堆叠练习有助于减少 FVC 和病假时间 (STEADFAST)
堆叠练习减弱了用力肺活量和生病时间的下降 (STEADFAST)
研究概览
详细说明
背景：呼吸系统并发症是与儿童杜氏肌营养不良症 (DMD) 相关的发病率和死亡率的主要原因。 呼吸肌受累导致进行性通气不足和/或复发性肺不张和继发于咳嗽功效降低的肺炎。 肺容积复张 (LVR) 是一种叠加呼吸以实现最大肺充气 (MIC)、防止微肺不张和提高咳嗽疗效的方法。 虽然它已被一些专家推荐为神经肌肉疾病患者的“护理标准”，但由于迄今为止缺乏临床试验来支持其疗效以及额外的护理负担，该策略尚未在 DMD 中广泛实施在已经需要多种干预措施的人群中需要。
主要目的：确定 LVR 与常规治疗相比，是否能在 2 年内成功减少用力肺活量 (FVC) 从基线开始的下降（预测百分比，根据美国胸科学会标准测量），与单独的常规治疗相比患有 DMD 的儿童。
次要目标：确定除常规治疗外接受 LVR 治疗的儿童与仅接受常规治疗的儿童之间的差异：(1) 抗生素疗程数、因呼吸恶化而住院和重症监护入院的次数，(2)与健康相关的生活质量，以及 (3) 咳嗽峰流量和其他肺功能测试。
方法：我们提出一项为期 3 年的多中心随机对照试验，涉及加拿大各地的 15 家三级儿科医院。 研究人群由患有 DMD 和 FVC ≥ 预测值的 30% 的 6-16 岁男孩组成。 将招募 110 名参与者的样本。 图表审查和参与中心的调查表明这是可行的，并将通过正在进行的内部试点研究重新评估。 干预：参与者将被分配接受最小化程序以接受常规治疗（无创通气、营养补充、物理疗法和/或抗生素，由主治医师决定）或常规治疗加上每天两次的 LVR 练习，使用便宜的便携式设备进行自充气复苏袋，内含单向阀和咬嘴。 数据分析：将使用考虑基线 FVC 和最小化因素的协方差分析 (ANCOVA) 对两个研究组的主要结果（2 年内预测 FVC 百分比的变化）进行比较。
重要性：患有 DMD 的儿童肺功能下降会对生活质量产生负面影响并预测死亡率。 LVR 相对简单的策略有可能优化肺功能并减少呼吸恶化，从而改善 DMD 患者的生活质量。 这项研究的新颖之处在于它是第一个 LVR 的随机对照试验。 一个主要优势是，结果将支持或驳斥有关将 LVR 纳入全球 DMD 患者护理标准的建议。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Edmonton、Alberta、加拿大、TGG 2J3
- Stollery Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8S 4K1
- McMaster University
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London、Ontario、加拿大、N6A 4G5
- London Health Sciences
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- SickKids Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- Hôpital Ste. Justine
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄 6-16 岁 - 选择这个年龄范围是因为有公认的规范肺功能数据，并且 6 岁及以上的儿童通常能够可靠地进行肺功能测试。 儿童在参与中心接受随访，直到他们年满 18 岁（允许随访两年）。
- 临床表型特征与 DMD 一致，并通过以下任一方式证实： (1) 肌肉活检显示完全抗肌萎缩蛋白缺乏症； (2) 抗肌萎缩蛋白基因缺失或复制基因检测呈阳性，导致“框架外”突变；或 (3) 肌营养不良蛋白基因测序显示与 DMD 相关的突变。
- FVC ≥ 30% 预测值 - 选择此肺功能范围是为了排除那些患有严重限制性呼吸障碍的人，他们不太可能能够在两年内可靠地进行肺功能测试。
- 愿意提供治疗的护理人员
- 流利的英语或法语
排除标准：
- 无法进行肺功能测试和/或 LVR 操作
- 存在气管内或气管切开管
- 在呼吸道感染期间和期间已经使用 LVR 和/或 Respironics 吹气器
- 已知易患气胸或纵隔气肿
- 不受控制的哮喘或其他阻塞性肺病
- 症状性心肌病（射血分数低于 50%）
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：常规治疗
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这可能包括：物理治疗，包括敲击、主动呼吸循环和/或体位引流； b.
营养支持，包括口服或管饲膳食补充剂； C。
抗生素（口服或静脉注射），如果有呼吸道感染的证据； d.
无创正压通气，如果有夜间通气不足或睡眠呼吸障碍的证据； e.全身类固醇
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有源比较器：肺容积复张
常规治疗加上每天两次使用肺容积复张 (LVR)
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这可能包括：物理治疗，包括敲击、主动呼吸循环和/或体位引流； b.
营养支持，包括口服或管饲膳食补充剂； C。
抗生素（口服或静脉注射），如果有呼吸道感染的证据； d.
无创正压通气，如果有夜间通气不足或睡眠呼吸障碍的证据； e.全身类固醇
LVR将每天使用两次
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FVC（预测百分比）从基线到 2 年的变化。
大体时间：2年
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选择 FVC 变化（预测百分比）作为主要结局，因为它是随后呼吸衰竭和死亡率的强有力预测指标。
尽管生存不是本试验的现实终点，但考虑到儿科年龄组的预期死亡率低于 5%，FVC 变化是一项适当的临床实验室测量和用于本试验的有效替代终点。
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FVC 下降预测值的 10%
大体时间：2年
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FVC 下降达到预测值 10% 所需的时间将用于计算风险比。
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2年
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基线至 2 年期间接受门诊口服抗生素课程的参与者人数
大体时间：2年
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在基线和两年之间接受过任何抗生素课程的参与者总数
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2年
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从基线到两年的健康相关生活质量
大体时间：2年
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使用儿科生活质量量表 (PedsQL 4.0) 每半年进行一次测量。
PedsQL 包括四个子量表：身体功能、情绪功能、社交功能和学校功能。
每个子量表的评分范围为 0 到 100，分数越高表明健康相关的生活质量越好。
总分是通过对所有子量表分数进行平均来计算的。
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2年
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辅助和非辅助峰值咳嗽流量 (PCF) 从基线到 2 年之间的差异变化
大体时间：2年
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从基线到 2 年，有辅助和无辅助峰值咳嗽流量（以升/分钟为单位）之间的差异变化。
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2年
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最大吹气量 (MIC)-肺活量 (VC) 从基线到 2 年的变化
大体时间：2年
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最大吹气量 (MIC)-肺活量 (VC)（以升为单位）从基线到 2 年的变化
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2年
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从基线到 2 年最大吸气压力 (MIP) 的变化
大体时间：2年
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从基线到 2 年最大吸气压力的变化（MIP，以厘米水柱为单位）
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2年
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从基线到 2 年最大呼气压力 (MEP) 的变化
大体时间：2年
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最大呼气压力（MEP，以升为单位）的变化，从基线到 2 年
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2年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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LVR 达到的最大和平均压力 (cmH2O)
大体时间：2年
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2年
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呼吸道症状
大体时间：2年
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研究期间症状月数的平均发生率。
症状月份是指出现任何呼吸道症状的月份。
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2年
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Sherri Katz, MD、Children's Hospital of Eastern Ontario
- 研究主任：Ian MacLusky, MD、Children's Hospital of Eastern Ontario
- 研究主任：Nicholas Barrowman, PhD、Children's Hospital of Eastern Ontario
出版物和有用的链接
一般刊物
- Morrow B, Argent A, Zampoli M, Human A, Corten L, Toussaint M. Cough augmentation techniques for people with chronic neuromuscular disorders. Cochrane Database Syst Rev. 2021 Apr 22;4(4):CD013170. doi: 10.1002/14651858.CD013170.pub2.
- Katz SL, Mah JK, McMillan HJ, Campbell C, Bijelic V, Barrowman N, Momoli F, Blinder H, Aaron SD, McAdam LC, Nguyen TTD, Tarnopolsky M, Wensley DF, Zielinski D, Rose L, Sheers N, Berlowitz DJ, Wolfe L, McKim D. Routine lung volume recruitment in boys with Duchenne muscular dystrophy: a randomised clinical trial. Thorax. 2022 Aug;77(8):805-811. doi: 10.1136/thoraxjnl-2021-218196. Epub 2022 Mar 2.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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