쿠싱증후군에서 Osilodrostat의 효능 및 안전성 연구

이것은 II상, 단일 암, 공개 라벨, 용량 적정, CS가 있는 비-CD 환자에서 2개의 개별 연구 기간과 선택적 연장 기간으로 구성된 다중 센터 연구였습니다. 3개의 연구 기간(2개의 개별 연구 기간과 선택적인 연장 기간)은 다음과 같습니다.

연구 기간 I[0주차(1일) ~ 12주차]: 연구 기간 I은 안정적인 치료 용량을 달성하고 오실로드로스타트의 효능과 안전성을 평가하기 위한 용량 적정 기간이었습니다.

이 연구에서 오실로드로스타트의 투여 요법은 다음과 같은 증량 순서에 따라 적정되었습니다: 오실로드로스타트 2 mg bid, 5 mg bid, 10 mg bid, 20 mg bid 및 30 mg bid. 용량 조정은 각 부위의 현지 실험실에서 측정한 혈청 코티솔 값을 기반으로 했습니다. Osilodrostat 적정은 초기 4주 동안 매주 최대 용량 10mg bid까지 수행되었습니다.

이 기간 동안 효능을 평가하기 위해 3개의 24시간 UFC(mUFC) 값의 평균을 측정했습니다.

연구 기간 II(12주 후 ~ 48주 후): 연구 기간 II는 효능의 지속 가능성과 장기적 안전성을 평가하는 기간이었습니다.

연구 기간 II 동안 오실로드로스타트 치료를 견디고 계속하기로 동의한 환자만 연구를 계속했습니다. 연구 기간 I에서 달성된 안정적인 치료 용량을 환자에게 투여했습니다.

선택적 연장 기간(-48주 후): 연구 조사자가 평가한 바와 같이 임상적 혜택을 계속 받고 연장 기간에 들어가기를 원하는 환자는 48주차에 재동의를 받았습니다. 연장 기간에 들어간 환자는 효능과 안전성을 평가하기 위해 중단 없이 연구 약물로 계속 치료를 받았습니다. 연구 조사자가 평가한 연구 치료로부터 계속 혜택을 받고 72주차를 완료한 환자는 별도의 장기 안전성 후속 연구에 참여하도록 제안되었습니다. 선택적 연장 기간은 모든 환자가 72주차를 완료하거나 조기에 중단한 후에 종료되었습니다.

치료 후 추적 조사: 모든 환자는 연구 치료의 마지막 투여 후 30일 동안 안전성 추적 조사를 받았습니다.