Stapelübungen tragen zur Verringerung der FVC und der Krankheitszeit bei (STEADFAST)

Hintergrund: Atemwegskomplikationen sind die Hauptursache für Morbidität und Mortalität im Zusammenhang mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Kindesalter. Die Beteiligung der Atemmuskulatur führt zu fortschreitender Hypoventilation und/oder wiederkehrender Atelektase und Lungenentzündung als Folge einer verminderten Hustenwirksamkeit. Die Rekrutierung des Lungenvolumens (Lung Volume Recruitment, LVR) ist ein Mittel zur Stapelung von Atemzügen, um eine maximale Lungeninflation (MIC) zu erreichen, Mikroatelektasen zu verhindern und die Wirksamkeit des Hustens zu verbessern. Obwohl sie von einigen Experten als „Standardbehandlung“ für Personen mit neuromuskulären Erkrankungen empfohlen wurde, wurde die Strategie bei DMD aufgrund des Mangels an klinischen Studien, die ihre Wirksamkeit belegen, und der zusätzlichen Belastung durch die Pflege bisher nicht umfassend umgesetzt Dies ist in einer Population erforderlich, die bereits mehrere Eingriffe erfordert.

Hauptziel: Feststellung, ob LVR zusätzlich zur konventionellen Behandlung den Rückgang der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert über einen Zeitraum von 2 Jahren (Prognoseprozentsatz, gemessen nach den Standards der American Thoracic Society) im Vergleich zur alleinigen konventionellen Behandlung erfolgreich reduzieren kann Kinder mit DMD.

Sekundäre Ziele: Ermittlung der Unterschiede zwischen Kindern, die zusätzlich zur konventionellen Behandlung mit LVR behandelt wurden, im Vergleich zu denen, die nur mit konventioneller Behandlung behandelt wurden, in Bezug auf: (1) die Anzahl der Antibiotikakuren, Krankenhauseinweisungen und Einweisungen auf die Intensivstation wegen Atemwegsexazerbationen, (2) gesundheitsbezogene Lebensqualität und (3) Spitzenhustenfluss und andere Lungenfunktionstests.

Methoden: Wir schlagen eine dreijährige multizentrische, randomisierte, kontrollierte Studie mit fünfzehn Kinderkrankenhäusern der Tertiärversorgung in ganz Kanada vor. Die Studienpopulation besteht aus Jungen im Alter von 6 bis 16 Jahren mit DMD und FVC ≥ 30 % des vorhergesagten Wertes. Es wird eine Stichprobengröße von 110 Teilnehmern eingeschrieben. Dies wurde durch die Überprüfung der Diagramme und die Befragung der teilnehmenden Zentren als machbar erachtet und wird im Rahmen einer laufenden internen Pilotstudie erneut bewertet. Intervention: Den Teilnehmern wird ein Minimierungsverfahren zugewiesen, um eine konventionelle Behandlung (nicht-invasive Beatmung, Nahrungsergänzung, Physiotherapie und/oder Antibiotika, je nach Entscheidung des behandelnden Arztes) oder eine konventionelle Behandlung plus zweimal tägliche LVR-Übungen zu erhalten, die mit einem kostengünstigen, tragbaren Gerät durchgeführt werden Selbstaufblasender Beatmungsbeutel mit Einwegventil und Mundstück. Datenanalyse: Das primäre Ergebnis (Änderung des prognostizierten FVC-Prozentsatzes über 2 Jahre) wird zwischen den beiden Studiengruppen mithilfe einer Kovarianzanalyse (ANCOVA) verglichen, die den Basis-FVC und Minimierungsfaktoren berücksichtigt.

Bedeutung: Eine Verschlechterung der Lungenfunktion bei Kindern mit DMD wirkt sich negativ auf die Lebensqualität aus und prognostiziert die Sterblichkeit. Die relativ einfache LVR-Strategie hat das Potenzial, die Lungenfunktion zu optimieren und respiratorische Exazerbationen zu reduzieren und so die Lebensqualität von Personen mit DMD zu verbessern. Diese Studie ist insofern neu, als es sich um die erste randomisierte kontrollierte Studie zu LVR handelt. Eine große Stärke besteht darin, dass die Ergebnisse Empfehlungen zur Einbeziehung von LVR in den Versorgungsstandard für Menschen mit DMD weltweit unterstützen oder widerlegen.