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스태킹 운동은 FVC 및 병가 감소에 도움이 됩니다. (STEADFAST)

2024년 11월 22일 업데이트: Sherri Katz, Children's Hospital of Eastern Ontario

누적 운동은 강제 폐활량 및 병가 감소를 완화합니다(STEADFAST).

Duchenne 근이영양증은 약한 호흡 근육과 폐 감염으로 인해 복잡해집니다. "폐 용적 동원"은 안면 마스크 또는 마우스피스와 휴대용 소생 백을 사용하여 호흡을 쌓고 폐를 부풀리며 기침의 강도를 높여 기도에서 분비물을 제거하는 데 도움이 되는 기술입니다. 우리는 이것이 폐 기능의 꾸준한 손실을 늦추고 폐 감염을 예방하며 삶의 질을 향상시킬 것이라고 믿습니다. 우리의 목표는 표준 관리로 치료된 DMD를 가진 개인 그룹의 결과를 폐 용적 모집을 받는 다른 그룹과 비교하는 것입니다. 효과가 있다면, 이 연구는 폐 건강과 삶의 질을 향상시키기 위해 DMD를 가진 개인을 위한 치료 표준의 일부로 하루 2회 치료를 포함함으로써 임상 관행을 바꿀 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

배경: 호흡기 합병증은 어린 시절 Duchenne 근이영양증(DMD)과 관련된 이환율과 사망률의 주요 원인입니다. 호흡근의 침범은 진행성 저환기 및/또는 재발성 무기폐 및 기침 효능 감소에 이차적인 폐렴을 유발합니다. 폐 용적 모집(LVR)은 최대 폐 팽창(MIC)을 달성하고 미세 무기폐를 예방하며 기침 효능을 향상시키기 위해 호흡을 쌓는 수단입니다. 일부 전문가들은 신경근 질환이 있는 개인을 위한 "치료 표준"으로 권장했지만, 이 전략은 현재까지 그 효능을 뒷받침하는 임상 시험이 부족하고 추가 치료 부담을 감안할 때 DMD에서 널리 구현되지 않았습니다. 이미 여러 개입이 필요한 인구에서 필요합니다.

1차 목표: 기존 치료에 추가하여 LVR이 2년 동안 FVC(강제 폐활량)의 기준선에서 감소를 줄이는 데 성공적인지 여부를 확인하기 위해 DMD를 가진 아이들.

2차 목적: (1) 호흡기 악화에 대한 항생제, 입원 및 집중 치료 입원 과정의 수, (2) 건강 관련 삶의 질, (3) 최대 기침 흐름 및 기타 폐 기능 검사.

방법: 캐나다 전역의 15개 3차 진료 소아과 병원이 포함된 3년 다기관 무작위 통제 시험을 제안합니다. 연구 모집단은 DMD 및 FVC가 예측치의 30% 이상인 6-16세 소년으로 구성됩니다. 참가자의 샘플 크기는 110명입니다. 차트 검토 및 참여 센터의 설문 조사를 통해 실현 가능한 것으로 알려졌으며 진행 중인 내부 파일럿 연구를 통해 재평가될 것입니다. 개입: 참가자는 기존 치료(치료 의사가 결정한 비침습적 인공호흡, 영양 보충, 물리 요법 및/또는 항생제) 또는 기존 치료와 저렴하고 휴대 가능한 장비로 수행되는 일일 2회 LVR 운동을 받을 수 있는 최소화 절차로 할당됩니다. 일방향 밸브와 마우스피스가 포함된 자가 팽창 소생 백. 데이터 분석: 기준선 FVC 및 최소화 요인을 고려하는 공분산 분석(ANCOVA)을 사용하여 두 연구 그룹 간에 1차 결과(2년 동안 예측된 FVC 비율의 변화)를 비교합니다.

중요성: DMD가 있는 어린이의 폐 기능 감소는 삶의 질에 부정적인 영향을 미치고 사망률을 예측합니다. LVR의 비교적 간단한 전략은 폐 기능을 최적화하고 호흡 악화를 줄여 DMD 환자의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 잠재력이 있습니다. 이 연구는 LVR의 첫 번째 무작위 통제 시험이라는 점에서 참신합니다. 주요 강점은 결과가 전 세계적으로 DMD를 가진 개인을 위한 치료 표준에 LVR을 포함하는 것에 대한 권장 사항을 지지하거나 반박할 것이라는 점입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

70

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, TGG 2J3
        • Stollery Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8S 4K1
        • McMaster University
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 4G5
        • London Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • SickKids Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • Hôpital Ste. Justine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 6-16세 - 이 연령대는 허용되는 표준 폐 기능 데이터가 있고 6세 이상의 어린이는 일반적으로 폐 기능 테스트를 안정적으로 수행할 수 있기 때문에 선택되었습니다. 어린이는 참여 센터에서 18세가 될 때까지 추적됩니다(2년 동안 추적 관찰 가능).
  • DMD와 일치하고 다음 중 하나로 확인되는 임상적 표현형 특징: (1) 완전한 디스트로핀 결핍을 나타내는 근육 생검; (2) '틀을 벗어난' 돌연변이를 초래하는 디스트로핀 유전자의 결실 또는 중복에 대해 양성인 유전자 검사; 또는 (3) DMD와 관련된 돌연변이를 보여주는 Dystrophin 유전자 시퀀싱.
  • FVC ≥ 30% 예측됨 - 이 범위의 폐 기능은 2년 동안 안정적으로 폐 기능 테스트를 수행할 가능성이 적은 심각한 제한적 호흡 장애가 있는 사람을 제외하기 위해 선택되었습니다.
  • 치료를 제공하고자 하는 간병인
  • 영어 또는 프랑스어 유창함

제외 기준:

  • 폐 기능 검사 및/또는 LVR 조작을 수행할 수 없음
  • 기관내관 또는 기관절개관의 존재
  • 이미 LVR 및/또는 호흡기 감염 사이 및 도중에 Respironics in-exsufflator를 사용하고 있습니다.
  • 기흉 또는 기종격동에 대한 알려진 감수성
  • 조절되지 않는 천식 또는 기타 폐쇄성 폐 질환
  • 증상성 심근병증(박출률 50% 미만)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 기존 치료법
다른: 기존 치료법
여기에는 다음이 포함될 수 있습니다. 타악기, 활성 호흡 주기 및/또는 체위 배액으로 구성된 물리 요법; 비. 경구 또는 튜브 공급식이 보조제로 구성된 영양 지원; 씨. 호흡기 감염의 증거가 있는 경우 항생제(경구 또는 정맥 주사); 디. 야간 저환기 또는 수면 장애 호흡의 증거가 있는 경우 비침습적 양압 환기; 이자형. 전신 스테로이드
활성 비교기: 폐 용적 모집
기존 치료와 LVR(Lung Volume Recruitment)을 하루에 두 번 사용
다른: 기존 치료법
여기에는 다음이 포함될 수 있습니다. 타악기, 활성 호흡 주기 및/또는 체위 배액으로 구성된 물리 요법; 비. 경구 또는 튜브 공급식이 보조제로 구성된 영양 지원; 씨. 호흡기 감염의 증거가 있는 경우 항생제(경구 또는 정맥 주사); 디. 야간 저환기 또는 수면 장애 호흡의 증거가 있는 경우 비침습적 양압 환기; 이자형. 전신 스테로이드
장치: 폐 용적 모집(LVR)
LVR은 하루에 두 번 사용됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 2년까지의 FVC(% 예측) 변화.
기간: 2년
FVC의 변화(% 예측)는 후속 호흡 부전 및 사망률에 대한 강력한 예측 변수이므로 1차 결과로 선택되었습니다. 생존율이 이 시험의 현실적인 종점은 아니지만 소아 연령군의 예상 사망률이 5% 미만이라는 점을 고려하면 FVC 변화는 이 시험에 사용할 적절한 임상 실험실 측정치이자 유효한 대리 종점입니다.
2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FVC 예측치 10% 감소
기간: 2년
예측치의 10% FVC 감소에 도달하는 시간은 위험 비율을 계산하는 데 사용됩니다.
2년
기준 시점부터 2년 사이에 외래 경구 항생제 코스를 처방받은 참가자 수
기간: 2년
기준 시점부터 2년 사이에 항생제 강좌를 받은 총 참가자 수
2년
기준에서 2년까지의 건강 관련 삶의 질
기간: 2년
Pediatric Quality of Life Inventory(PedsQL 4.0)를 사용하여 2년마다 측정됩니다. PedsQL에는 신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능, 학교 기능의 네 가지 하위 척도가 포함되어 있습니다. 각 하위 척도는 0에서 100까지 점수가 매겨져 있으며, 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 좋다는 것을 의미합니다. 총점은 모든 하위 척도 점수를 평균하여 계산됩니다.
2년
기준선에서 2년까지 보조 및 비 보조 최대 기침 흐름(PCF) 차이의 변화
기간: 2년
기준선에서 2년까지 보조 및 비 보조 최대 기침 유량(분당 리터 단위) 간의 차이 변화.
2년
최대 주입 용량(MIC)-필수 용량(VC)을 기준에서 2년으로 변경
기간: 2년
최대 흡입 용량(MIC)-필수 용량(VC)(리터 단위)이 기준에서 2년으로 변경됩니다.
2년
최대 흡기압(MIP) 변경, 기준선에서 2년까지
기간: 2년
최대 흡기압 변화(MIP, 물 센티미터 단위), 기준선에서 2년까지
2년
기준치에서 2년까지 최대 호기압(MEP) 변화
기간: 2년
최대 호기압 변화(MEP, 리터), 기준선에서 2년까지
2년

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
LVR(cmH2O)로 달성한 최대 및 평균 압력
기간: 2년
2년
호흡기 증상
기간: 2년
연구 기간 동안 증상이 나타나는 달의 평균 비율입니다. 증상월은 호흡기 증상이 있는 달입니다.
2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital of Eastern Ontario

협력자

Jesse's Journey

수사관

  • 수석 연구원: Sherri Katz, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
  • 연구 책임자: Ian MacLusky, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
  • 연구 책임자: Nicholas Barrowman, PhD, Children's Hospital of Eastern Ontario

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2018년 11월 22일

연구 완료 (실제)

2018년 11월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 11월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 11월 25일

처음 게시됨 (추정된)

2013년 12월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 11월 22일

마지막으로 확인됨

2024년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 12/26E

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

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아니요

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