このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

クッシング症候群におけるオシロドロスタットの有効性と安全性の研究

2020年4月23日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

クッシング病を除く内因性クッシング症候群のすべてのタイプの患者におけるオシロドロスタットの安全性/忍容性および有効性を評価するための第II相、非盲検、用量調節、多施設研究

試験の目的は、日本におけるクッシング病以外の原因によるクッシング症候群患者におけるオシロドロスタットの有効性と安全性を調査することでした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは第II相、単群、非盲検、用量滴定、多施設研究であり、2つの異なる研究期間と、CSの非CD患者における任意の延長期間で構成されていました。 3 つの研究期間 (2 つの異なる研究期間とオプションの延長期間) は次のとおりです。

研究期間 I [第 0 週 (第 1 日) から第 12 週まで]: 研究期間 I は、安定した治療用量を達成し、オシロドロスタットの有効性と安全性を評価するための用量漸増期間でした。

この研究におけるオシロドロスタットの投与レジメンは、次のエスカレーション シーケンスに従って滴定されました。 用量調整は、各施設の地元の研究室で測定された血清コルチゾール値に基づいていました。 オシロドロスタットの滴定は、最初の 4 週間、最大用量 10 mg 1 日 2 回まで毎週行われました。

3 つの 24 時間 UFC (mUFC) 値の平均を測定して、この期間の有効性を評価しました。

試験期間 II (第 12 週以降から第 48 週まで): 試験期間 II は、有効性の持続性と長期的な安全性を評価するための期間です。

研究期間 II では、オシロドロスタット治療を容認し、継続することに同意した患者のみが研究を継続しました。 患者には、研究期間 I で達成された安定した治療用量が投与されました。

任意の延長期間 (48 週後): 治験責任医師によって評価された臨床的利益を継続して受け取り、延長期間に入ることを希望した患者は、48 週に再同意されました。 延長期間に入った患者は、有効性と安全性を評価するために中断することなく引き続き治験薬で治療されました。 治験責任医師の評価により治験治療の恩恵を受け続け、72週を完了した患者は、別の長期安全性追跡調査への参加を提案されました。 任意の延長期間は、すべての患者が 72 週を完了したか、早期に中止した後に終了しました。

治療後のフォローアップ：すべての患者は、研究治療の最後の投与後、30日間の安全性フォローアップを受けました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

9

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
      • Chiba、日本、260 8677
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city、Fukushima、日本、960 1295
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本、245-8575
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai city、Miyagi、日本、980 8574
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～85年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -クッシング症候群が確認された患者[すなわち 異所性コルチコトロピン症候群、副腎腺腫、副腎癌、ACTH非依存性大結節性副腎過形成（AIMAH）、または原発性色素性結節性副腎異形成（PPNAD）]
  • クッシング症候群によるコルチゾール過剰症の治療を受けている患者の場合、ベースラインの有効性評価の前にウォッシュアウト期間を完了する必要がありました

除外基準:

  • クッシング病患者
  • -オシロドロスタットまたは同様の化学クラスの薬物に対する過敏症の病歴
  • -過去5年以内の、治療または未治療の臓器系の悪性腫瘍の病歴
  • -オシロドロスタットの初回投与前に、4週間以内または薬剤の半減期の5倍以下（いずれか長い方）の治療を受けている患者
  • QTc延長またはTorsade de Pointesの危険因子を有する患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オシロドロスタット
この群の患者は治験薬のオシロドロスタットを服用しました。
薬：オシロドロスタット
オシロドロスタット 1mg、5mg、10mg のフィルムコーティング錠が経口投与に使用されました。
他の名前：
  • LCI699

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週目の個人レベルでの平均尿遊離コルチゾール（mUFC）の変化率
時間枠：ベースライン、12週間
個々の患者レベルでの mUFC のベースラインからの変化率
ベースライン、12週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目（169日目）および48週目（337日目）の個々の患者レベルでのmUFCのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、24 週目 (169 日目) および 48 週目 (337 日目)
個々の患者レベルでの mUFC のベースラインからの変化率
ベースライン、24 週目 (169 日目) および 48 週目 (337 日目)
12週目（85日目）、24週目（169日目）、48週目（337日目）のmUFCのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
MUFC のベースラインからの絶対変化
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
12週目（85日目）、24週目（169日目）、48週目（337日目）のmUFCのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
MUFC のベースラインからの変化率
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
完全、部分的、および全体的な応答のmUFC応答を持つ参加者の割合
時間枠：12週、24週、48週
完全奏効率 = mUFC≤ ULN の参加者の割合。部分奏効率 = mUFC>ULN で、mUFC がベースラインから少なくとも 50% 減少した参加者の割合。 全体の応答率 = mUFC ≤ ULN、またはベースラインから少なくとも 50% 減少した参加者の割合。
12週、24週、48週
個人レベルでの朝の血清コルチゾールのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個々の患者レベルでの朝の血清コルチゾールのベースラインからの絶対変化
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの朝の血清コルチゾールのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個々の患者レベルでの朝の血清コルチゾールのベースラインからの変化率
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでのACTHおよびその他の副腎ステロイドホルモンのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個々のレベルでのいくつかのステロイド ホルモンのベースラインからの絶対変化: ACTH、血清 11-デオキシコルチコステロン、アルドステロン、エストラジオール
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでのACTHおよびその他の副腎ステロイドホルモンのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個々のレベルでのいくつかのステロイド ホルモンのベースラインからの変化率: ACTH、血清 11-デオキシコルチコステロン、アルドステロン、エストラジオール
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個々のレベルでの他の副腎ステロイドホルモンのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個々のレベルでのいくつかのステロイド ホルモンのベースラインからの絶対変化: 血清 11-デオキシコルチゾール、テストステロン
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個々のレベルでの他の副腎ステロイドホルモンのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個々のレベルでのいくつかのステロイド ホルモンのベースラインからの変化率: 血清 11-デオキシコルチゾール、テストステロン
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメータ、空腹時血糖のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
クッシング症候群 (CS) に関連する心血管関連代謝パラメーター空腹時血糖の絶対変化
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメータ、空腹時血糖のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
クッシング症候群（CS）に関連する心血管関連代謝パラメータの空腹時血糖の変化率
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメータHbA1cのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
クッシング症候群（CS）に関連する心血管関連代謝パラメーターHbA1cの絶対変化
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメーター HbA1c のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
クッシング症候群（CS）に関連する心血管関連代謝パラメーターHbA1cの変化率
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメータ、コレステロール、HDL コレステロール、LDL コレステロールおよびトリグリセリドのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
クッシング症候群 (CS) に関連する心血管関連の代謝パラメーターの絶対変化: コレステロール、HDL コレステロール、LDL コレステロール & トリグリセリド
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメータ、コレステロール、HDL コレステロール、LDL コレステロールおよびトリグリセリドのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
クッシング症候群 (CS) に関連する心血管関連の代謝パラメーターの変化率: コレステロール、HDL コレステロール、LDL コレステロール & トリグリセリド
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメータ、BMIのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
心血管関連の代謝パラメータの絶対変化：BMI、クッシング症候群（CS）に関連
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメータ、BMIのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
心臓血管関連の代謝パラメーターの変化率: クッシング症候群 (CS) に関連する BMI
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメータ、胴囲のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
心血管関連代謝パラメータの絶対変化：クッシング症候群（CS）に関連する胴囲
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメータ、胴囲のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
心血管関連の代謝パラメーターの変化率: クッシング症候群 (CS) に関連する胴囲
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメータ、座位血圧（BP）のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
心臓血管関連の代謝パラメータの絶対変化：座位収縮期血圧と座位拡張期血圧、クッシング症候群（CS）に関連
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでの心血管関連代謝パラメータ、座位血圧（BP）のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
心臓血管関連の代謝パラメータの変化率：座位収縮期血圧と座位拡張期血圧、クッシング症候群に関連
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
個人レベルでのクッシング QoL によって評価された、患者報告アウトカムの健康関連の生活の質 (QoL) の合計スコア
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
クッシング病の健康関連の生活の質に関するアンケート (クッシング QoL) (バージョン 1.0) は、クッシング症候群患者の生活の質を評価するために開発されました (Webb et al 2008)。 Cushing QoL は、日常活動、治癒と痛み、気分と自信、社会的関心、容姿、記憶、将来への関心という 7 つの概念に対する患者の反応を捉えた 12 項目で構成されています。 クッシング QOL の各質問票は 1 から 5 のスケールを持ち、「1」は「常に」または「非常に」に対応し、「5」は「まったくない」または「まったくない」に対応します。 スコアが低いほど、HRQoL への影響が大きくなります。 スコアは、すべての項目の回答の合計であり、12 (最低) から 60 (最高) の範囲で指定できます。
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
Beck Depression Inventory II (BDI-II) によって評価された患者報告アウトカムの健康関連の生活の質 (QoL) の合計スコア 個人レベルでのうつ病スコア
時間枠：ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
Beck Depression Inventory II (BDI-II) は、過去 2 週間の臨床患者と正常患者のうつ病の強度を評価するために設計された 21 項目で構成される患者報告ツールです。 各項目は、うつ病の特定の症状について、深刻度の高い順に並べられた 4 つのステートメントのリストです。 21 項目のそれぞれがうつ病の症状に対応し、各項目が 0 から 3 までの範囲の 4 段階のスケールを持つ合計スコアの合計が計算され、0 から 63 までの合計スコアが導かれます。
ベースライン、12 週目 (85 日目)、24 週目 (169 日目)、48 週目 (337 日目)
0 週目のオシロドロスタット (LCI699) の血漿中濃度
時間枠：0週目
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
0週目
1週目のオシロドロスタット（LCI699）の血漿中濃度
時間枠：1週目、投与後2時間
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
1週目、投与後2時間
2 週目のオシロドロスタット (LCI699) の血漿中濃度
時間枠：2週目
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
2週目
3週目のオシロドロスタット（LCI699）の血漿濃度
時間枠：3週目、投与後2時間
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
3週目、投与後2時間
4 週目のオシロドロスタット (LCI699) の血漿中濃度
時間枠：4週目、投与後2時間
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
4週目、投与後2時間
6週目のオシロドロスタット（LCI699）の血漿濃度
時間枠：6週目、投与後2時間
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
6週目、投与後2時間
8週目のオシロドロスタット（LCI699）の血漿濃度
時間枠：8週目、投与後2時間
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
8週目、投与後2時間
10週目のオシロドロスタット（LCI699）の血漿濃度
時間枠：10週目、投与後2時間
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
10週目、投与後2時間
12週目のオシロドロスタット（LCI699）の血漿濃度
時間枠：第12週
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
第12週
16週目のオシロドロスタット（LCI699）の血漿濃度
時間枠：16週目、投与後2時間
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
16週目、投与後2時間
20 週目のオシロドロスタット (LCI699) の血漿中濃度
時間枠：20週目、投与後2時間
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
20週目、投与後2時間
24 週目のオシロドロスタット (LCI699) の血漿中濃度
時間枠：24週目、投与後2時間
各時点でのオシロドロスタット血漿濃度データは、入射線量によって要約されました。 投与前濃度データの約半分は、事前に定義された許容可能な時間枠からの逸脱により、分析から除外されました。
24週目、投与後2時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年9月24日

一次修了 (実際)

2018年6月7日

研究の完了 (実際)

2018年10月29日

試験登録日

最初に提出

2015年6月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年6月8日

最初の投稿 (見積もり)

2015年6月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年5月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年4月23日

最終確認日

2020年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CLCI699C1201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した専門家パネルによって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データは現在、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されているプロセスに従って入手できます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッシング症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    希少疾患患者登録および自然史研究 - サンフォードにおける希少疾患の調整 (CoRDS)
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

オシロドロスタットの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Luxembourg

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する