Комплексные упражнения помогают снизить ФЖЕЛ и время болезни (STEADFAST)

Актуальность: Респираторные осложнения являются основной причиной заболеваемости и смертности, связанных с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) у детей. Вовлечение дыхательных мышц приводит к прогрессирующей гиповентиляции и/или рецидивирующим ателектазам и пневмонии, вторичным по отношению к снижению эффективности кашля. Рекрутирование объема легких (LVR) — это способ суммирования вдохов для достижения максимального раздувания легких (MIC), предотвращения микроателектазов и повышения эффективности кашля. Хотя некоторые эксперты рекомендовали ее в качестве «стандарта лечения» для лиц с нервно-мышечными заболеваниями, эта стратегия не получила широкого применения при МДД из-за отсутствия на сегодняшний день клинических испытаний, подтверждающих ее эффективность, а также из-за дополнительного бремени лечения. требуется в популяции, уже требующей множественных вмешательств.

Основная цель: определить, является ли LVR, в дополнение к обычному лечению, успешным в снижении снижения форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем в течение 2 лет (в процентах от прогнозируемого, измеренного в соответствии со стандартами Американского торакального общества) по сравнению с обычным лечением в отдельности. детей с МДД.

Второстепенные цели: определить различия между детьми, получавшими LVR в дополнение к обычному лечению, по сравнению с детьми, получавшими только традиционное лечение, в: (1) количестве курсов антибиотиков, госпитализаций и госпитализаций в реанимацию по поводу обострений респираторных заболеваний, (2) качество жизни, связанное со здоровьем, и (3) пиковый поток от кашля и другие тесты функции легких.

Методы. Мы предлагаем трехлетнее многоцентровое рандомизированное контролируемое исследование с участием пятнадцати педиатрических больниц третичного уровня по всей Канаде. Исследуемая популяция состоит из мальчиков в возрасте 6-16 лет с МДД и ФЖЕЛ ≥ 30% от должного. Будет зачислена выборка из 110 участников. Это было подтверждено обзором диаграмм и опросом участвующих центров, чтобы быть осуществимым, и будет переоценено в ходе текущего внутреннего пилотного исследования. Вмешательство: участникам будет назначена минимальная процедура для получения обычного лечения (неинвазивная вентиляция легких, пищевые добавки, физиотерапия и/или антибиотики по решению лечащего врача) или обычного лечения плюс два раза в день упражнения LVR, выполняемые с помощью недорогого портативного аппарата. Самонадувающийся реанимационный мешок с односторонним клапаном и загубником. Анализ данных. Первичный результат (изменение прогнозируемой ФЖЕЛ в процентах за 2 года) будет сравниваться между двумя исследовательскими группами с использованием ковариационного анализа (ANCOVA), который учитывает исходную ФЖЕЛ и факторы минимизации.

Важность. Снижение легочной функции у детей с МДД отрицательно влияет на качество жизни и является предиктором смертности. Относительно простая стратегия LVR может оптимизировать легочную функцию и уменьшить частоту обострений респираторных заболеваний, тем самым улучшая качество жизни людей с МДД. Это исследование является новым, поскольку оно является первым рандомизированным контролируемым исследованием LVR. Основное преимущество заключается в том, что результаты поддержат или опровергнут рекомендации относительно включения LVR в стандарт лечения людей с МДД во всем мире.