Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Stohovací cvičení pomáhají při poklesu FVC a nemocenské (STEADFAST)

22. listopadu 2024 aktualizováno: Sherri Katz, Children's Hospital of Eastern Ontario

Skládání cvičení zmírňuje pokles nucené vitální kapacity a doby nemoci (STEADFAST)

Duchennova svalová dystrofie je komplikována slabými dýchacími svaly a plicními infekcemi. "Nábor plicního objemu" je technika prováděná pomocí obličejové masky nebo náustku a ručního resuscitačního vaku k nahromadění dechů, nafouknutí plic a pomoci vyčistit dýchací cesty od sekretů zvýšením síly kašle. Věříme, že to zpomalí trvalou ztrátu funkce plic, zabrání plicní infekci a zlepší kvalitu života. Naším cílem je porovnat výsledky skupiny jedinců s DMD léčených standardní péčí s jinou skupinou, která také dostává objem plic. Pokud bude tato studie účinná, změní klinickou praxi tím, že zařadí léčbu dvakrát denně jako součást standardní péče o jedince s DMD, aby se zlepšilo jejich zdraví plic a kvalita života.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Východiska: Respirační komplikace jsou primární příčinou morbidity a mortality spojené s dětskou Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Zapojení dýchacích svalů vede k progresivní hypoventilaci a/nebo rekurentní atelektáze a pneumonii, která je sekundární ke snížení účinnosti kašle. Nábor plicního objemu (Lung volume recruitment, LVR) je prostředek k nahromadění dechů k dosažení maximálního nafouknutí plic (MIC), prevenci mikro-atelektázy a zlepšení účinnosti kašle. Ačkoli to bylo některými odborníky doporučováno jako „standardní péče“ pro jedince s nervosvalovým onemocněním, strategie nebyla u DMD široce implementována vzhledem k nedostatku klinických studií na podporu její účinnosti a také k dodatečné zátěži péče. potřebné v populaci, která již vyžaduje více zásahů.

Primární cíl: Zjistit, zda je LVR, kromě konvenční léčby, úspěšná při snižování poklesu od výchozí hodnoty usilovné vitální kapacity (FVC) během 2 let (procento předpovězené, měřeno podle standardů American Thoracic Society), ve srovnání se samotnou konvenční léčbou v roce děti s DMD.

Sekundární cíle: Zjistit rozdíly mezi dětmi léčenými LVR navíc ke konvenční léčbě ve srovnání s dětmi léčenými pouze konvenční léčbou v: (1) počtu cyklů antibiotik, hospitalizací a přijetí na intenzivní péči pro respirační exacerbace, (2) kvalita života související se zdravím a (3) maximální průtok kašle a další testy plicních funkcí.

Metody: Navrhujeme 3letou multicentrickou randomizovanou kontrolovanou studii zahrnující patnáct dětských nemocnic terciární péče v celé Kanadě. Populaci studie tvoří chlapci ve věku 6–16 let s DMD a FVC ≥ 30 % předpokládané hodnoty. Bude zapsán vzorek o velikosti 110 účastníků. To bylo potvrzeno revizí grafů a průzkumem zúčastněných center jako proveditelné a bude znovu posouzeno v rámci probíhající interní pilotní studie. Intervence: Účastníkům bude přidělena minimalizační procedura, která bude dostávat konvenční léčbu (neinvazivní ventilaci, nutriční suplementace, fyzioterapii a/nebo antibiotika, podle rozhodnutí ošetřujícího lékaře) nebo konvenční léčbu plus dvakrát denně cvičení LVR prováděná pomocí levného přenosného samonafukovací resuscitační vak obsahující jednocestný ventil a náustek. Analýza dat: Primární výsledek (změna v procentech předpokládané FVC během 2 let) bude porovnán mezi dvěma studijními skupinami pomocí analýzy kovariance (ANCOVA), která bere v úvahu výchozí FVC a faktory minimalizace.

Význam: Pokles plicních funkcí u dětí s DMD negativně ovlivňuje kvalitu života a predikuje mortalitu. Relativně jednoduchá strategie LVR má potenciál optimalizovat plicní funkce a redukovat respirační exacerbace, a tím zlepšit kvalitu života jedinců s DMD. Tato studie je nová v tom, že jde o první randomizovanou kontrolovanou studii LVR. Hlavní předností je, že výsledky podpoří nebo vyvrátí doporučení týkající se zařazení LVR do standardu péče o jedince s DMD na celém světě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

70

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, TGG 2J3
        • Stollery Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • London Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • SickKids Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste. Justine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 6-16 let – Toto věkové rozmezí bylo zvoleno, protože existují akceptovaná normativní data plicních funkcí a děti ve věku 6 let a starší jsou obecně schopny spolehlivě provádět testy plicních funkcí. Děti jsou sledovány ve zúčastněných centrech až do 18 let věku (což umožňuje dvouleté sledování).
  • Klinické fenotypové rysy konzistentní s DMD a potvrzené buď: (1) Svalovou biopsií prokazující kompletní deficit dystrofinu; (2) Genetický test pozitivní na deleci nebo duplikaci v genu pro dystrofin vedoucí k mutaci „mimo rámec“; nebo (3) sekvenování genu dystrofinu vykazující mutaci spojenou s DMD.
  • FVC ≥ 30 % předpovězeno – Tento rozsah plicních funkcí byl vybrán k vyloučení pacientů s těžkou restriktivní respirační poruchou, u kterých je méně pravděpodobné, že budou schopni spolehlivě provádět testování plicních funkcí po dobu dvou let.
  • Pečovatel ochotný poskytnout terapii
  • Plynulost v angličtině nebo francouzštině

Kritéria vyloučení:

  • Nelze provést testy funkce plic a/nebo manévr LVR
  • Přítomnost endotracheální nebo tracheostomické trubice
  • Již používáte LVR a/nebo in-exsuflátor Respironics mezi a během respiračních infekcí
  • Známá náchylnost k pneumotoraxu nebo pneumomediastinu
  • Nekontrolované astma nebo jiná obstrukční plicní nemoc
  • Symptomatická kardiomyopatie (ejekční frakce menší než 50 %)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Konvenční léčba
Jiný: Konvenční léčba
To může zahrnovat: a. Fyzioterapie sestávající z poklepu, aktivního cyklu dýchání a/nebo posturální drenáže; b. Nutriční podpora, sestávající z orálních nebo sondových dietních doplňků; C. Antibiotika (perorální nebo intravenózní), pokud existují známky respirační infekce; d. Neinvazivní přetlaková ventilace, pokud je prokázána noční hypoventilace nebo poruchy dýchání ve spánku; E. Systémové steroidy
Aktivní komparátor: Nábor plicního objemu
Konvenční léčba plus použití Lung Volume Recruitment (LVR) dvakrát denně
Jiný: Konvenční léčba
To může zahrnovat: a. Fyzioterapie sestávající z poklepu, aktivního cyklu dýchání a/nebo posturální drenáže; b. Nutriční podpora, sestávající z orálních nebo sondových dietních doplňků; C. Antibiotika (perorální nebo intravenózní), pokud existují známky respirační infekce; d. Neinvazivní přetlaková ventilace, pokud je prokázána noční hypoventilace nebo poruchy dýchání ve spánku; E. Systémové steroidy
Přístroj: Nábor plicního objemu (LVR)
LVR se bude používat dvakrát denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna FVC (%-Predicted) z výchozí hodnoty na 2 roky.
Časové okno: 2 roky
Změna FVC (%-predicted) byla zvolena jako primární výsledek, protože je silným prediktorem následného respiračního selhání a mortality. Ačkoli přežití není pro tuto studii realistickým koncovým bodem, vzhledem k očekávané mortalitě nižší než 5 % pro pediatrickou věkovou skupinu, je změna FVC vhodným klinickým laboratorním měřítkem a platným náhradním koncovým bodem pro použití v této studii.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pokles FVC o 10 % předpokládané hodnoty
Časové okno: 2 roky
Čas potřebný k dosažení poklesu FVC o 10 % předpokládané hodnoty se použije k výpočtu poměru rizika.
2 roky
Počet účastníků předepsaných ambulantních perorálních antibiotických kurzů mezi výchozím stavem a 2 roky
Časové okno: 2 roky
Celkový počet účastníků, kteří absolvovali jakékoli antibiotické kurzy mezi výchozím stavem a dvěma roky
2 roky
Kvalita života související se zdravím od výchozího stavu do 2 let
Časové okno: 2 roky
Měřeno dvakrát ročně pomocí Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL 4.0). PedsQL zahrnuje čtyři subškály: fyzické fungování, emoční fungování, sociální fungování a fungování školy. Každá subškála je hodnocena od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života související se zdravím. Celkové skóre se vypočítá zprůměrováním skóre všech dílčích škál.
2 roky
Změna rozdílu mezi asistovaným a neasistovaným vrcholovým průtokem kašle (PCF) od výchozího stavu po 2 roky
Časové okno: 2 roky
Změna rozdílu mezi maximálním průtokem asistovaného a neasistovaného kašle (v litrech za minutu) od výchozí hodnoty do 2 let.
2 roky
Změna maximální insuflační kapacity (MIC) – vitální kapacity (VC) z výchozí hodnoty na 2 roky
Časové okno: 2 roky
Změna maximální insuflační kapacity (MIC) – vitální kapacity (VC) v litrech z výchozí hodnoty na 2 roky
2 roky
Změna maximálního inspiračního tlaku (MIP), z výchozí hodnoty na 2 roky
Časové okno: 2 roky
Změna maximálních inspiračních tlaků (MIP, v centimetrech vody), od výchozí hodnoty po 2 roky
2 roky
Změna maximálního exspiračního tlaku (MEP), z výchozího stavu na 2 roky
Časové okno: 2 roky
Změna maximálních exspiračních tlaků (MEP, v litrech), od výchozí hodnoty do 2 let
2 roky

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální a průměrný tlak dosažený pomocí LVR (cmH2O)
Časové okno: 2 roky
2 roky
Respirační příznaky
Časové okno: 2 roky
Průměrná míra výskytu symptomů za období studie. Měsíce příznaků jsou měsíce s jakýmkoli respiračním příznakem.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Spolupracovníci

Jesse's Journey

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sherri Katz, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Ředitel studie: Ian MacLusky, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Ředitel studie: Nicholas Barrowman, PhD, Children's Hospital of Eastern Ontario

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2013

Primární dokončení (Aktuální)

22. listopadu 2018

Dokončení studie (Aktuální)

22. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

3. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 12/26E

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Konvenční léčba

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Türkiye

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit