Stableøvelser hjelper nedgangen i FVC og syketid (STEADFAST)

Bakgrunn: Respiratoriske komplikasjoner er den primære årsaken til sykelighet og dødelighet assosiert med Duchenne muskeldystrofi i barndommen (DMD). Involvering av respirasjonsmuskulaturen fører til progressiv hypoventilasjon og/eller tilbakevendende atelektase og lungebetennelse sekundært til redusert hosteeffekt. Lungevolumrekruttering (LVR) er et middel for å stable pusten for å oppnå maksimal lungeinflasjon (MIC), forhindre mikroatelektase og forbedre hosteeffekten. Selv om den har blitt anbefalt av noen eksperter som "standarden for omsorg" for personer med nevromuskulær sykdom, har strategien ikke blitt implementert bredt i DMD gitt mangelen på kliniske studier til dags dato for å støtte dens effektivitet så vel som den ekstra omsorgsbyrden. kreves i en befolkning som allerede krever flere intervensjoner.

Primært mål: Å finne ut om LVR, i tillegg til konvensjonell behandling, er vellykket i å redusere nedgang fra baseline i forsert vitalkapasitet (FVC) over 2 år (prosent predikert, målt i henhold til American Thoracic Society-standarder), sammenlignet med konvensjonell behandling alene i barn med DMD.

Sekundære mål: Å bestemme forskjeller mellom barn som behandles med LVR i tillegg til konvensjonell behandling, sammenlignet med de som behandles med konvensjonell behandling alene, i: (1) antall antibiotikakurer, sykehusinnleggelser og intensivinnleggelser for respirasjonseksaserbasjoner, (2) helserelatert livskvalitet, og (3) maksimal hostestrøm og andre lungefunksjonstester.

Metoder: Vi foreslår en 3-årig multisenter randomisert kontrollert studie som involverer femten pediatriske sykehus for tertiærbehandling over hele Canada. Studiepopulasjonen består av gutter i alderen 6-16 år med DMD og FVC ≥ 30 % av predikert. En prøvestørrelse på 110 deltakere vil bli påmeldt. Dette har blitt informert ved kartgjennomgang og undersøkelse av deltakende sentre for å være gjennomførbart, og vil bli revurdert med en pågående intern pilotstudie. Intervensjon: Deltakerne vil bli tildelt en minimeringsprosedyre for å motta konvensjonell behandling (ikke-invasiv ventilasjon, ernæringstilskudd, fysioterapi og/eller antibiotika, som bestemt av den behandlende legen) eller konvensjonell behandling pluss to ganger daglige LVR-øvelser utført med en billig, bærbar selvoppblåsende gjenopplivningspose som inneholder en enveisventil og et munnstykke. Dataanalyse: Det primære utfallet (endring i prosent predikert FVC over 2 år) vil bli sammenlignet mellom de to studiegruppene ved å bruke en analyse av kovarians (ANCOVA) som tar hensyn til baseline FVC og minimeringsfaktorer.

Viktighet: Nedgang i lungefunksjon blant barn med DMD påvirker livskvaliteten negativt og predikerer dødelighet. Den relativt enkle strategien til LVR har potensial til å optimere lungefunksjonen og redusere respirasjonseksaserbasjoner, og dermed forbedre livskvaliteten for personer med DMD. Denne studien er ny ved at den er den første randomiserte kontrollerte studien av LVR. En stor styrke er at resultatene vil gi støtte eller avkrefte anbefalinger om inkludering av LVR i standarden for omsorg for personer med DMD over hele verden.