Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stapeloefeningen helpen de achteruitgang van FVC en ziekteverzuim (STEADFAST)

22 november 2024 bijgewerkt door: Sherri Katz, Children's Hospital of Eastern Ontario

Stapeloefeningen verminderen de achteruitgang in geforceerde vitale capaciteit en ziekteverzuim (STEADFAST)

Duchenne spierdystrofie wordt gecompliceerd door zwakke ademhalingsspieren en longinfecties. "Longvolume rekrutering" is een techniek die wordt uitgevoerd met behulp van een gezichtsmasker of mondstuk en een draagbare reanimatiezak om ademhalingen te stapelen, de longen op te blazen en de luchtwegen vrij te maken van secreties door de kracht van een hoest te vergroten. Wij geloven dat dit het gestage verlies van longfunctie zal vertragen, longinfecties zal voorkomen en de kwaliteit van leven zal verbeteren. Ons doel is om de uitkomst van een groep individuen met DMD die met standaardzorg wordt behandeld, te vergelijken met een andere groep die ook longvolumerecrutering krijgt. Indien effectief, zal deze studie de klinische praktijk veranderen door tweemaal daagse behandeling op te nemen als onderdeel van de standaardzorg voor mensen met DMD, om hun longgezondheid en kwaliteit van leven te verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Achtergrond: Ademhalingscomplicaties zijn de belangrijkste oorzaak van morbiditeit en mortaliteit geassocieerd met Duchenne spierdystrofie (DMD) in de kindertijd. Betrokkenheid van de ademhalingsspieren leidt tot progressieve hypoventilatie en/of recidiverende atelectase en pneumonie secundair aan verminderde hoesteffectiviteit. Longvolume-rekrutering (LVR) is een manier om ademhalingen te stapelen om maximale longinflatie (MIC) te bereiken, micro-atelectase te voorkomen en de hoesteffectiviteit te verbeteren. Hoewel het door sommige experts is aanbevolen als de "standaardzorg" voor personen met een neuromusculaire aandoening, is de strategie niet breed geïmplementeerd in DMD, gezien het gebrek aan klinische onderzoeken tot nu toe om de werkzaamheid ervan te ondersteunen, evenals de extra zorglast. vereist in een populatie die al meerdere interventies vereist.

Primaire doelstelling: Vaststellen of LVR, naast conventionele behandeling, succesvol is in het verminderen van achteruitgang van baseline in geforceerde vitale capaciteit (FVC) gedurende 2 jaar (procent voorspeld, gemeten volgens de normen van de American Thoracic Society), vergeleken met conventionele behandeling alleen in kinderen met DMD.

Secundaire doelstellingen: verschillen bepalen tussen kinderen die naast conventionele behandeling met LVR worden behandeld, in vergelijking met kinderen die alleen met conventionele behandeling worden behandeld, in: (1) het aantal antibioticakuren, ziekenhuisopnames en opnames op de intensive care voor respiratoire exacerbaties, (2) gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, en (3) hoestpiek en andere longfunctietesten.

Methoden: We stellen een 3-jarige multi-center gerandomiseerde gecontroleerde studie voor waarbij vijftien tertiaire kinderziekenhuizen in heel Canada betrokken zijn. De onderzoekspopulatie bestaat uit jongens van 6-16 jaar met DMD en FVC ≥ 30% van voorspeld. Er wordt een steekproef van 110 deelnemers ingeschreven. Dit is op basis van kaartonderzoek en onderzoek van deelnemende centra geïnformeerd om haalbaar te zijn, en zal opnieuw worden beoordeeld met een lopende interne pilotstudie. Interventie: Deelnemers krijgen een minimale procedure toegewezen voor conventionele behandeling (niet-invasieve beademing, voedingssuppletie, fysiotherapie en/of antibiotica, zoals bepaald door de behandelend arts) of conventionele behandeling plus tweemaal daags LVR-oefeningen uitgevoerd met een goedkope, draagbare zelfopblazende beademingszak met een eenrichtingsventiel en een mondstuk. Gegevensanalyse: De primaire uitkomst (verandering in procent voorspelde FVC over 2 jaar) zal worden vergeleken tussen de twee onderzoeksgroepen met behulp van een analyse van covariantie (ANCOVA) die rekening houdt met baseline FVC en minimalisatiefactoren.

Belang: achteruitgang van de longfunctie bij kinderen met DMD heeft een negatieve invloed op de kwaliteit van leven en voorspelt de mortaliteit. De relatief eenvoudige strategie van LVR heeft het potentieel om de longfunctie te optimaliseren en respiratoire exacerbaties te verminderen, waardoor de kwaliteit van leven van mensen met DMD wordt verbeterd. Deze studie is nieuw omdat het de eerste gerandomiseerde gecontroleerde studie van LVR is. Een grote kracht is dat de resultaten aanbevelingen zullen ondersteunen of weerleggen met betrekking tot opname van LVR in de zorgstandaard voor mensen met DMD wereldwijd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

70

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, TGG 2J3
        • Stollery Children'S Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster University
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • London Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children'S Hospital Of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • SickKids Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste. Justine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd 6-16 jaar - Deze leeftijdscategorie is gekozen omdat er geaccepteerde normatieve longfunctiegegevens zijn en kinderen van 6 jaar en ouder over het algemeen betrouwbaar longfunctietesten kunnen uitvoeren. Kinderen worden gevolgd in deelnemende centra tot ze 18 jaar oud zijn (met een follow-up van twee jaar).
  • Klinische fenotypische kenmerken consistent met DMD en bevestigd door: (1) Spierbiopsie die volledige dystrofinedeficiëntie aantoont; (2) Genetische test positief voor deletie of duplicatie in het dystrofine-gen resulterend in een 'out-of-frame' mutatie; of (3) Dystrofine-gensequencing die een mutatie toont die geassocieerd is met DMD.
  • FVC ≥ 30% voorspeld - Dit bereik van longfunctie werd gekozen om mensen met een ernstige restrictieve ademhalingsstoornis uit te sluiten, van wie het minder waarschijnlijk is dat ze in staat zullen zijn om betrouwbaar longfunctietesten uit te voeren over een periode van twee jaar.
  • Een verzorger die bereid is de therapie te geven
  • Vloeiend Engels of Frans

Uitsluitingscriteria:

  • Niet in staat om longfunctietesten en/of LVR-manoeuvre uit te voeren
  • Aanwezigheid van een endotracheale of tracheacanule
  • Al gebruik van LVR en/of de Respironics in-exsufflator tussen en tijdens luchtweginfecties
  • Bekende gevoeligheid voor pneumothorax of pneumomediastinum
  • Ongecontroleerde astma of andere obstructieve longziekte
  • Symptomatische cardiomyopathie (ejectiefractie minder dan 50%)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Conventionele behandeling
Ander: Conventionele behandeling
Dit kan zijn: a. Fysiotherapie, bestaande uit percussie, actieve ademhaling en/of houdingsdrainage; B. Voedingsondersteuning, bestaande uit orale of sondevoedingssupplementen; C. Antibiotica (oraal of intraveneus), als er aanwijzingen zijn voor een luchtweginfectie; D. Niet-invasieve overdrukventilatie, als er tekenen zijn van nachtelijke hypoventilatie of slaapstoornissen in de ademhaling; e. Systemische steroïden
Actieve vergelijker: Werving van longvolume
Conventionele behandeling plus het gebruik van Lung Volume Recruitment (LVR) tweemaal per dag
Ander: Conventionele behandeling
Dit kan zijn: a. Fysiotherapie, bestaande uit percussie, actieve ademhaling en/of houdingsdrainage; B. Voedingsondersteuning, bestaande uit orale of sondevoedingssupplementen; C. Antibiotica (oraal of intraveneus), als er aanwijzingen zijn voor een luchtweginfectie; D. Niet-invasieve overdrukventilatie, als er tekenen zijn van nachtelijke hypoventilatie of slaapstoornissen in de ademhaling; e. Systemische steroïden
Apparaat: Longvolume-rekrutering (LVR)
LVR zal twee keer per dag worden gebruikt

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in FVC (%-voorspeld) van uitgangswaarde tot 2 jaar.
Tijdsspanne: 2 jaar
Verandering in FVC (% voorspeld) werd gekozen als de primaire uitkomstmaat, omdat dit een sterke voorspeller is van daaropvolgende respiratoire insufficiëntie en mortaliteit. Hoewel overleving geen realistisch eindpunt is voor dit onderzoek, aangezien de verwachte mortaliteit minder dan 5% bedraagt ​​voor de pediatrische leeftijdsgroep, is FVC-verandering een geschikte klinische laboratoriummaatstaf en een geldig surrogaateindpunt om voor dit onderzoek te gebruiken.
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
FVC-daling van 10% van voorspeld
Tijdsspanne: 2 jaar
De tijd die nodig is om een ​​FVC-daling van 10% van de voorspelde waarde te bereiken, zal worden gebruikt om een ​​risicoratio te berekenen.
2 jaar
Aantal deelnemers dat poliklinische orale antibioticakuren heeft voorgeschreven tussen baseline en twee jaar
Tijdsspanne: 2 jaar
Totaal aantal deelnemers dat tussen baseline en twee jaar een antibioticakuur heeft gekregen
2 jaar
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven vanaf baseline tot 2 jaar
Tijdsspanne: 2 jaar
Halfjaarlijks gemeten met behulp van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL 4.0). De PedsQL omvat vier subschalen: fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en schoolfunctioneren. Elke subschaal wordt gescoord van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Een totaalscore wordt berekend door het middelen van alle subschaalscores.
2 jaar
Verandering in het verschil tussen ondersteunde en niet-ondersteunde piekhoeststroom (PCF) vanaf baseline tot 2 jaar
Tijdsspanne: 2 jaar
Verandering in het verschil tussen ondersteunde en niet-ondersteunde piekhoeststroom (in liters per minuut) vanaf de uitgangswaarde tot 2 jaar.
2 jaar
Verandering in maximale insufflatiecapaciteit (MIC)-vitale capaciteit (VC) van basislijn naar 2 jaar
Tijdsspanne: 2 jaar
Verandering in maximale insufflatiecapaciteit (MIC)-vitale capaciteit (VC) in liters van uitgangswaarde naar 2 jaar
2 jaar
Verandering in maximale inspiratoire druk (MIP), van uitgangswaarde tot 2 jaar
Tijdsspanne: 2 jaar
Verandering in maximale inspiratiedruk (MIP, in centimeters water), van uitgangswaarde naar 2 jaar
2 jaar
Verandering in maximale expiratoire druk (MEP), van uitgangswaarde tot 2 jaar
Tijdsspanne: 2 jaar
Verandering in maximale uitademingsdruk (MEP, in liters), van uitgangswaarde naar 2 jaar
2 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale en gemiddelde druk bereikt met LVR (cmH2O)
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Ademhalingssymptomen
Tijdsspanne: 2 jaar
Gemiddeld aantal symptoommaanden gedurende de onderzoeksperiode. Symptoommaanden zijn maanden met enig ademhalingssymptoom.
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Medewerkers

Jesse's Journey

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sherri Katz, MD, Children'S Hospital Of Eastern Ontario
  • Studie directeur: Ian MacLusky, MD, Children'S Hospital Of Eastern Ontario
  • Studie directeur: Nicholas Barrowman, PhD, Children'S Hospital Of Eastern Ontario

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 november 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 november 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

3 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 november 2024

Laatst geverifieerd

1 november 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 12/26E

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren