Los ejercicios de apilamiento ayudan a disminuir la FVC y el tiempo de enfermedad (STEADFAST)

Antecedentes: Las complicaciones respiratorias son la principal causa de morbilidad y mortalidad asociadas con la distrofia muscular de Duchenne (DMD) infantil. La afectación de los músculos respiratorios provoca hipoventilación progresiva y/o atelectasia recurrente y neumonía secundaria a la disminución de la eficacia de la tos. El reclutamiento de volumen pulmonar (LVR) es un medio de acumular respiraciones para lograr la inflación pulmonar máxima (MIC), prevenir las microatelectasias y mejorar la eficacia de la tos. Aunque algunos expertos la han recomendado como el "estándar de atención" para las personas con enfermedades neuromusculares, la estrategia no se ha implementado ampliamente en la DMD dada la falta de ensayos clínicos hasta la fecha para respaldar su eficacia, así como la carga adicional de atención. necesarios en una población que ya requiere múltiples intervenciones.

Objetivo principal: Determinar si la LVR, además del tratamiento convencional, tiene éxito en la reducción de la disminución de la capacidad vital forzada (FVC) desde el valor inicial durante 2 años (porcentaje previsto, medido según los estándares de la American Thoracic Society), en comparación con el tratamiento convencional solo en niños con DMD.

Objetivos secundarios: determinar las diferencias entre los niños tratados con LVR además del tratamiento convencional, en comparación con los tratados con el tratamiento convencional solo, en: (1) el número de ciclos de antibióticos, hospitalizaciones y admisiones en cuidados intensivos por exacerbaciones respiratorias, (2) calidad de vida relacionada con la salud y (3) flujo máximo de tos y otras pruebas de función pulmonar.

Métodos: Proponemos un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de 3 años que involucre quince hospitales pediátricos de atención terciaria en todo Canadá. La población del estudio consta de niños de 6 a 16 años con DMD y FVC ≥ 30 % de lo previsto. Se inscribirá un tamaño de muestra de 110 participantes. Esto ha sido informado por la revisión de gráficos y la encuesta de los centros participantes para ser factible, y se volverá a evaluar con un estudio piloto interno en curso. Intervención: Los participantes serán asignados a un procedimiento de minimización para recibir tratamiento convencional (ventilación no invasiva, suplementos nutricionales, fisioterapia y/o antibióticos, según lo decida el médico tratante) o tratamiento convencional más ejercicios LVR dos veces al día realizados con un equipo portátil y económico. bolsa de reanimación autoinflable que contiene una válvula unidireccional y una boquilla. Análisis de datos: el resultado principal (cambio en el porcentaje de FVC previsto durante 2 años) se comparará entre los dos grupos de estudio mediante un análisis de covarianza (ANCOVA) que tiene en cuenta la FVC inicial y los factores de minimización.

Importancia: La disminución de la función pulmonar entre los niños con DMD afecta negativamente la calidad de vida y predice la mortalidad. La estrategia relativamente simple de LVR tiene el potencial de optimizar la función pulmonar y reducir las exacerbaciones respiratorias, mejorando así la calidad de vida de las personas con DMD. Este estudio es novedoso porque es el primer ensayo controlado aleatorio de LVR. Una fortaleza importante es que los resultados respaldarán o refutarán las recomendaciones con respecto a la inclusión de LVR en el estándar de atención para personas con DMD en todo el mundo.