Hemofilian ennaltaehkäisyn yksilöllistäminen tromboelastografian avulla
torstai 14. helmikuuta 2019 päivittänyt: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
Tällä hetkellä profylaksiannostelu ei ole yksilöllistä, ja yleinen lähestymistapa on käyttää annosta 25-40 yksikköä/kg annettuna 3 kertaa viikossa tai joka toinen päivä.
Yksi painoon perustuvan annostelun ongelmista on mahdollinen liikahoito.
Tämä johtuu todennäköisesti siitä, että laboratoriokokeet eivät ole tarpeeksi herkkiä matalilla tasoilla tukeakseen päätöksentekoa.
Tromboelastografi (TEG®) ja tromboelastometria (ROTEM®) ovat koagulaatiolaitteita, jotka arvioivat hyytymän muodostumisen dynamiikkaa ajan kuluessa ja joilla on useita ominaisuuksia, jotka viittaavat siihen, että ne voivat tarjota tärkeitä tietoja potilaidemme yksilölliseen ennaltaehkäisyhoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on pilottitutkimus lapsilla ja aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia A, ja se käyttää TEG/ROTEM:iä heidän ennaltaehkäisyhoidon yksilöimiseen.
Ensisijaiset tavoitteet:
• Arvioi TEG/ROTEM-ohjatun muutoksen toteutettavuus nykyiseen ennaltaehkäisyohjelmaan henkilöille, joilla on vaikea hemofilia A. Erityisesti:
- Testaa ja tarkenna toimintaprotokollaa TEG/ROTEM-käyttöä varten tekijän annostelun ohjaamiseen
- Arvioi hemofilia A -potilaiden osuus, joiden annosta muutetaan TEG/ROTEM-tulosten perusteella
- Seuraa lyhytaikaista turvallisuutta potilailla, joiden annosta on muutettu.
Toissijaiset tavoitteet
- Suorita trombiinin muodostusmäärityksiä saadaksesi lisätodisteita TEG/ROTEM-ohjatun annostelun tukemiseksi.
- Hanki alustavia tietoja TEG/ROTEM-ohjatun hemofilia A -annostusohjelmien taloudellisesta vaikutuksesta.
- Hanki alustavia tietoja koehenkilön/perheen taakan mahdollisesta paranemisesta TEG/ROTEM-ohjatun hoito-ohjelman seurauksena käyttämällä yleisiä ja erityisiä elämänlaadun työkaluja.
Tutkimusjakso koostuu seulonnasta, farmakokineettisestä (PK) tutkimuksesta ja seurannasta. Koehenkilöille, joiden ennaltaehkäisevää hoitoa on muutettu, seurantajakso sisältää 3 seurantaklinikallakäyntiä ja 4 seurantapuhelua; nämä potilaat jatkavat tutkimuksessa noin 6 kuukautta PK-tutkimuksen päättymisen jälkeen, minkä jälkeen heillä on tutkimuskäynnin lopussa (käynti 9). Koehenkilöt, joiden hoito-ohjelmaa ei muuteta, lopettavat osallistumisensa tutkimukseen käynnin 2 jälkeen ja jatkavat nykyistä ennaltaehkäisyohjelmaa.
Tutkimuksen päätepisteet: Turvallisuusarviointi suoritetaan sen jälkeen, kun ensimmäiset 6 koehenkilöä ovat saaneet 30 päivää pidennetyn ennaltaehkäisyhoidon aikana. Jos turvallisuusongelmia ei tunnisteta, tutkimus jatkuu, ja toinen turvallisuusarviointi tehdään sen jälkeen, kun 8 lisähenkilöä on suorittanut 30 päivän pidennetyn hoidon. Jos koehenkilöllä on kaksi tai useampia spontaaneja verenvuotoja 30 päivän aikana, koehenkilö poistetaan tutkimuksesta. Jos koehenkilöllä ei ollut verenvuotoa ja jotka ovat kestäneet tutkimuksen vähintään 6 kuukautta, jatkuvasta profylaktisesta hoidosta päättää heidän hoitava lääkärinsä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- CHLA
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 66 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet, 5-70 vuotta, mukaan lukien
- Plasman FVIII-aktiivisuus <1 % dokumentoitu (laboratoriotulos tai MD-dokumentaatio vaikeasta hemofilia A -diagnoosista)
- Tällä hetkellä määrätty profylaktinen hoito-ohjelma infuusiona ≥ 3 kertaa viikossa
- Halukkaita muuttamaan ennaltaehkäisevää hoito-ohjelmaa tutkimusprotokollan mukaan
Poissulkemiskriteerit:
- Muut verenvuotohäiriöt kuin hemofilia A
- Nykyinen estäjä (>0,6BU)
- Trombosytopenia (verihiutaleiden määrä <100 000 K/µL, koska se voi muuttaa TEG®/ROTEM®-tuloksia)
- Kreatiniini > 2x normaalin yläraja (osoittaa mahdollista verihiutaleiden toimintahäiriötä)
- Protrombiiniaika > 3 sekuntia normaalin ylärajan yläpuolella (osoittaa mahdollista maksan toimintahäiriötä)
- Mikä tahansa samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus, toistuva verenvuoto tai anamneesissa esiintynyt poikkeamia, jotka tutkijan mielestä tekisivät tutkittavan sopimattoman rekisteröitäväksi
- Osallistuminen viimeisten 30 päivän aikana muihin kliinisiin tutkimuksiin, joissa on mukana tutkimuslääkkeitä
- Suunniteltu suuri leikkaus 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai tutkimusjakson aikana
- Kaikkien lääkkeiden nykyinen käyttö, jolla tiedetään olevan vaikutuksia hyytymisjärjestelmään
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Vaikea hemofilia A -potilaat
TEG/ROTEM-määrityksen tuloksia (erityisesti R-aika/CT) käytetään ennaltaehkäisevän hoito-ohjelman määrittämiseen.
|
TEG/ROTEM-määrityksen tuloksia (erityisesti R-aika/CT) käytetään ennaltaehkäisevän hoito-ohjelman määrittämiseen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TEG/ROTEM-ohjatun ennaltaehkäisevän modifioinnin toteutettavuus potilaille, arvioituna niiden potilaiden osuuden perusteella, joiden annosta muutetaan.
Aikaikkuna: Jatkuu potilaiden tutkimuksen aikana (~ 6 kuukautta)
|
Tähän tutkimukseen otetaan yhteensä 60 potilasta.
On odotettavissa, että alle 25 % näistä potilaista on oikeutettu annoksen/aikataulun muuttamiseen TEG/ROTEMin perusteella.
|
Jatkuu potilaiden tutkimuksen aikana (~ 6 kuukautta)
|
|
Lyhyen aikavälin turvallisuuden seuranta potilailla, joiden annosta on muutettu, arvioituna verenvuotojen lukumäärän, tyypin ja vaikeusasteen perusteella.
Aikaikkuna: Jatkuu potilaiden tutkimuksen aikana (~ 6 kuukautta)
|
Ensisijainen päätetapahtuma koehenkilön turvallisuuden kannalta on kahden vakavan spontaanin verenvuotojakson esiintyminen 28 päivän sisällä toisistaan.
|
Jatkuu potilaiden tutkimuksen aikana (~ 6 kuukautta)
|
|
TEG/ROTEM-ohjatun ennaltaehkäisyn modifioinnin toteutettavuus potilaille, arvioitu testaamalla ja tarkentamalla toimintaprotokollaa TEG/ROTEM-käyttöä ohjaamaan tekijäannostusta.
Aikaikkuna: Jatkuu potilaiden tutkimuksen aikana (~ 6 kuukautta)
|
Jatkuu potilaiden tutkimuksen aikana (~ 6 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suoritetaan trombiinin muodostumismääritys, jotta saadaan lisätodisteita TEG/ROTEM-ohjatun annostelun tukemiseksi.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
|
Välittömien kustannusten arviointi kaikille koehenkilöille, joiden hoitoa muutettiin käyttämällä tekijän kulutusta 6 kuukautta ennen ja 6 kuukautta tutkimukseen osallistumisen aikana.
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Analyysi niille koehenkilöille, joilla oli muutettu annostusohjelmaa, jotta voidaan määrittää kulutuksen väheneminen asukasta kohden, kun muutettu annostusohjelma saavutetaan.
|
1 vuosi
|
|
Epäsuorien kustannusten arviointi kaikille koehenkilöille, joiden hoitoa muutettiin käyttämällä tekijän kulutusta 6 kuukautta ennen ja 6 kuukautta tutkimukseen osallistumisen aikana.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kyselylomake, joka kerää tietoa hemofiliaan liittyvään hoitoon käytetystä ajasta viikossa, hemofiliaan liittyvästä hoitajan tuesta ja infuusioiden määrästä viikossa.
|
6 kuukautta
|
|
Kohteen/perheen taakan paraneminen terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioituna.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
(HRQoL) Arvioinnit/analyysi
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 20. toukokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. lokakuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. lokakuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 21. lokakuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 18. helmikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 14. helmikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. helmikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 14-00030
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .