トロンボエラストグラフィーを使用した血友病予防の個別化

これは、TEG/ROTEM を利用して予防治療を個別化する、重度の血友病 A の小児および成人を対象としたパイロット研究です。

主な目的:

• 重度の血友病 A 患者に対する現在の予防レジメンの TEG/ROTEM に基づく修正の実現可能性を評価する。具体的には、次のことを行う。

• 因子投与を導くためにTEG/ROTEMを使用するための運用プロトコルをテストおよび改良する
• TEG/ROTEMの結果に基づいて線量が変更される血友病A患者の割合を推定する
• 用量が変更された患者の短期的な安全性を監視します。

副次的な目的

• トロンビン生成アッセイを実行して、TEG/ROTEM に基づく投与を裏付ける追加の証拠を提供します。
• TEG/ROTEM に基づく血友病 A 投与レジメンの経済的影響に関する予備データを取得します。
• 一般的および特定の生活の質のツールを使用して、TEG/ROTEM に基づくレジメンに起因する被験者/家族の負担の潜在的な改善に関する予備データを取得します。

研究期間は、スクリーニング、薬物動態（PK）研究およびフォローアップで構成されます。 予防治療レジメンが変更された被験者の場合、フォローアップ期間には、3回のフォローアップクリニック訪問と4回のフォローアップ電話が含まれます。これらの患者は、ＰＫ研究の完了後、約６ヶ月間研究に留まり、その後、研究訪問が終了する（訪問９）。 治療レジメンが変更されていない被験者は、来院 2 後に研究への参加を終了し、現在の予防レジメンを継続します。

研究のエンドポイント: 最初の 6 人の被験者が 30 日間の延長予防治療を完了した後、安全性のレビューが行われます。 安全性の問題が特定されない場合、研究は続行され、追加の 8 人の被験者が 30 日間の延長治療を完了した後に、2 回目の安全性レビューが行われます。 被験者が 30 日間に 2 回以上の自然出血を起こした場合、その被験者は試験から除外されます。 出血がなく、少なくとも6か月の研究を完了した被験者については、進行中の予防的治療は担当医によって決定されます。