Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A halmozási gyakorlatok elősegítik az FVC és a betegidő csökkenését (STEADFAST)

2024. november 22. frissítette: Sherri Katz, Children's Hospital of Eastern Ontario

Az egymásra halmozott gyakorlatok mérséklik az erőltetett életkapacitás csökkenését és a betegidő csökkenését (STEADFAST)

A Duchenne-izomdisztrófiát gyenge légzőizmok és tüdőfertőzések bonyolítják. A „tüdőtérfogat-felvétel” egy olyan technika, amelyet egy arcmaszk vagy szájrész és egy kézi újraélesztő táska segítségével hajtanak végre a lélegzetvételek egymásra halmozására, a tüdő felfújására, valamint a köhögés intenzitásának fokozásával segítik a légutak kiürítését a váladékoktól. Úgy gondoljuk, hogy ez lelassítja a tüdőfunkció folyamatos csökkenését, megelőzi a tüdőfertőzést és javítja az életminőséget. Célunk, hogy összehasonlítsuk a standard ellátásban részesülő DMD-ben szenvedő egyének egy csoportjának eredményét egy másik csoporttal, amely szintén tüdőtérfogat-felvételt kap. Ha hatásos, ez a tanulmány megváltoztatja a klinikai gyakorlatot azáltal, hogy a napi kétszeri kezelést a DMD-ben szenvedő betegek ellátásának standard részeként beépíti tüdő egészségének és életminőségének javítása érdekében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Háttér: A légúti szövődmények a gyermekkori Duchenne-izomdystrophiával (DMD) kapcsolatos morbiditás és mortalitás elsődleges okai. A légzőizmok érintettsége progresszív hypoventillációhoz és/vagy visszatérő atelectasiához és tüdőgyulladáshoz vezet, ami a köhögés hatékonyságának csökkenése miatt következik be. A Lung volume recruitment (LVR) a légzések egymásra halmozásának eszköze a maximális tüdőfelfúvás (MIC) elérése, a mikroatelektázia megelőzése és a köhögés hatékonyságának javítása érdekében. Bár egyes szakértők ezt a neuromuszkuláris betegségben szenvedő betegek "ellátásának standardjaként" javasolták, a stratégiát nem alkalmazták széles körben a DMD-ben, mivel eddig nem készültek klinikai vizsgálatok a hatékonyságának alátámasztására, valamint az ellátás további terhére. olyan populációban szükséges, amely már többszörös beavatkozást igényel.

Elsődleges cél: Annak megállapítása, hogy a hagyományos kezelés mellett az LVR sikeresen csökkenti-e az erőltetett vitálkapacitás (FVC) kiindulási értékhez viszonyított csökkenését 2 év alatt (jósolt százalék, az American Thoracic Society szabványai szerint mérve), összehasonlítva a hagyományos kezeléssel DMD-s gyermekek.

Másodlagos célok: A hagyományos kezelés mellett LVR-rel kezelt gyermekek és a kizárólag hagyományos kezeléssel kezelt gyermekek közötti különbségek meghatározása: (1) az antibiotikum-kúrák, a kórházi kezelések és a légúti exacerbációk miatti intenzív terápiás felvételek száma, (2) egészséggel összefüggő életminőség, és (3) csúcsköhögés és egyéb tüdőfunkciós vizsgálatok.

Módszerek: Javasolunk egy 3 éves, többközpontú, randomizált, kontrollált vizsgálatot, amelyben tizenöt felsőfokú ellátást nyújtó gyermekkórház vesz részt Kanada-szerte. A vizsgálati populáció 6-16 éves fiúkból áll, akiknek DMD és FVC ≥ 30%-a a vártnak. A mintavétel 110 fős résztvevője lesz. A diagramok áttekintése és a részt vevő központok felmérése alapján ez megvalósítható, és egy folyamatban lévő belső kísérleti tanulmány keretében újraértékelik. Beavatkozás: A résztvevőket minimalizáló eljárással osztják ki hagyományos kezelésre (nem invazív lélegeztetés, táplálékkiegészítés, fizioterápia és/vagy antibiotikumok a kezelőorvos döntése szerint) vagy hagyományos kezelés, plusz napi kétszeri LVR gyakorlatok olcsó, hordozható eszközzel. önfelfújó újraélesztő táska, amely egyirányú szelepet és szájrészt tartalmaz. Adatelemzés: Az elsődleges eredményt (a becsült FVC százalékos változása 2 év alatt) a két vizsgálati csoport összehasonlítja a kovariancia-analízis (ANCOVA) segítségével, amely figyelembe veszi a kiindulási FVC-t és a minimalizálási tényezőket.

Fontosság: A DMD-ben szenvedő gyermekek tüdőfunkciójának csökkenése negatívan befolyásolja az életminőséget, és előrejelzi a halálozást. Az LVR viszonylag egyszerű stratégiája lehetővé teszi a tüdőfunkció optimalizálását és a légúti exacerbációk csökkentését, ezáltal javítva a DMD-ben szenvedő egyének életminőségét. Ez a tanulmány újszerű abból a szempontból, hogy ez az LVR első randomizált, kontrollált vizsgálata. A fő erősség az, hogy az eredmények alátámasztják vagy megcáfolják az LVR-nek a DMD-ben szenvedő egyének ellátásának standardjába való beillesztésére vonatkozó ajánlásokat világszerte.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

70

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, TGG 2J3
        • Stollery Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • London Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • SickKids Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste. Justine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 6-16 éves kor - Ezt a korosztályt azért választottuk ki, mert vannak elfogadott normatív tüdőfunkciós adatok, és a 6 éves és idősebb gyermekek általában képesek megbízhatóan elvégezni a tüdőfunkciós vizsgálatokat. A részt vevő központokban a gyermekeket 18 éves korukig követik (két év utánkövetést tesz lehetővé).
  • A DMD-vel összhangban lévő klinikai fenotípusos jellemzők, amelyeket a következők igazolnak: (1) Izombiopszia, amely teljes disztrofin hiányt mutat; (2) A genetikai teszt pozitív a disztrofin gén deléciójára vagy duplikációjára, ami „kereten kívüli” mutációt eredményez; vagy (3) DMD-vel kapcsolatos mutációt mutató disztrofin génszekvenálás.
  • FVC ≥ 30% előrejelzett - A tüdőfunkció ezen tartományát azért választották ki, hogy kizárják azokat a súlyos restrikciós légzési károsodásban szenvedőket, akik kevésbé valószínű, hogy megbízhatóan végezhetnek tüdőfunkciós vizsgálatokat két éven keresztül.
  • Egy gondozó, aki hajlandó ellátni a terápiát
  • Folyékony angol vagy francia nyelvtudás

Kizárási kritériumok:

  • Nem tud tüdőfunkciós teszteket és/vagy LVR-manővert végezni
  • Endotracheális vagy tracheostomiás cső jelenléte
  • Már LVR és/vagy Respironics in-exsufflator használata légúti fertőzések között és alatt
  • Ismert érzékenység pneumothoraxra vagy pneumomediastinumra
  • Nem kontrollált asztma vagy egyéb obstruktív tüdőbetegség
  • Tünetekkel járó kardiomiopátia (az ejekciós frakció kevesebb, mint 50%)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Hagyományos kezelés
Egyéb: Hagyományos kezelés
Ez a következőket foglalhatja magában: a. Fizioterápia, amely ütőhangszerekből, aktív légzési ciklusból és/vagy testtartási vízelvezetésből áll; b. Táplálkozási támogatás, amely orális vagy szondás táplálékkiegészítőket tartalmaz; c. Antibiotikumok (orális vagy intravénás), ha légúti fertőzésre utaló jelek vannak; d. Non-invazív pozitív nyomású lélegeztetés, ha éjszakai hipoventiláció vagy alvászavaros légzés bizonyított; e. Szisztémás szteroidok
Aktív összehasonlító: Lung Volume Recruitment
Hagyományos kezelés plusz a Lung Volume Recruitment (LVR) használata naponta kétszer
Egyéb: Hagyományos kezelés
Ez a következőket foglalhatja magában: a. Fizioterápia, amely ütőhangszerekből, aktív légzési ciklusból és/vagy testtartási vízelvezetésből áll; b. Táplálkozási támogatás, amely orális vagy szondás táplálékkiegészítőket tartalmaz; c. Antibiotikumok (orális vagy intravénás), ha légúti fertőzésre utaló jelek vannak; d. Non-invazív pozitív nyomású lélegeztetés, ha éjszakai hipoventiláció vagy alvászavaros légzés bizonyított; e. Szisztémás szteroidok
Eszköz: Lung Volume Recruitment (LVR)
Az LVR-t naponta kétszer használják

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az FVC változása (%-ban előrejelzett) az alapértékről 2 évre.
Időkeret: 2 év
Az FVC (%-ban előrejelzett) változását választották elsődleges kimenetelnek, mivel ez erős előrejelzője a későbbi légzési elégtelenségnek és a mortalitásnak. Bár a túlélés nem reális végpont ebben a vizsgálatban, mivel a várható mortalitás kevesebb, mint 5% a gyermekkori korcsoportban, az FVC változás megfelelő klinikai laboratóriumi mérés és érvényes helyettesítő végpont, amelyet ebben a vizsgálatban kell használni.
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az FVC 10%-os csökkenése a várthoz képest
Időkeret: 2 év
A kockázati arány kiszámításához az előre jelzett 10%-os FVC-csökkenés eléréséhez szükséges időt használják fel.
2 év
A kiindulási állapot és 2 év közötti ambuláns orális antibiotikum-kúrákra felírt résztvevők száma
Időkeret: 2 év
Azon résztvevők teljes száma, akik bármilyen antibiotikum-kúrát kaptak az alapvonal és két év között
2 év
Egészséggel kapcsolatos életminőség a kiindulási állapottól 2 évig
Időkeret: 2 év
Kétévente mérve a Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL 4.0) segítségével. A PedsQL négy alskálát tartalmaz: fizikai működés, érzelmi működés, szociális működés és iskolai működés. Minden alskálát 0-tól 100-ig értékelnek, a magasabb pontszámok pedig az egészséggel összefüggő jobb életminőséget jelzik. A teljes pontszámot az összes alskála pontszámának átlagolásával számítják ki.
2 év
Változás az asszisztált és nem asszisztált köhögési csúcs (PCF) között az alapértékről 2 évre
Időkeret: 2 év
Az asszisztált és az asszisztált köhögési csúcsáramlás közötti különbség változása (liter/percben) a kiindulási értékről 2 évre.
2 év
A maximális befúvási kapacitás (MIC) – életfontosságú kapacitás (VC) változása az alapértékről 2 évre
Időkeret: 2 év
A maximális befúvási kapacitás (MIC) – életkapacitás (VC) változása literben az alapértékről 2 évre
2 év
A maximális belégzési nyomás (MIP) változása az alapértékről 2 évre
Időkeret: 2 év
A maximális belégzési nyomás változása (MIP, vízcentiméterben), az alapértékről 2 évre
2 év
A maximális kilégzési nyomás (MEP) változása a kiindulási értékről 2 évre
Időkeret: 2 év
A maximális kilégzési nyomás változása (MEP, literben), a kiindulási értékről 2 évre
2 év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
LVR-rel elért maximális és átlagos nyomás (H2O cm)
Időkeret: 2 év
2 év
Légzőszervi tünetek
Időkeret: 2 év
A tünetek hónapjainak átlagos aránya a vizsgálati időszak alatt. A tüneti hónapok olyan hónapok, amikor bármilyen légúti tünet jelentkezik.
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Együttműködők

Jesse's Journey

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sherri Katz, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Tanulmányi igazgató: Ian MacLusky, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Tanulmányi igazgató: Nicholas Barrowman, PhD, Children's Hospital of Eastern Ontario

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. november 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. november 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. november 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. november 25.

Első közzététel (Becsült)

2013. december 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. november 22.

Utolsó ellenőrzés

2024. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 12/26E

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel