Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Individualisierung der Hämophilieprophylaxe mittels Thrombelastographie

14. Februar 2019 aktualisiert von: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
Derzeit ist die Dosierung für die Prophylaxe nicht individualisiert, und der allgemeine Ansatz besteht darin, eine Dosis von 25-40 Einheiten/kg dreimal pro Woche oder jeden zweiten Tag zu verwenden. Eines der Probleme bei der gewichtsbasierten Dosierung ist die mögliche Überbehandlung. Dies liegt wahrscheinlich daran, dass Labortests auf niedrigen Niveaus nicht empfindlich genug sind, um die Entscheidungsfindung zu unterstützen. Der Thromboelastograph (TEG®) und die Thromboelastometrie (ROTEM®) sind Gerinnungsgeräte, die die Dynamik der Gerinnselbildung im Laufe der Zeit beurteilen und mehrere Merkmale aufweisen, die darauf hindeuten, dass sie wichtige Informationen für eine individualisierte Prophylaxebehandlung unserer Patienten liefern können.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Pilotstudie bei Kindern und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A, die TEG/ROTEM verwendet, um ihre Prophylaxebehandlung zu personalisieren.

Hauptziele:

• Bewertung der Durchführbarkeit einer TEG/ROTEM-gesteuerten Modifikation des aktuellen Prophylaxeschemas für Personen mit schwerer Hämophilie A. Insbesondere um:

  • Testen und verfeinern Sie das Betriebsprotokoll für die Verwendung von TEG/ROTEM zur Steuerung der Faktordosierung
  • Schätzen Sie den Anteil der Hämophilie-A-Patienten, deren Dosis basierend auf den TEG/ROTEM-Ergebnissen modifiziert wird
  • Überwachen Sie die kurzfristige Sicherheit von Patienten, deren Dosis modifiziert wurde.

Sekundäre Ziele

  • Führen Sie Tests zur Thrombinbildung durch, um zusätzliche Beweise für die TEG/ROTEM-geführte Dosierung zu liefern.
  • Erhalten Sie vorläufige Daten zu den wirtschaftlichen Auswirkungen von TEG/ROTEM-gesteuerten Hämophilie-A-Dosierungsschemata.
  • Erhalten Sie vorläufige Daten zur potenziellen Verbesserung der Belastung des Patienten/der Familie, die sich aus einem TEG/ROTEM-geführten Regime ergibt, unter Verwendung generischer und spezifischer Instrumente zur Lebensqualität.

Der Studienzeitraum besteht aus Screening, pharmakokinetischer (PK) Studie und Nachsorge. Bei Probanden, deren Prophylaxe-Behandlungsschema modifiziert wird, umfasst der Nachbeobachtungszeitraum 3 Nachsorge-Besuche in der Klinik und 4 Nachsorge-Telefonate; Diese Patienten bleiben nach Abschluss der PK-Studie etwa 6 Monate lang in der Studie und haben dann einen Studienbesuch (Besuch 9). Probanden, deren Behandlungsschema nicht geändert wird, beenden ihre Studienteilnahme nach Visite 2 und setzen ihr aktuelles Prophylaxeschema fort.

Studienendpunkte: Eine Sicherheitsüberprüfung wird durchgeführt, nachdem die ersten 6 Probanden 30 Tage mit der erweiterten Prophylaxebehandlung abgeschlossen haben. Wenn keine Sicherheitsprobleme festgestellt werden, wird die Studie fortgesetzt, und die zweite Sicherheitsüberprüfung erfolgt, nachdem weitere 8 Probanden eine 30-tägige verlängerte Behandlung abgeschlossen haben. Wenn ein Proband innerhalb von 30 Tagen zwei oder mehr spontane Blutungen hat, wird der Proband aus der Studie entfernt. Bei Probanden, die keine Blutungen hatten und mindestens 6 Monate der Studie abgeschlossen haben, wird die weitere prophylaktische Behandlung von ihrem behandelnden Arzt entschieden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 66 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer, 5-70 Jahre, einschließlich
  • Plasma-FVIII-Aktivität < 1 % dokumentiert (Laborergebnis oder MD-Dokumentation einer schweren Hämophilie A-Diagnose)
  • Derzeit verschriebenes Prophylaxe-Behandlungsschema mit Infusionen ≥ 3 Mal pro Woche
  • Bereit, ihr Prophylaxe-Behandlungsschema gemäß dem Studienprotokoll zu ändern

Ausschlusskriterien:

