuoteen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Muutos suurimmassa sisäänhengityspaineessa (MIP, senttimetreinä vettä), lähtötasosta 2 vuoteen
|
2 vuotta
|
|
Muutos maksimiuloshengityspaineissa (MEP), lähtötasosta 2 vuoteen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Muutos maksimiuloshengityspaineissa (MEP, litroina), lähtötasosta 2 vuoteen
|
2 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksimaalinen ja keskimääräinen paine saavutettu LVR:llä (cmH2O)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
Hengityselinten oireet
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Oirekuukausien keskimääräinen määrä tutkimusjakson aikana.
Oirekuukaudet ovat kuukausia, joissa ilmenee hengitystieoireita.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Sherri Katz, MD, Children'S Hospital Of Eastern Ontario
- Opintojohtaja: Ian MacLusky, MD, Children'S Hospital Of Eastern Ontario
- Opintojohtaja: Nicholas Barrowman, PhD, Children'S Hospital Of Eastern Ontario
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Morrow B, Argent A, Zampoli M, Human A, Corten L, Toussaint M. Cough augmentation techniques for people with chronic neuromuscular disorders. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Apr 22;4(4):CD013170. doi: 10.1002/14651858.CD013170.pub2.
- Katz SL, Mah JK, McMillan HJ, Campbell C, Bijelic V, Barrowman N, Momoli F, Blinder H, Aaron SD, McAdam LC, Nguyen TTD, Tarnopolsky M, Wensley DF, Zielinski D, Rose L, Sheers N, Berlowitz DJ, Wolfe L, McKim D. Routine lung volume recruitment in boys with Duchenne muscular dystrophy: a randomised clinical trial. Thorax. 2022 Aug;77(8):805-811. doi: 10.1136/thoraxjnl-2021-218196. Epub 2022 Mar 2.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 12/26E
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .