Gli esercizi di impilamento aiutano il declino della FVC e del tempo di malattia (STEADFAST)

Contesto: le complicanze respiratorie sono la causa principale di morbilità e mortalità associate alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) infantile. Il coinvolgimento dei muscoli respiratori porta a ipoventilazione progressiva e/o atelettasie ricorrenti e polmonite secondarie alla diminuzione dell'efficacia della tosse. Il reclutamento del volume polmonare (LVR) è un mezzo per impilare i respiri per ottenere la massima inflazione polmonare (MIC), prevenire la microatelectasia e migliorare l'efficacia della tosse. Sebbene sia stata raccomandata da alcuni esperti come "standard di cura" per le persone con malattie neuromuscolari, la strategia non è stata ampiamente implementata nella DMD data la mancanza di studi clinici fino ad oggi per supportarne l'efficacia e l'onere aggiuntivo della cura richiesto in una popolazione che richiede già molteplici interventi.

Obiettivo primario: determinare se la LVR, in aggiunta al trattamento convenzionale, è efficace nel ridurre il declino rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) nell'arco di 2 anni (percentuale prevista, misurata secondo gli standard dell'American Thoracic Society), rispetto al solo trattamento convenzionale in bambini con DMD.

Obiettivi secondari: determinare le differenze tra i bambini trattati con LVR in aggiunta al trattamento convenzionale, rispetto a quelli trattati con il solo trattamento convenzionale, in: (1) il numero di cicli di antibiotici, ricoveri e ricoveri in terapia intensiva per riacutizzazioni respiratorie, (2) qualità della vita correlata alla salute e (3) picco di flusso della tosse e altri test di funzionalità polmonare.

Metodi: Proponiamo uno studio controllato randomizzato multicentrico di 3 anni che coinvolge quindici ospedali pediatrici di assistenza terziaria in tutto il Canada. La popolazione in studio è composta da ragazzi di età compresa tra 6 e 16 anni con DMD e FVC ≥ 30% del previsto. Verrà arruolato un campione di 110 partecipanti. Ciò è stato reso possibile dalla revisione delle carte e dall'indagine sui centri partecipanti e sarà rivalutato con uno studio pilota interno in corso. Intervento: i partecipanti verranno assegnati con una procedura di minimizzazione per ricevere un trattamento convenzionale (ventilazione non invasiva, integrazione nutrizionale, fisioterapia e / o antibiotici, come deciso dal medico curante) o trattamento convenzionale più esercizi LVR due volte al giorno eseguiti con un dispositivo portatile economico pallone di rianimazione autogonfiabile contenente una valvola unidirezionale e un boccaglio. Analisi dei dati: l'esito primario (variazione della percentuale prevista di FVC nell'arco di 2 anni) verrà confrontato tra i due gruppi di studio utilizzando un'analisi della covarianza (ANCOVA) che tiene conto della FVC basale e dei fattori di minimizzazione.

Importanza: il declino della funzione polmonare tra i bambini con DMD influisce negativamente sulla qualità della vita e predice la mortalità. La strategia relativamente semplice di LVR ha il potenziale per ottimizzare la funzione polmonare e ridurre le riacutizzazioni respiratorie, migliorando così la qualità della vita per le persone con DMD. Questo studio è nuovo in quanto è il primo studio controllato randomizzato di LVR. Uno dei principali punti di forza è che i risultati forniranno supporto o confuteranno le raccomandazioni riguardanti l'inclusione della LVR nello standard di cura per le persone con DMD in tutto il mondo.