  • Andere Blutungsstörung(en) als Hämophilie A
  • Stromsperre (>0,6BU)
  • Thrombozytopenie (Blutplättchenzahl < 100.000 K/µl, da dies die TEG®/ROTEM®-Ergebnisse verändern kann)
  • Kreatinin > 2x die Obergrenze des Normalwertes (zeigt eine mögliche Thrombozytenfunktionsstörung an)
  • Prothrombinzeit > 3 Sekunden über der Obergrenze des Normalwerts (Hinweis auf eine mögliche Leberfunktionsstörung)
  • Jede gleichzeitige klinisch signifikante schwere Krankheit, häufiges Blutungsmuster oder Nichteinhaltung in der Vorgeschichte, die nach Ansicht des Prüfarztes das Subjekt für die Aufnahme ungeeignet machen würde
  • Teilnahme innerhalb der letzten 30 Tage an einer anderen klinischen Studie mit Prüfpräparaten
  • Geplante größere Operation innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder während des Studienzeitraums
  • Aktuelle Einnahme von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie Auswirkungen auf das Gerinnungssystem haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Patienten mit schwerer Hämophilie A
Die Ergebnisse des TEG/ROTEM-Assays (insbesondere die R-Zeit/CT) werden verwendet, um das Prophylaxe-Behandlungsschema zu bestimmen.
Sonstiges: Thromboelastographie/Thromboelastometrie-geführtes Behandlungsschema
Die Ergebnisse des TEG/ROTEM-Assays (insbesondere die R-Zeit/CT) werden verwendet, um das Prophylaxe-Behandlungsschema zu bestimmen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Durchführbarkeit einer TEG/ROTEM-gesteuerten Prophylaxemodifikation für Patienten, beurteilt anhand des geschätzten Anteils von Patienten, deren Dosis modifiziert wird.
Zeitfenster: Fortlaufend, während die Patienten in der Studie sind (~ 6 Monate)
Insgesamt werden 60 Patienten in diese Studie aufgenommen. Es wird erwartet, dass weniger als 25 % dieser Patienten für eine Änderung der Dosis/des Behandlungsplans auf der Grundlage von TEG/ROTEM in Frage kommen.
Fortlaufend, während die Patienten in der Studie sind (~ 6 Monate)
Überwachung der kurzfristigen Sicherheit von Patienten, deren Dosis modifiziert wurde, bewertet durch Überwachung von Anzahl, Art und Schwere der Blutungen.
Zeitfenster: Fortlaufend, während die Patienten in der Studie sind (~ 6 Monate)
Der primäre Endpunkt für die Patientensicherheit ist das Auftreten von zwei schweren spontanen Blutungsepisoden innerhalb von 28 Tagen.
Fortlaufend, während die Patienten in der Studie sind (~ 6 Monate)
Durchführbarkeit einer TEG/ROTEM-gesteuerten Prophylaxemodifikation für Patienten, bewertet durch Testen und Verfeinern des Betriebsprotokolls für die Verwendung von TEG/ROTEM zur Steuerung der Faktordosierung.
Zeitfenster: Fortlaufend, während die Patienten in der Studie sind (~ 6 Monate)
Fortlaufend, während die Patienten in der Studie sind (~ 6 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ein Thrombin-Generierungs-Assay wird durchgeführt, um zusätzliche Beweise zu liefern, die die TEG/ROTEM-gesteuerte Dosierung unterstützen.
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Bewertung der direkten Kosten für alle Probanden, deren Behandlung 6 Monate vor und während der Studienteilnahme mit Faktorverbrauch modifiziert wurde.
Zeitfenster: 1 Jahr
Analyse für diejenigen Probanden, die ein modifiziertes Dosierungsschema hatten, um die Pro-Kopf-Verbrauchsreduktion zu bestimmen, wenn ein modifiziertes Dosierungsschema erreicht wird.
1 Jahr
Bewertung der indirekten Kosten für alle Probanden, deren Behandlung 6 Monate vor und während der Studienteilnahme mit Faktorverbrauch modifiziert wurde.
Zeitfenster: 6 Monate
Fragebogen zur Erhebung von Daten zum Zeitaufwand für die Pflege im Zusammenhang mit Hämophilie pro Woche, zur Unterstützung des Pflegepersonals im Zusammenhang mit Hämophilie und zur Anzahl der Infusionen pro Woche.
6 Monate
Verbesserung der fachlichen/familiären Belastung gemessen an der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
Zeitfenster: 6 Monate
(HRQoL) Bewertungen/Analyse
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Mai 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Februar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Februar 2019

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 14-00030

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur Thromboelastographie/Thromboelastometrie-geführtes Behandlungsschema

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Djibouti

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren