Exercícios de empilhamento ajudam a diminuir a CVF e o tempo de doença (STEADFAST)

Introdução: As complicações respiratórias são a principal causa de morbidade e mortalidade associadas à Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) na infância. O envolvimento dos músculos respiratórios leva à hipoventilação progressiva e/ou atelectasia recorrente e pneumonia secundária à diminuição da eficácia da tosse. O recrutamento de volume pulmonar (LVR) é um meio de acumular respirações para atingir a inflação pulmonar máxima (MIC), prevenir microatelectasias e melhorar a eficácia da tosse. Embora tenha sido recomendada por alguns especialistas como o "padrão de tratamento" para indivíduos com doença neuromuscular, a estratégia não foi amplamente implementada na DMD devido à falta de ensaios clínicos até o momento para apoiar sua eficácia, bem como a carga adicional de tratamento necessária em uma população que já requer múltiplas intervenções.

Objetivo primário: determinar se a LVR, além do tratamento convencional, é bem-sucedida na redução do declínio da linha de base na capacidade vital forçada (CVF) em 2 anos (porcentagem prevista, medida de acordo com os padrões da American Thoracic Society), em comparação com o tratamento convencional sozinho em crianças com DMD.

Objetivos Secundários: Determinar diferenças entre crianças tratadas com LVR em adição ao tratamento convencional, em comparação com aquelas tratadas apenas com tratamento convencional, em: (1) o número de ciclos de antibióticos, hospitalizações e internações em terapia intensiva por exacerbações respiratórias, (2) qualidade de vida relacionada à saúde e (3) pico de fluxo de tosse e outros testes de função pulmonar.

Métodos: Propomos um estudo controlado randomizado multicêntrico de 3 anos envolvendo quinze hospitais pediátricos terciários em todo o Canadá. A população do estudo consiste em meninos de 6 a 16 anos com DMD e CVF ≥ 30% do previsto. Um tamanho de amostra de 110 participantes será inscrito. Isso foi informado pela revisão do prontuário e pesquisa dos centros participantes como viável e será reavaliado com um estudo piloto interno em andamento. Intervenção: Os participantes serão alocados com um procedimento de minimização para receber tratamento convencional (ventilação não invasiva, suplementação nutricional, fisioterapia e/ou antibióticos, conforme decidido pelo médico assistente) ou tratamento convencional mais exercícios LVR duas vezes ao dia realizados com um aparelho portátil barato balão de ressuscitação autoinflável contendo uma válvula unidirecional e um bocal. Análise de dados: O desfecho primário (mudança na porcentagem prevista de CVF ao longo de 2 anos) será comparado entre os dois grupos de estudo usando uma análise de covariância (ANCOVA) que leva em consideração a CVF basal e os fatores de minimização.

Importância: O declínio da função pulmonar entre crianças com DMD afeta negativamente a qualidade de vida e prediz a mortalidade. A estratégia relativamente simples de LVR tem o potencial de otimizar a função pulmonar e reduzir as exacerbações respiratórias, melhorando assim a qualidade de vida dos indivíduos com DMD. Este estudo é inovador, pois é o primeiro estudo randomizado controlado de LVR. Uma grande força é que os resultados darão suporte ou refutarão as recomendações sobre a inclusão de LVR no padrão de atendimento para indivíduos com DMD em todo o mundo.