Stableøvelser hjælper med at falde i FVC og sygetid (STEADFAST)

Baggrund: Respiratoriske komplikationer er den primære årsag til morbiditet og dødelighed i forbindelse med Duchenne muskeldystrofi i barndommen (DMD). Inddragelse af respirationsmusklerne fører til progressiv hypoventilation og/eller tilbagevendende atelektase og lungebetændelse sekundært til nedsat hosteeffekt. Lung volume recruitment (LVR) er et middel til at stable vejrtrækninger for at opnå maksimal lungeinflation (MIC), forhindre mikro-atelektase og forbedre hosteeffektiviteten. Selvom den er blevet anbefalet af nogle eksperter som "standarden for pleje" for personer med neuromuskulær sygdom, er strategien ikke blevet implementeret i vid udstrækning i DMD på grund af manglen på kliniske forsøg til dato for at understøtte dens effektivitet såvel som den ekstra plejebyrde. kræves i en befolkning, der allerede kræver flere indgreb.

Primært mål: At afgøre, om LVR, ud over konventionel behandling, har succes med at reducere fald fra baseline i forceret vitalkapacitet (FVC) over 2 år (forudsagt procent, målt i henhold til American Thoracic Society-standarder), sammenlignet med konventionel behandling alene i børn med DMD.

Sekundære mål: At bestemme forskelle mellem børn, der behandles med LVR ud over konventionel behandling, sammenlignet med dem, der behandles med konventionel behandling alene, i: (1) antallet af antibiotikakure, hospitalsindlæggelser og intensive indlæggelser for respiratoriske eksacerbationer, (2) sundhedsrelateret livskvalitet og (3) peak hosteflow og andre lungefunktionstests.

Metoder: Vi foreslår et 3-årigt multicenter randomiseret kontrolleret forsøg, der involverer femten pædiatriske hospitaler til tertiær pleje på tværs af Canada. Studiepopulationen består af drenge i alderen 6-16 år med DMD og FVC ≥ 30 % af forventet. En prøvestørrelse på 110 deltagere vil blive tilmeldt. Dette er blevet informeret ved diagramgennemgang og undersøgelse af deltagende centre for at være gennemførligt, og vil blive revurderet med en igangværende intern pilotundersøgelse. Intervention: Deltagerne vil blive tildelt en minimeringsprocedure for at modtage konventionel behandling (non-invasiv ventilation, ernæringstilskud, fysioterapi og/eller antibiotika, som bestemt af den behandlende læge) eller konventionel behandling plus to gange daglige LVR-øvelser udført med en billig, bærbar selvoppustelige genoplivningspose indeholdende en envejsventil og et mundstykke. Dataanalyse: Det primære resultat (ændring i procent forudsagt FVC over 2 år) vil blive sammenlignet mellem de to undersøgelsesgrupper ved hjælp af en analyse af kovarians (ANCOVA), der tager højde for baseline FVC og minimeringsfaktorer.

Betydning: Nedgang i lungefunktion blandt børn med DMD påvirker livskvaliteten negativt og forudsiger dødelighed. Den relativt simple strategi for LVR har potentialet til at optimere lungefunktionen og reducere respiratoriske eksacerbationer og derved forbedre livskvaliteten for personer med DMD. Denne undersøgelse er ny, idet det er det første randomiserede kontrollerede forsøg med LVR. En stor styrke er, at resultaterne vil støtte eller afkræfte anbefalinger vedrørende inklusion af LVR i standarden for pleje for personer med DMD verden over.