Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ćwiczenia układania pomagają zmniejszyć FVC i czas choroby (STEADFAST)

22 listopada 2024 zaktualizowane przez: Sherri Katz, Children's Hospital of Eastern Ontario

Ćwiczenia układania w stos łagodzą spadek natężonej pojemności życiowej i czas choroby (STEADFAST)

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest skomplikowana przez słabe mięśnie oddechowe i infekcje płuc. „Rekrutacja objętości płuc” to technika wykonywana przy użyciu maski na twarz lub ustnika i ręcznego worka do resuscytacji w celu układania oddechów, napełniania płuc i pomagania w oczyszczaniu dróg oddechowych z wydzielin poprzez zwiększenie siły kaszlu. Wierzymy, że spowolni to stałą utratę funkcji płuc, zapobiegnie infekcjom płuc i poprawi jakość życia. Naszym celem jest porównanie wyników grupy osób z DMD leczonych standardową opieką z inną grupą, która również otrzymuje rekrutację objętości płuc. Jeśli okaże się skuteczne, badanie to zmieni praktykę kliniczną, włączając leczenie dwa razy dziennie jako część standardu opieki nad osobami z DMD, w celu poprawy ich zdrowia płuc i jakości życia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wstęp: Powikłania ze strony układu oddechowego są główną przyczyną zachorowalności i śmiertelności związanej z dziecięcą dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Zajęcie mięśni oddechowych prowadzi do postępującej hipowentylacji i/lub nawracającej niedodmy i zapalenia płuc wtórnych do zmniejszonej skuteczności kaszlu. Rekrutacja objętości płuc (LVR) to sposób układania oddechów w celu osiągnięcia maksymalnego napełnienia płuc (MIC), zapobiegania mikroniedodmie i poprawy skuteczności kaszlu. Chociaż niektórzy eksperci zalecali ją jako „standard opieki” dla osób z chorobami nerwowo-mięśniowymi, strategia ta nie została szeroko wdrożona w DMD, biorąc pod uwagę brak dotychczasowych badań klinicznych potwierdzających jej skuteczność, a także dodatkowe obciążenie związane z opieką wymagane w populacji już wymagającej wielu interwencji.

Główny cel: ustalenie, czy LVR, oprócz leczenia konwencjonalnego, skutecznie zmniejsza spadek natężonej pojemności życiowej (FVC) w porównaniu z wartością wyjściową w ciągu 2 lat (procent przewidywany, mierzony zgodnie ze standardami American Thoracic Society) w porównaniu z samym leczeniem konwencjonalnym w dzieci z DDM.

Cele drugorzędne: Określenie różnic między dziećmi leczonymi LVR oprócz leczenia konwencjonalnego w porównaniu z dziećmi leczonymi wyłącznie leczeniem konwencjonalnym w zakresie: (1) liczby cykli antybiotykoterapii, hospitalizacji i przyjęć na oddział intensywnej terapii z powodu zaostrzeń układu oddechowego, (2) jakości życia związanej ze zdrowiem oraz (3) szczytowego przepływu kaszlowego i innych testów czynnościowych płuc.

Metody: Proponujemy 3-letnie, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie z udziałem piętnastu szpitali pediatrycznych trzeciego stopnia opieki w całej Kanadzie. Populacja badana składała się z chłopców w wieku 6-16 lat z DMD i FVC ≥ 30% wartości należnej. Zostanie zarejestrowana próba licząca 110 uczestników. Zostało to poinformowane przez przegląd wykresów i ankietę uczestniczących ośrodków jako wykonalne i zostanie ponownie ocenione w ramach trwającego wewnętrznego badania pilotażowego. Interwencja: Uczestnicy zostaną przydzieleni z procedurą minimalizacji do leczenia konwencjonalnego (nieinwazyjna wentylacja, suplementacja żywieniowa, fizjoterapia i/lub antybiotyki, zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego) lub leczenia konwencjonalnego plus dwa razy dziennie ćwiczenia LVR wykonywane za pomocą niedrogiego, przenośnego samopompujący się worek resuscytacyjny zawierający zawór jednokierunkowy i ustnik. Analiza danych: Główny wynik (zmiana procentowej przewidywanej FVC w ciągu 2 lat) zostanie porównany między dwiema grupami badawczymi przy użyciu analizy kowariancji (ANCOVA), która uwzględnia wyjściowe FVC i czynniki minimalizacji.

Znaczenie: Pogorszenie czynności płuc u dzieci z DMD negatywnie wpływa na jakość życia i rokowanie śmiertelności. Stosunkowo prosta strategia LVR może potencjalnie zoptymalizować czynność płuc i zmniejszyć zaostrzenia oddechowe, poprawiając w ten sposób jakość życia osób z DMD. To badanie jest nowatorskie, ponieważ jest pierwszym randomizowanym kontrolowanym badaniem LVR. Główną zaletą jest to, że wyniki zapewnią wsparcie lub odrzucenie zaleceń dotyczących włączenia LVR do standardu opieki nad osobami z DMD na całym świecie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

70

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, TGG 2J3
        • Stollery Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University
      • London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
        • London Health Sciences
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • SickKids Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Hôpital Ste. Justine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 6-16 lat — ten przedział wiekowy wybrano, ponieważ istnieją akceptowane normatywne dane dotyczące czynności płuc, a dzieci w wieku 6 lat i starsze są generalnie w stanie wiarygodnie przeprowadzać testy czynności płuc. Dzieci są obserwowane w uczestniczących ośrodkach do ukończenia przez nie 18 roku życia (co pozwala na dwa lata obserwacji).
  • Kliniczne cechy fenotypowe zgodne z DMD i potwierdzone przez: (1) Biopsję mięśnia wykazującą całkowity niedobór dystrofiny; (2) Dodatni wynik testu genetycznego na obecność delecji lub duplikacji w genie dystrofiny skutkującej mutacją „poza ramką odczytu”; lub (3) Sekwencjonowanie genu dystrofiny wykazujące mutację związaną z DMD.
  • FVC ≥ 30% wartości należnej — ten zakres czynności płuc wybrano w celu wykluczenia osób z ciężkimi restrykcyjnymi zaburzeniami oddychania, u których istnieje mniejsze prawdopodobieństwo, że będą w stanie wiarygodnie przeprowadzić badanie czynności płuc w okresie dwóch lat.
  • Opiekun chętny do prowadzenia terapii
  • Biegła znajomość języka angielskiego lub francuskiego

Kryteria wyłączenia:

  • Nie można wykonać testów czynnościowych płuc i/lub manewru LVR
  • Obecność rurki dotchawiczej lub tracheostomijnej
  • Używasz już LVR i/lub in-exsufflatora Respironics pomiędzy infekcjami dróg oddechowych iw ich trakcie
  • Znana podatność na odmę opłucnową lub odmę śródpiersia
  • Niekontrolowana astma lub inna obturacyjna choroba płuc
  • Objawowa kardiomiopatia (frakcja wyrzutowa poniżej 50%)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Leczenie konwencjonalne
Inny: Leczenie konwencjonalne
Może to obejmować: Fizjoterapia, składająca się z perkusji, aktywnego cyklu oddychania i/lub drenażu posturalnego; B. Wsparcie żywieniowe, składające się z doustnych lub karmionych przez sondę suplementów diety; C. Antybiotyki (doustne lub dożylne), jeśli istnieją dowody na infekcję dróg oddechowych; D. Nieinwazyjna wentylacja dodatnim ciśnieniem, jeśli występują objawy nocnej hipowentylacji lub zaburzeń oddychania podczas snu; mi. Steroidy ogólnoustrojowe
Aktywny komparator: Rekrutacja objętości płuc
Leczenie konwencjonalne plus stosowanie Lung Volume Recruitment (LVR) dwa razy dziennie
Inny: Leczenie konwencjonalne
Może to obejmować: Fizjoterapia, składająca się z perkusji, aktywnego cyklu oddychania i/lub drenażu posturalnego; B. Wsparcie żywieniowe, składające się z doustnych lub karmionych przez sondę suplementów diety; C. Antybiotyki (doustne lub dożylne), jeśli istnieją dowody na infekcję dróg oddechowych; D. Nieinwazyjna wentylacja dodatnim ciśnieniem, jeśli występują objawy nocnej hipowentylacji lub zaburzeń oddychania podczas snu; mi. Steroidy ogólnoustrojowe
Urządzenie: Rekrutacja objętości płuc (LVR)
LVR będzie używany dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana FVC (% przewidywanej) od wartości początkowej do 2 lat.
Ramy czasowe: 2 lata
Jako główny wynik wybrano zmianę FVC (% wartości przewidywanej), ponieważ jest ona silnym czynnikiem predykcyjnym późniejszej niewydolności oddechowej i śmiertelności. Chociaż przeżycie nie jest realistycznym punktem końcowym w tym badaniu, biorąc pod uwagę, że oczekiwana śmiertelność jest mniejsza niż 5% w grupie wiekowej dzieci i młodzieży, zmiana FVC jest odpowiednią kliniczną miarą laboratoryjną i ważnym zastępczym punktem końcowym do zastosowania w tym badaniu.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Spadek FVC o 10% przewidywanej
Ramy czasowe: 2 lata
Czas do osiągnięcia spadku FVC o 10% wartości przewidywanej zostanie wykorzystany do obliczenia współczynnika ryzyka.
2 lata
Liczba uczestników, którym zalecono ambulatoryjne kursy antybiotyków doustnych w okresie od wartości początkowej do 2 lat
Ramy czasowe: 2 lata
Całkowita liczba uczestników, którzy otrzymali jakiekolwiek kursy antybiotyków w okresie od wartości początkowej do dwóch lat
2 lata
Jakość życia zależna od stanu zdrowia od wartości wyjściowej do 2 lat
Ramy czasowe: 2 lata
Mierzone dwa razy w roku za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL 4.0). Skala PedsQL obejmuje cztery podskale: funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne i funkcjonowanie w szkole. Każda podskala jest punktowana od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze stanem zdrowia. Wynik całkowity oblicza się poprzez uśrednienie wyników wszystkich podskal.
2 lata
Zmiana różnicy między szczytowym przepływem kaszlowym wspomaganym i niewspomaganym (PCF) od wartości początkowej do 2 lat
Ramy czasowe: 2 lata
Zmiana różnicy pomiędzy wspomaganym i niewspomaganym szczytowym przepływem kaszlu (w litrach na minutę) od wartości początkowej do 2 lat.
2 lata
Zmiana maksymalnej pojemności insuflacyjnej (MIC) - pojemności życiowej (VC) od wartości początkowej do 2 lat
Ramy czasowe: 2 lata
Zmiana maksymalnej pojemności insuflacyjnej (MIC) – pojemności życiowej (VC) w litrach od wartości początkowej do 2 lat
2 lata
Zmiana maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP) od wartości początkowej do 2 lat
Ramy czasowe: 2 lata
Zmiana maksymalnych ciśnień wdechowych (MIP, w centymetrach wody) od wartości bazowej do 2 lat
2 lata
Zmiana maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP) od wartości początkowej do 2 lat
Ramy czasowe: 2 lata
Zmiana maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP, w litrach), od wartości początkowej do 2 lat
2 lata

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne i średnie ciśnienie osiągnięte przy LVR (cmH2O)
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Objawy ze strony układu oddechowego
Ramy czasowe: 2 lata
Średnia częstość występowania objawów w miesiącach w okresie badania. Miesiące objawowe to miesiące, w których występują jakiekolwiek objawy ze strony układu oddechowego.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Współpracownicy

Jesse's Journey

Śledczy

  • Główny śledczy: Sherri Katz, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Dyrektor Studium: Ian MacLusky, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Dyrektor Studium: Nicholas Barrowman, PhD, Children's Hospital of Eastern Ontario

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 listopada 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 listopada 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 listopada 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

3 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 12/26E

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Leczenie konwencjonalne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj