Les exercices d'empilement contribuent au déclin de la CVF et du temps de maladie (STEADFAST)

Contexte : Les complications respiratoires sont la principale cause de morbidité et de mortalité associées à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) infantile. L'atteinte des muscles respiratoires entraîne une hypoventilation progressive et/ou une atélectasie et une pneumonie récurrentes secondaires à une diminution de l'efficacité de la toux. Le recrutement du volume pulmonaire (LVR) est un moyen d'empiler les respirations pour atteindre une inflation pulmonaire maximale (MIC), prévenir la micro-atélectasie et améliorer l'efficacité de la toux. Bien qu'elle ait été recommandée par certains experts comme la « norme de soins » pour les personnes atteintes d'une maladie neuromusculaire, la stratégie n'a pas été largement mise en œuvre dans la DMD étant donné le manque d'essais cliniques à ce jour pour soutenir son efficacité ainsi que le fardeau supplémentaire des soins. nécessaire dans une population nécessitant déjà de multiples interventions.

Objectif principal : Déterminer si la LVR, en plus du traitement conventionnel, réussit à réduire le déclin par rapport au départ de la capacité vitale forcée (CVF) sur 2 ans (pourcentage prédit, mesuré selon les normes de l'American Thoracic Society), par rapport au traitement conventionnel seul dans enfants atteints de DMD.

Objectifs secondaires : Déterminer les différences entre les enfants traités par LVR en plus du traitement conventionnel, par rapport à ceux traités par le traitement conventionnel seul, dans : (1) le nombre de cures d'antibiotiques, d'hospitalisations et d'admissions en soins intensifs pour exacerbations respiratoires, (2) la qualité de vie liée à la santé et (3) le débit maximal de la toux et d'autres tests de la fonction pulmonaire.

Méthodes : Nous proposons un essai contrôlé randomisé multicentrique de 3 ans impliquant quinze hôpitaux pédiatriques de soins tertiaires à travers le Canada. La population étudiée est composée de garçons âgés de 6 à 16 ans avec une DMD et une CVF ≥ 30 % de la valeur prédite. Un échantillon de 110 participants sera inscrit. Cela a été éclairé par un examen des dossiers et une enquête auprès des centres participants pour être faisable, et sera réévalué avec une étude pilote interne en cours. Intervention : les participants se verront attribuer une procédure de minimisation pour recevoir un traitement conventionnel (ventilation non invasive, supplémentation nutritionnelle, physiothérapie et/ou antibiotiques, tel que décidé par le médecin traitant) ou un traitement conventionnel plus des exercices LVR deux fois par jour effectués avec un appareil portable peu coûteux. ballon de réanimation autogonflant contenant une valve unidirectionnelle et un embout buccal. Analyse des données : Le résultat principal (changement du pourcentage de CVF prédit sur 2 ans) sera comparé entre les deux groupes d'étude à l'aide d'une analyse de covariance (ANCOVA) qui prend en compte la CVF de base et les facteurs de minimisation.

Importance : Le déclin de la fonction pulmonaire chez les enfants atteints de DMD affecte négativement la qualité de vie et prédit la mortalité. La stratégie relativement simple de LVR a le potentiel d'optimiser la fonction pulmonaire et de réduire les exacerbations respiratoires, améliorant ainsi la qualité de vie des personnes atteintes de DMD. Cette étude est nouvelle en ce sens qu'il s'agit du premier essai contrôlé randomisé de LVR. Une force majeure est que les résultats soutiendront ou réfuteront les recommandations concernant l'inclusion de la LVR dans la norme de soins pour les personnes atteintes de DMD dans le monde entier.