堆叠练习有助于减少 FVC 和病假时间 (STEADFAST)

背景：呼吸系统并发症是与儿童杜氏肌营养不良症 (DMD) 相关的发病率和死亡率的主要原因。 呼吸肌受累导致进行性通气不足和/或复发性肺不张和继发于咳嗽功效降低的肺炎。 肺容积复张 (LVR) 是一种叠加呼吸以实现最大肺充气 (MIC)、防止微肺不张和提高咳嗽疗效的方法。 虽然它已被一些专家推荐为神经肌肉疾病患者的“护理标准”，但由于迄今为止缺乏临床试验来支持其疗效以及额外的护理负担，该策略尚未在 DMD 中广泛实施在已经需要多种干预措施的人群中需要。

主要目的：确定 LVR 与常规治疗相比，是否能在 2 年内成功减少用力肺活量 (FVC) 从基线开始的下降（预测百分比，根据美国胸科学会标准测量），与单独的常规治疗相比患有 DMD 的儿童。

次要目标：确定除常规治疗外接受 LVR 治疗的儿童与仅接受常规治疗的儿童之间的差异：(1) 抗生素疗程数、因呼吸恶化而住院和重症监护入院的次数，(2)与健康相关的生活质量，以及 (3) 咳嗽峰流量和其他肺功能测试。

方法：我们提出一项为期 3 年的多中心随机对照试验，涉及加拿大各地的 15 家三级儿科医院。 研究人群由患有 DMD 和 FVC ≥ 预测值的 30% 的 6-16 岁男孩组成。 将招募 110 名参与者的样本。 图表审查和参与中心的调查表明这是可行的，并将通过正在进行的内部试点研究重新评估。 干预：参与者将被分配接受最小化程序以接受常规治疗（无创通气、营养补充、物理疗法和/或抗生素，由主治医师决定）或常规治疗加上每天两次的 LVR 练习，使用便宜的便携式设备进行自充气复苏袋，内含单向阀和咬嘴。 数据分析：将使用考虑基线 FVC 和最小化因素的协方差分析 (ANCOVA) 对两个研究组的主要结果（2 年内预测 FVC 百分比的变化）进行比较。

重要性：患有 DMD 的儿童肺功能下降会对生活质量产生负面影响并预测死亡率。 LVR 相对简单的策略有可能优化肺功能并减少呼吸恶化，从而改善 DMD 患者的生活质量。 这项研究的新颖之处在于它是第一个 LVR 的随机对照试验。 一个主要优势是，结果将支持或驳斥有关将 LVR 纳入全球 DMD 患者护理标准的建议。