- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01999075
Los ejercicios de apilamiento ayudan a disminuir la FVC y el tiempo de enfermedad (STEADFAST)
Los ejercicios de apilamiento atenúan la disminución de la capacidad vital forzada y el tiempo de enfermedad (STEADFAST)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Antecedentes: Las complicaciones respiratorias son la principal causa de morbilidad y mortalidad asociadas con la distrofia muscular de Duchenne (DMD) infantil. La afectación de los músculos respiratorios provoca hipoventilación progresiva y/o atelectasia recurrente y neumonía secundaria a la disminución de la eficacia de la tos. El reclutamiento de volumen pulmonar (LVR) es un medio de acumular respiraciones para lograr la inflación pulmonar máxima (MIC), prevenir las microatelectasias y mejorar la eficacia de la tos. Aunque algunos expertos la han recomendado como el "estándar de atención" para las personas con enfermedades neuromusculares, la estrategia no se ha implementado ampliamente en la DMD dada la falta de ensayos clínicos hasta la fecha para respaldar su eficacia, así como la carga adicional de atención. necesarios en una población que ya requiere múltiples intervenciones.
Objetivo principal: Determinar si la LVR, además del tratamiento convencional, tiene éxito en la reducción de la disminución de la capacidad vital forzada (FVC) desde el valor inicial durante 2 años (porcentaje previsto, medido según los estándares de la American Thoracic Society), en comparación con el tratamiento convencional solo en niños con DMD.
Objetivos secundarios: determinar las diferencias entre los niños tratados con LVR además del tratamiento convencional, en comparación con los tratados con el tratamiento convencional solo, en: (1) el número de ciclos de antibióticos, hospitalizaciones y admisiones en cuidados intensivos por exacerbaciones respiratorias, (2) calidad de vida relacionada con la salud y (3) flujo máximo de tos y otras pruebas de función pulmonar.
Métodos: Proponemos un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de 3 años que involucre quince hospitales pediátricos de atención terciaria en todo Canadá. La población del estudio consta de niños de 6 a 16 años con DMD y FVC ≥ 30 % de lo previsto. Se inscribirá un tamaño de muestra de 110 participantes. Esto ha sido informado por la revisión de gráficos y la encuesta de los centros participantes para ser factible, y se volverá a evaluar con un estudio piloto interno en curso. Intervención: Los participantes serán asignados a un procedimiento de minimización para recibir tratamiento convencional (ventilación no invasiva, suplementos nutricionales, fisioterapia y/o antibióticos, según lo decida el médico tratante) o tratamiento convencional más ejercicios LVR dos veces al día realizados con un equipo portátil y económico. bolsa de reanimación autoinflable que contiene una válvula unidireccional y una boquilla. Análisis de datos: el resultado principal (cambio en el porcentaje de FVC previsto durante 2 años) se comparará entre los dos grupos de estudio mediante un análisis de covarianza (ANCOVA) que tiene en cuenta la FVC inicial y los factores de minimización.
Importancia: La disminución de la función pulmonar entre los niños con DMD afecta negativamente la calidad de vida y predice la mortalidad. La estrategia relativamente simple de LVR tiene el potencial de optimizar la función pulmonar y reducir las exacerbaciones respiratorias, mejorando así la calidad de vida de las personas con DMD. Este estudio es novedoso porque es el primer ensayo controlado aleatorio de LVR. Una fortaleza importante es que los resultados respaldarán o refutarán las recomendaciones con respecto a la inclusión de LVR en el estándar de atención para personas con DMD en todo el mundo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Edmonton, Alberta, Canadá, TGG 2J3
- Stollery Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
- McMaster University
-
London, Ontario, Canadá, N6A 4G5
- London Health Sciences
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- SickKids Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Hopital Ste. Justine
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de 6 a 16 años: se seleccionó este rango de edad porque existen datos normativos aceptados sobre la función pulmonar y los niños de 6 años de edad y mayores generalmente pueden realizar pruebas de función pulmonar de manera confiable. Los niños son seguidos en los centros participantes hasta que cumplen los 18 años (permitiendo dos años de seguimiento).
- Características clínicas fenotípicas consistentes con DMD y confirmadas por: (1) Biopsia muscular que muestra deficiencia completa de distrofina; (2) Prueba genética positiva para eliminación o duplicación en el gen de la distrofina que resulte en una mutación 'fuera de marco'; o (3) secuenciación del gen de la distrofina que muestra una mutación asociada con la DMD.
- FVC ≥ 30% del valor teórico: este rango de función pulmonar se seleccionó para excluir a aquellos con insuficiencia respiratoria restrictiva grave, que tienen menos probabilidades de poder realizar pruebas de función pulmonar de manera confiable durante un período de dos años.
- Un cuidador dispuesto a proporcionar la terapia.
- Fluidez en inglés o francés.
Criterio de exclusión:
- Incapaz de realizar pruebas de función pulmonar y/o maniobra LVR
- Presencia de un tubo endotraqueal o de traqueostomía
- Ya usa LVR y/o el exsuflador de Respironics entre y durante las infecciones respiratorias
- Susceptibilidad conocida a neumotórax o neumomediastino
- Asma no controlada u otra enfermedad pulmonar obstructiva
- Miocardiopatía sintomática (fracción de eyección inferior al 50 %)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Tratamiento convencional
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Esto puede incluir: a. Fisioterapia, consistente en percusión, ciclo activo de respiración y/o drenaje postural; b.
Apoyo nutricional, que consiste en suplementos dietéticos orales o alimentados por sonda; C.
Antibióticos (orales o intravenosos), si hay evidencia de infección respiratoria; d.
Ventilación con presión positiva no invasiva, si hay evidencia de hipoventilación nocturna o respiración alterada durante el sueño; mi. esteroides sistémicos
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Comparador activo: Reclutamiento de volumen pulmonar
Tratamiento convencional más el uso de Lung Volume Recruitment (LVR) dos veces al día
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Esto puede incluir: a. Fisioterapia, consistente en percusión, ciclo activo de respiración y/o drenaje postural; b.
Apoyo nutricional, que consiste en suplementos dietéticos orales o alimentados por sonda; C.
Antibióticos (orales o intravenosos), si hay evidencia de infección respiratoria; d.
Ventilación con presión positiva no invasiva, si hay evidencia de hipoventilación nocturna o respiración alterada durante el sueño; mi. esteroides sistémicos
LVR se utilizará dos veces al día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Disminución relativa de la FVC (% previsto) durante 2 años, medida según los estándares de la American Thoracic Society (ATS), utilizando las ecuaciones normativas de Stanojevic.
Periodo de tiempo: 2 años
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Se eligió la disminución relativa de la CVF (% previsto) como resultado primario, ya que es un fuerte predictor de insuficiencia respiratoria y mortalidad subsiguientes.
Aunque la supervivencia no es un criterio de valoración realista para este ensayo, dado que la mortalidad esperada es inferior al 5 % para el grupo de edad pediátrica, la disminución de la FVC es una medida de laboratorio clínico adecuada y un criterio de valoración sustituto válido para este ensayo.
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta la disminución de la FVC del 10 % de lo previsto.
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Número total y duración de los ciclos de antibióticos orales para pacientes ambulatorios, ingresos hospitalarios y en la UCI por exacerbaciones respiratorias durante 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Calidad de vida relacionada con la salud durante 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
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Medido semestralmente con PedsQL 4.0, Pediatric Quality of Life Inventory
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2 años
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Cambio en el flujo máximo de tos sin asistencia (PCF), capacidad de insuflación máxima (MIC), presiones inspiratorias y espiratorias máximas (MIP, MEP), así como MIC y PCF con LVR, durante 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Presión máxima y media alcanzada con LVR (cmH2O)
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Síntomas respiratorios
Periodo de tiempo: 2 años
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Síntomas respiratorios, evaluados cada 3 meses por teléfono y entrevistas con el personal en las visitas a la clínica (Apéndice 10_Se entregará al participante un diario de uso de autoinforme (Apéndice 12) para registrar las actividades diarias para ayudar a recordar en los seguimientos telefónicos
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2 años
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Satisfacción con LVR
Periodo de tiempo: 2 años
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Satisfacción con LVR, evaluada cada 3 meses por teléfono
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Sherri Katz, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
- Director de estudio: Ian MacLusky, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
- Director de estudio: Nicholas Barrowman, PhD, Children's Hospital of Eastern Ontario
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Morrow B, Argent A, Zampoli M, Human A, Corten L, Toussaint M. Cough augmentation techniques for people with chronic neuromuscular disorders. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Apr 22;4(4):CD013170. doi: 10.1002/14651858.CD013170.pub2.
- Katz SL, Mah JK, McMillan HJ, Campbell C, Bijelic V, Barrowman N, Momoli F, Blinder H, Aaron SD, McAdam LC, Nguyen TTD, Tarnopolsky M, Wensley DF, Zielinski D, Rose L, Sheers N, Berlowitz DJ, Wolfe L, McKim D. Routine lung volume recruitment in boys with Duchenne muscular dystrophy: a randomised clinical trial. Thorax. 2022 Aug;77(8):805-811. doi: 10.1136/thoraxjnl-2021-218196. Epub 2022 Mar 2.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 12/26E
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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